Wpis

CENTOGENE rozszerza współpracę z Agios, aby uzyskać nowe informacje na temat rzadkich chorób krwi

23 listopada 2021

CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Niemcy i BERLIN, 4 listopada 2021 r. (GLOBE NEWSWIRE) – Centogene NV (Nasdaq: CNTG), firma komercyjna, koncentrująca się na generowaniu analiz opartych na danych, umożliwiających diagnozowanie, zrozumienie i leczenie rzadkich chorób, ogłosiła dziś rozszerzenie współpracy z Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), liderem w dziedzinie metabolizmu komórkowego, opracowującym i dostarczającym innowacyjne metody leczenia chorób genetycznie uwarunkowanych. Na mocy nowej umowy, CENTOGENE zapewni wsparcie w zakresie testów genetycznych i badań klinicznych dla trzech globalnych, kluczowych badań Agios dotyczących talasemii i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Na mocy poprzedniej umowy, CENTOGENE zapewniło wsparcie dla programu klinicznego Agios dotyczącego niedoboru kinazy pirogronianowej (’PK’).

Firmy podpisały komercyjną, trzyletnią umowę o świadczenie usług (feed-for-service). Agios będzie koordynować i pokrywać koszty programów; dalsze szczegóły finansowe nie zostały ujawnione. Współpraca ta zapewni pacjentom dostęp do testów genetycznych, które pomogą zidentyfikować mutacje sprawcze, w tym genów HBA1, HBA2 i HBB. Globalne badania kliniczne Agios obejmą pacjentów z Ameryki Północnej, Europy, regionu MENA, regionu APAC i LATAM. Próbki będą pobierane za pomocą opatentowanej przez CENTOGENE karty CentoCard® do analizy suchej kropli krwi.

Kluczowym atutem partnerstwa jest unikatowy Biobank/Databank firmy CENTOGENE, skoncentrowany na rzadkich chorobach, którego zadaniem jest przyspieszenie precyzyjnej diagnostyki i dalsze zdobywanie nowej wiedzy na temat czynników genetycznych powodujących rzadkie choroby.

“Dzięki naszemu wiodącemu na świecie Biobankowi danych o chorobach rzadkich, jesteśmy preferowanym partnerem w odkrywaniu i rozwoju terapii tych chorób. Nasze analizy oparte na danych umożliwiają zarówno przyspieszenie, jak i ograniczenie ryzyka badań klinicznych” – powiedział dr Andrin Oswald, dyrektor generalny CENTOGENE. “Połączenie wiedzy CENTOGENE w dziedzinie genetyki z unikalną, globalną wiedzą doprowadzi do lepszego zrozumienia biologii tych chorób. To partnerstwo wesprze rozwój pierwszego w swojej klasie aktywatora PK firmy Agios jako potencjalnej terapii talasemii i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej – dwóch niedostatecznie obsługiwanych grup pacjentów potrzebujących nowych opcji leczenia’.”

“Mając w perspektywie rozpoczęcie trzech globalnych, przełomowych badań nad talasemią i niedokrwistością sierpowatą do końca roku, z przyjemnością rozszerzamy naszą współpracę z CENTOGENE, aby lepiej zrozumieć genetykę pacjentów biorących udział w naszych badaniach i potencjalny wpływ naszych leków eksperymentalnych” – powiedziała dr Sarah Gheuens, dyrektor medyczny Agios. “W Agios wiemy, że wielka nauka wymaga pracy zespołowej na światowym poziomie. Współpracując z wybitnymi partnerami, takimi jak CENTOGENE, możemy wspólnie przyspieszyć innowacje, które pozytywnie wpływają na życie pacjentów’.”

Umowa ta stanowi kolejny ważny kamień milowy w realizacji misji CENTOGENE, której celem jest umożliwienie wyleczenia 100 rzadkich chorób w ciągu najbliższych 10 lat.

Dowiedz się więcej

O talasemii

Talasemia to dziedziczna choroba krwi, dotykająca około 18 000–23 000 osób w Stanach Zjednoczonych, Francji, Niemczech, Włoszech, Hiszpanii i Wielkiej Brytanii (“UE5”), a także wiele innych w innych częściach świata. Odziedziczone mutacje w genach hemoglobiny powodują, że organizm produkuje mniej hemoglobiny niż normalnie, co jest niezbędne do transportu tlenu przez czerwone krwinki, co prowadzi do ciężkiej anemii i związanych z nią powikłań.

Istnieją dwa rodzaje talasemii: beta i alfa. Oba występują w sposób autosomalny recesywny, a około 5% w populacji globalnej ma mutację w genach beta lub alfa globiny. Niektórzy pacjenci wymagają przewlekłych transfuzji, co może wiązać się z długotrwałymi powikłaniami, takimi jak przeciążenie żelazem i związane z tym uszkodzenie narządów. U pacjentów, którzy nie wymagają przewlekłych transfuzji, mogą również wystąpić poważne powikłania, w tym nadciśnienie płucne i zakrzepica.

Ostatnio nastąpił postęp w leczeniu beta-talasemii, jednak potrzeby wciąż pozostają niezaspokojone, a co za tym idzie, konieczne jest dalsze zrozumienie choroby i dodanie dodatkowych opcji leczenia. Nie ma zatwierdzonych metod leczenia alfa-talasemii.

O niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa to dziedziczna choroba czerwonych krwinek, na którą cierpi około 120 000–135 000 osób w Stanach Zjednoczonych i UE5, a w innych częściach świata jest ich znacznie więcej. Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa jest spowodowana obecnością zmutowanej formy hemoglobiny, która blokuje naczynia krwionośne. W rezultacie krew nie może prawidłowo przepływać, co może prowadzić do silnego bólu i uszkodzenia narządów.

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa wiąże się z poważnymi powikłaniami, takimi jak infekcje, ostry zespół klatki piersiowej i udar mózgu, i może prowadzić do skrócenia oczekiwanej długości życia. Dzięki najnowszym osiągnięciom w badaniach naukowych i postępowi klinicznemu dostępne są już dziś opcje leczenia. Jednak pacjenci nadal cierpią z powodu ostrego i przewlekłego bólu, a także poważnych powikłań, co wymaga dalszych postępów terapeutycznych.

O niedoborze PK

Niedobór kinazy pirogronianowej (PK) to rzadka, dziedziczna choroba, która objawia się przewlekłą anemią hemolityczną, czyli przyspieszonym rozpadem czerwonych krwinek. Odziedziczone mutacje w genie PKLR powodują niedobór energii komórkowej w czerwonych krwinkach, o czym świadczy niższa aktywność enzymu PKR, spadek poziomu adenozynotrifosforanu (ATP) oraz nagromadzenie metabolitów, w tym 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerynianu).

Niedobór PK dotyka około 3000–8000 osób w USA i UE5. Niedobór PK może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak nadciśnienie płucne, hematopoeza pozaszpikowa i osteoporoza.

Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg niedoboru PK.

Aby dowiedzieć się więcej o trwających badaniach klinicznych

O Agios

Agios koncentruje się na odkrywaniu i rozwijaniu nowatorskich leków eksperymentalnych w leczeniu chorób genetycznie uwarunkowanych, dzięki pozycji lidera naukowego w dziedzinie metabolizmu komórkowego. Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek firmy jest pierwszy w swojej klasie aktywator kinazy pirogronianowej R (PKR), mitapivat, który jest obecnie oceniany pod kątem leczenia trzech różnych niedokrwistości hemolitycznych. Oprócz aktywnego programu badań klinicznych w późnej fazie, Agios posiada wiele nowatorskich, eksperymentalnych terapii w fazie rozwoju klinicznego i przedklinicznego. Aby uzyskać więcej informacji, prosimy odwiedzić stronę internetową. strona internetowa firmy.

O firmie CENTOGENE

CENTOGENE zajmuje się diagnostyką i badaniami nad chorobami rzadkimi, przekształcając rzeczywiste dane kliniczne, genetyczne i multiomiczne w celu diagnozowania, zrozumienia i leczenia chorób rzadkich. Naszym celem jest racjonalizacja decyzji terapeutycznych i przyspieszenie rozwoju nowych leków sierocych poprzez wykorzystanie naszej rozległej wiedzy i danych na temat chorób rzadkich. CENTOGENE opracowało globalną, autorską platformę badań nad chorobami rzadkimi opartą na naszym repozytorium danych z rzeczywistego świata, zawierającym ponad 3,9 miliarda ważonych punktów danych od około 600 000 pacjentów z ponad 120 krajów.

Platforma firmy obejmuje dane epidemiologiczne, fenotypowe i genetyczne, które odzwierciedlają globalną populację, a także biobank próbek krwi pacjentów i kultur komórkowych. CENTOGENE uważa, że jest to jedyna platforma skoncentrowana na kompleksowej analizie danych wielopoziomowych w celu lepszego zrozumienia rzadkich chorób dziedzicznych. Umożliwia ona lepszą identyfikację i stratyfikację pacjentów oraz ich chorób podstawowych, co umożliwia i przyspiesza odkrywanie, rozwój i dostęp do leków sierocych. Na dzień 31 grudnia 2020 r. firma współpracowała z ponad 30 partnerami farmaceutycznymi.

Obserwuj nas na Świergot | Facebook | LinkedIn | YouTube

Oświadczenia prognostyczne

Niniejsza informacja prasowa zawiera “oświadczenia prognostyczne” w rozumieniu federalnych przepisów dotyczących papierów wartościowych w Stanach Zjednoczonych. Zawarte w niej oświadczenia, które nie mają jednoznacznie historycznego charakteru, mają charakter prognostyczny, a słowa “przewidywać”, “wierzyć”, “kontynuować”, “oczekiwać”, “szacować”, “zamierzać”, “prognozować” oraz podobne wyrażenia i czasowniki w czasie przyszłym lub warunkowym, takie jak “będzie”, “byłby”, “powinien”, “mógłby”, “może”, “może” i “może”, mają na celu identyfikację oświadczeń prognostycznych. Takie oświadczenia prognostyczne wiążą się ze znanymi i nieznanymi ryzykami, niepewnościami i innymi istotnymi czynnikami, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki, efektywność lub osiągnięcia CENTOGENE będą istotnie różnić się od jakichkolwiek przyszłych wyników, efektywności lub osiągnięć wyrażonych lub dorozumianych w oświadczeniach prognostycznych. Do takich ryzyk i niepewności należą m.in. negatywne warunki gospodarcze na całym świecie oraz ciągła niestabilność i zmienność na światowych rynkach finansowych, wpływ pandemii COVID-19 na naszą działalność i wyniki operacyjne, możliwe zmiany w obowiązujących i proponowanych przepisach, regulacjach i politykach rządowych, presja wynikająca ze wzrostu konkurencji i konsolidacji w naszej branży, koszty i niepewność związana z zatwierdzeniem regulacyjnym, w tym przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), nasze uzależnienie od stron trzecich i partnerów, w tym nasza zdolność do zarządzania wzrostem i nawiązywania nowych relacji z klientami, nasza zależność od branży chorób rzadkich, nasza zdolność do zarządzania ekspansją międzynarodową, nasza zależność od kluczowego personelu, nasza zależność od ochrony własności intelektualnej, wahania naszych wyników operacyjnych spowodowane wpływem kursów walut lub innych czynników. Aby uzyskać więcej informacji na temat ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyrażonych w niniejszych oświadczeniach prognostycznych, a także ryzyka związanego z działalnością CENTOGENE ogólnie, zapoznaj się z czynnikami ryzyka CENTOGENE przedstawionymi w formularzu 20-F złożonym przez CENTOGENE 15 kwietnia 2021 r. w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) oraz w późniejszych dokumentach złożonych w SEC. Wszelkie oświadczenia prognostyczne zawarte w niniejszym komunikacie prasowym obowiązują wyłącznie na dzień jego sporządzenia, a CENTOGENE wyraźnie zrzeka się obowiązku aktualizacji jakichkolwiek oświadczeń prognostycznych, niezależnie od tego, czy wynika to z nowych informacji, przyszłych zdarzeń, czy z innych przyczyn.