23 de novembro de 2021
CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemanha e BERLIM, 4 de novembro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – A Centogene NV (Nasdaq: CNTG), empresa em fase comercial focada na geração de insights baseados em dados para diagnosticar, compreender e tratar doenças raras, anunciou hoje a expansão de sua parceria com a Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), líder na área de metabolismo celular, que desenvolve e fornece tratamentos inovadores para doenças geneticamente definidas. De acordo com os termos do novo acordo, a CENTOGENE fornecerá testes genéticos e suporte para ensaios clínicos nos três estudos globais pivotais da Agios em talassemia e anemia falciforme. Em um acordo anterior, a CENTOGENE já havia prestado suporte ao programa clínico da Agios para deficiência de piruvato quinase (’PK’).
As empresas assinaram um acordo comercial de prestação de serviços com duração de três anos. A Agios coordenará e arcará com os custos dos programas; outros detalhes financeiros não foram divulgados. Essa colaboração oferecerá aos pacientes acesso a testes genéticos para ajudar a identificar mutações causadoras, incluindo os genes HBA1, HBA2 e HBB. Os ensaios clínicos globais da Agios recrutarão pacientes na América do Norte, Europa, Oriente Médio e Norte da África (MENA), Ásia-Pacífico (APAC) e América Latina (LATAM). As amostras serão coletadas utilizando o CentoCard®, tecnologia proprietária da CENTOGENE, para análise de amostras de sangue seco.
Um dos principais ativos da parceria é o Bio/Banco de Dados exclusivo da CENTOGENE, focado em doenças raras, que está posicionado para acelerar o diagnóstico preciso e continuar a gerar novos conhecimentos sobre os fatores genéticos que causam doenças raras.
“Com nosso Biobanco de Dados de doenças raras, líder global, somos o parceiro ideal na descoberta e desenvolvimento de tratamentos para essas doenças. Nossos insights baseados em dados permitem tanto a aceleração quanto a redução de riscos em ensaios clínicos”, disse Andrin Oswald, MD, CEO da CENTOGENE. “A combinação da expertise da CENTOGENE em genética com nossos insights globais exclusivos levará a uma melhor compreensão da biologia dessas doenças raras. Essa parceria apoiará o avanço do ativador de PK inovador da Agios como uma terapia potencial para talassemia e anemia falciforme, duas comunidades de pacientes carentes de novas opções de tratamento.’
“Ao planejarmos o início de três estudos globais e cruciais para talassemia e anemia falciforme até o final do ano, temos o prazer de expandir nossa parceria com a CENTOGENE para melhor compreender a genética subjacente dos pacientes em nossos estudos e o impacto potencial de nosso medicamento experimental”, disse Sarah Gheuens, MD, Ph.D., Diretora Médica da Agios. “Na Agios, sabemos que a excelência científica exige trabalho em equipe de alto nível. Ao trabalharmos com parceiros excepcionais como a CENTOGENE, podemos juntos acelerar inovações que fazem uma diferença positiva na vida dos pacientes.’
Este acordo representa mais um marco significativo para a missão da CENTOGENE de possibilitar a cura de 100 doenças raras nos próximos 10 anos.
Sobre a Talassemia
A talassemia é uma doença sanguínea hereditária que afeta aproximadamente 18.000 a 23.000 pessoas nos EUA, França, Alemanha, Itália, Espanha e Reino Unido (os cinco principais países da UE), além de muitas outras em outras partes do mundo. As mutações hereditárias nos genes da hemoglobina fazem com que o corpo produza menos hemoglobina do que o normal, essencial para que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio, resultando em anemia grave e complicações relacionadas.
Existem dois tipos de talassemia, beta e alfa. Ambas se apresentam de forma autossômica recessiva, e aproximadamente 51% da população mundial possui uma mutação nos genes da globina beta ou alfa. Alguns pacientes necessitam de transfusões crônicas, que podem estar associadas a complicações a longo prazo, como sobrecarga de ferro e danos a órgãos. Em pacientes que não necessitam de transfusões crônicas, complicações graves também podem ocorrer, incluindo hipertensão pulmonar e trombose.
Houve avanços terapêuticos recentes para a beta-talassemia; no entanto, ainda existem necessidades não atendidas, e são necessários maior conhecimento da doença e opções de tratamento adicionais. Não existem tratamentos aprovados para a alfa-talassemia.
Sobre a Doença Falciforme
A doença falciforme é uma doença hereditária dos glóbulos vermelhos, que afeta aproximadamente 120.000 a 135.000 pessoas nos EUA e nos cinco principais países da UE, além de muitas outras em outras partes do mundo. A doença falciforme é causada pela presença de uma forma mutante de hemoglobina, que bloqueia os vasos sanguíneos. Como resultado, o sangue não consegue fluir adequadamente, o que pode levar a dores intensas e danos aos órgãos.
A doença falciforme está associada a complicações graves, incluindo infecções, síndrome torácica aguda e acidente vascular cerebral, podendo resultar em redução da expectativa de vida. Graças aos recentes avanços na pesquisa e no progresso clínico, existem opções de tratamento disponíveis atualmente; no entanto, os pacientes continuam a sofrer com dores agudas e crônicas, bem como com complicações graves, sendo necessários mais avanços terapêuticos.
Sobre a deficiência de PK
A deficiência de piruvato quinase (PK) é uma doença hereditária rara que se manifesta como anemia hemolítica crônica, caracterizada pela destruição acelerada de glóbulos vermelhos. As mutações hereditárias no gene PKLR causam um déficit de energia celular dentro dos glóbulos vermelhos, evidenciado pela menor atividade da enzima PKR, pela redução dos níveis de adenosina trifosfato (ATP) e pelo acúmulo de metabólitos a montante, incluindo o 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerato).
A deficiência de PK afeta aproximadamente 3.000 a 8.000 pessoas nos EUA e nos cinco principais países da UE. Essa deficiência pode resultar em complicações graves, como hipertensão pulmonar, hematopoiese extramedular e osteoporose.
Atualmente, não existem terapias modificadoras da doença aprovadas para a Deficiência de PK.
Para saber mais sobre os ensaios clínicos em andamento
Sobre Agios
A Agios concentra-se na descoberta e no desenvolvimento de novos medicamentos experimentais para o tratamento de doenças geneticamente definidas, através da liderança científica na área do metabolismo celular. O medicamento candidato mais avançado da empresa é o mitapivat, um ativador da piruvato quinase R (PKR) pioneiro em sua classe, que está atualmente sendo avaliado para o tratamento de três anemias hemolíticas distintas. Além de seu ativo portfólio de estudos clínicos em estágio final, a Agios possui diversas terapias inovadoras em desenvolvimento clínico e pré-clínico. Para mais informações, visite o site da Agios. site da empresa.
Sobre a CENTOGENE
A CENTOGENE dedica-se ao diagnóstico e à pesquisa de doenças raras, transformando dados clínicos, genéticos e multiômicos do mundo real para diagnosticar, compreender e tratar essas doenças. Nosso objetivo é trazer racionalidade às decisões de tratamento e acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos órfãos, utilizando nosso amplo conhecimento e dados sobre doenças raras. A CENTOGENE desenvolveu uma plataforma global proprietária para doenças raras, baseada em nosso repositório de dados do mundo real com mais de 3,9 bilhões de pontos de dados ponderados de aproximadamente 600.000 pacientes representando mais de 120 países diferentes.
A plataforma da empresa inclui dados epidemiológicos, fenotípicos e genéticos que refletem uma população global, bem como um biobanco de amostras de sangue e culturas de células de pacientes. A CENTOGENE acredita que esta é a única plataforma focada na análise abrangente de dados em múltiplos níveis para aprimorar a compreensão de doenças hereditárias raras. Ela permite uma melhor identificação e estratificação de pacientes e suas doenças subjacentes, possibilitando e acelerando a descoberta, o desenvolvimento e o acesso a medicamentos órfãos. Em 31 de dezembro de 2020, a empresa colaborava com mais de 30 parceiros farmacêuticos.
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Declarações prospectivas
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