Author(s): Rolfs、Arndt 教授（醫學博士）、Frech、Moritz J（博士）、Peter、Franziska、Rost、Sebastian
由於對NPC1患者受影響細胞進行分析不可行，我們開發了一種基於NPC1患者特異性iPSC衍生細胞的體外模型系統。了解更多！
尼曼-匹克病C1型（NPC1）是一種罕見的進行性神經退化性疾病，由NPC1基因突變所引起。 NPC1的病理機制尚未完全闡明，尤其是神經膠質細胞和神經膠質增生在NPC1進展中的作用仍有爭議。由於難以對NPC1患者體內受累細胞進行分析，我們近期開發了一種基於NPC1患者特異性誘導多能幹細胞（iPSCs）衍生細胞的體外模型系統。.
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