28 de mayo de 2019
Desarrollo acelerado de medicamentos huérfanos
Rostock, Berlín, ALEMANIA y Cambridge, MA, EE. UU., 28 de mayo de 2019 – En un informe técnico publicado hoy, CENTOGENE presentó una actualización sobre su programa de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Iniciado a principios de 2019, el programa se centra en apoyar a las compañías farmacéuticas para el desarrollo más rápido y económico de fármacos huérfanos para enfermedades neurodegenerativas, metabólicas y cardiovasculares.
CENTOGENE ya ha recolectado más de 500 biopsias de piel de pacientes con enfermedades raras de todo el mundo y las está reprogramando en iPSC para una serie de enfermedades metabólicas raras como Gaucher, Niemann Pick tipo A y C, enfermedad renal poliquística, enfermedad de Fabry, leucodistrofia metacromática y mucopolisacaridosis tipo 2.
En el proceso de descubrimiento de fármacos para enfermedades raras, la industria se enfrenta a información limitada sobre el espectro clínico de la enfermedad debido al número limitado de pacientes disponibles según la propia definición de enfermedad rara. Es importante destacar que para las compañías farmacéuticas, las células iPS se consideran una fuente ilimitada para generar prácticamente cualquier tipo celular específico de la enfermedad en el laboratorio.
“Un desafío importante en el desarrollo de fármacos huérfanos para enfermedades genéticas raras es la falta de sistemas predictivos de cribado de compuestos de alto rendimiento, ya que los modelos animales de enfermedades suelen ser inadecuados y las células primarias de pacientes, como las neuronales y cardíacas, son difíciles de obtener”, comentó el Dr. Arndt Rolfs, director ejecutivo y fundador de CENTOGENE. “Al emplear la tecnología iPSC, ofrecemos a nuestros socios farmacéuticos modelos de enfermedades que representan las enfermedades humanas reales y proporcionamos un modelo humano único para un desarrollo de fármacos huérfanos más económico, acelerado y seguro, en beneficio, en última instancia, de nuestros pacientes con enfermedades raras”.”
El Dr. Rolfs continuó: “La combinación de nuestra base de datos con información de más de 300.000 personas, bioinformática de vanguardia que incluye algoritmos de aprendizaje automático y herramientas de big data para el reconocimiento de patrones, y nuestra experiencia en identificación de cohortes, pruebas genéticas, desarrollo de biomarcadores y estudios clínicos se complementa ahora con un programa interno de iPSC para la validación de objetivos ortogonales, así como para el descubrimiento de nuevos biomarcadores”.”
