28 maja 2019
Przyspieszony rozwój leków sierocych
Rostock, Berlin, NIEMCY i Cambridge, Massachusetts, USA, 28 maja 2019 r. – W opublikowanym dzisiaj dokumencie firma CENTOGENE przedstawiła aktualizację swojego programu indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych (iPSC). Program, uruchomiony na początku 2019 roku, koncentruje się na wspieraniu firm farmaceutycznych w szybszym i tańszym rozwoju leków sierocych na choroby neurodegeneracyjne, metaboliczne i sercowo-naczyniowe.
W CENTOGENE zebrano już ponad 500 biopsji skóry od pacjentów cierpiących na rzadkie choroby z całego świata i przeprogramowuje się je na komórki iPSC przeznaczone do leczenia szeregu rzadkich chorób metabolicznych, takich jak choroba Gauchera, choroba Niemanna-Picka typu A i C, wielotorbielowatość nerek, choroba Fabry’ego, leukodystrofia metachromatyczna i mukopolisacharydoza typu 2.
W procesie odkrywania leków na choroby rzadkie, branża dysponuje ograniczonymi informacjami na temat spektrum klinicznego choroby ze względu na ograniczoną liczbę pacjentów, co wynika z samej definicji choroby rzadkiej. Co istotne dla firm farmaceutycznych, komórki iPS są uważane za nieograniczone źródło, z którego można wygenerować w laboratorium niemal każdy typ komórek specyficznych dla danej choroby.
“Istotnym wyzwaniem w rozwoju leków sierocych na rzadkie choroby genetyczne jest brak predykcyjnych, wysokoprzepustowych systemów przesiewowych do badań związków chemicznych – modele chorób oparte na zwierzętach są często nieodpowiednie, a pozyskanie pierwotnych komórek pacjenta, takich jak komórki nerwowe i sercowe, jest trudne” – skomentował dr Arndt Rolfs, dyrektor generalny i założyciel CENTOGENE. “Wykorzystując technologię iPSC, oferujemy naszym partnerom farmaceutycznym modele chorób, które odzwierciedlają rzeczywiste choroby ludzkie, a także zapewniamy unikalny model ludzki, co pozwala na tańszy, przyspieszony i bezpieczniejszy rozwój leków sierocych – ostatecznie z korzyścią dla naszych pacjentów cierpiących na rzadkie choroby”.”
Dr Rolfs kontynuował: “Połączenie naszej bazy danych zawierającej informacje od ponad 300 000 osób, najnowocześniejszej bioinformatyki, w tym algorytmów uczenia maszynowego i narzędzi big data do rozpoznawania wzorców, z naszą wiedzą specjalistyczną w zakresie identyfikacji kohort, testów genetycznych, opracowywania biomarkerów i badań klinicznych, zostało teraz uzupełnione o wewnętrzny program iPSC do walidacji ortogonalnych celów, a także dalszego odkrywania biomarkerów”.”
