28 de maio de 2019
Desenvolvimento Acelerado de Medicamentos Órfãos
Rostock, Berlim, Alemanha e Cambridge, MA, EUA, 28 de maio de 2019 – Em um relatório divulgado hoje, a CENTOGENE apresentou uma atualização sobre seu programa de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC). Lançado no início de 2019, o programa tem como foco apoiar empresas farmacêuticas no desenvolvimento mais rápido e econômico de medicamentos órfãos para doenças neurodegenerativas, metabólicas e cardiovasculares.
A CENTOGENE já coletou mais de 500 biópsias de pele de pacientes com doenças raras de todo o mundo e está reprogramando-as em células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) para diversas doenças metabólicas raras, como Gaucher, Niemann-Pick tipos A e C, doença renal policística, doença de Fabry, leucodistrofia metacromática e mucopolissacaridose tipo 2.
No processo de descoberta de medicamentos para doenças raras, a indústria enfrenta informações limitadas sobre o espectro clínico da doença devido ao número restrito de pacientes disponíveis, conforme a própria definição de doença rara. De forma importante para as empresas farmacêuticas, as células iPS são consideradas uma fonte ilimitada para gerar praticamente qualquer tipo de célula específica para cada doença em laboratório.
“Um desafio significativo no desenvolvimento de medicamentos órfãos para doenças genéticas raras é a falta de sistemas preditivos de triagem de compostos de alto rendimento – com modelos de doenças baseados em animais frequentemente inadequados e células primárias de pacientes, como células neuronais e cardíacas, difíceis de obter”, comentou o Dr. Arndt Rolfs, CEO e fundador da CENTOGENE. “Ao empregar a tecnologia de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC), estamos oferecendo aos nossos parceiros farmacêuticos modelos de doenças que representam as doenças humanas reais e fornecendo um modelo humano único para o desenvolvimento de medicamentos órfãos mais barato, acelerado e seguro – em última análise, em benefício de nossos pacientes com doenças raras.”
O Dr. Rolfs prosseguiu: “A combinação do nosso banco de dados, que contém informações de mais de 300.000 indivíduos, bioinformática de ponta, incluindo algoritmos de aprendizado de máquina e ferramentas de big data para reconhecimento de padrões, e nossa experiência em identificação de coortes, testes genéticos, desenvolvimento de biomarcadores e estudos clínicos, agora é complementada por um programa interno de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSC) para validação de alvos ortogonais, bem como para a descoberta de novos biomarcadores.”
