Author(s): Rolfs, prof. Arndt, MD, Frech, Moritz J, PhD, Peter, Franziska, Rost, Sebastian
Ponieważ analiza komórek dotkniętych chorobą jest niemożliwa u pacjentów z NPC1, opracowaliśmy model in vitro oparty na komórkach pochodzących z iPSC specyficznych dla pacjentów z NPC1. Czytaj więcej!
Choroba Niemanna-Picka typu C1 (NPC1) to rzadkie, postępujące schorzenie neurodegeneracyjne, spowodowane mutacjami w genie NPC1. Mechanizmy patologiczne leżące u podstaw NPC1 nie są jeszcze w pełni poznane. Szczególnie kontrowersyjny jest udział komórek glejowych i gliozy w progresji NPC1. Ponieważ analiza komórek dotkniętych chorobą jest niemożliwa u pacjentów z NPC1, opracowaliśmy niedawno model in vitro oparty na komórkach pochodzących z iPSC specyficznych dla pacjentów z NPC1.
Read publication (PDF)
