2021 年 11 月 23 日
美國麻薩諸塞州劍橋、德國羅斯托克和柏林，2021年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）—專注於利用數據驅動洞察診斷、理解和治療罕見疾病的商業化階段公司Centogene NV（納斯達克股票代碼：CNTG）今日宣布，已擴大與AgAg Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼：CNTG）今日宣布，已擴大與AgAg Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼：AGIO）的合作股票代碼。 Agios Pharmaceuticals, Inc.是細胞代謝領域的領導者，致力於開發和提供針對基因明確疾病的創新療法。根據新協議，CENTOGENE將為Agios的三項全球關鍵性試驗提供基因檢測和臨床試驗支持，這些試驗分別針對地中海貧血和鐮狀細胞貧血。先前，CENTOGENE已為Agios的丙酮酸激酶（「PK」）缺乏症臨床計畫提供支持。.
雙方簽署了為期三年的商業服務付費協議。 Agios將負責協調並承擔相關項目的費用；更多財務細節未予揭露。此次合作將為患者提供基因檢測服務，以幫助識別致病突變，包括HBA1、HBA2和HBB基因。 Agios的全球臨床試驗將在北美、歐洲、中東和北非、亞太以及拉丁美洲招募病患。樣本將使用CENTOGENE專有的CentoCard®進行乾血斑分析。.
這項合作關係的關鍵資產是 CENTOGENE 獨特的以罕見疾病為中心的生物資料庫，該資料庫旨在加速精準診斷，並不斷深入了解導致罕見疾病的遺傳因素。.
“「憑藉我們全球領先的罕見疾病生物資料庫，我們是罕見疾病治療藥物發現和開發領域的首選合作夥伴。我們以數據為驅動的洞察力能夠加速臨床試驗並降低其風險，」CENTOGENE執行長Andrin Oswald醫學博士表示。 「結合CENTOGENE在遺傳學領域的專業知識和獨特的全球洞察力，將有助於我們更好地了解這些罕見疾病的疾病生物學。此次合作將支持Agios公司首創的PK激活劑的研發，使其成為地中海貧血和鐮狀細胞貧血的潛在療法。這兩種疾病的患者群體目前都缺乏治療選擇，亟需新的治療方案。」”
“「展望今年年底前啟動的三項針對地中海貧血和鐮狀細胞病的關鍵性全球臨床試驗，我們很高興能與CENTOGENE擴大合作，以更好地了解我們研究中患者的潛在遺傳因素以及我們正在研發的藥物的潛在影響，」Agios首席醫療官Sarah Gheuens醫學博士表示。 ”在Agios，我們深知卓越的科學研究需要世界一流的團隊合作。透過與CENTOGENE這樣傑出的合作夥伴攜手，我們可以共同加速創新，從而為患者的生活帶來積極的改變。“
該協議標誌著 CENTOGENE 在未來 10 年內治愈 100 種罕見疾病的使命又邁出了重要一步。.
關於地中海貧血
地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，在美國、法國、德國、義大利、西班牙和英國（「歐盟五國」）約有18,000至23,000人患有此病，世界其他地區還有更多患者。血紅蛋白基因的遺傳性突變導致人體產生的血紅蛋白少於正常水平，而血紅蛋白對於紅血球攜帶氧氣至關重要，因此會導致嚴重的貧血及相關併發症。.
地中海型貧血分為β型和α型兩種。兩者均為體染色體隱性遺傳，全球約有51%的人口帶有β或α珠蛋白基因突變。部分患者需要長期輸血，可能導致鐵過量及相關器官損傷等長期併發症。即使無需長期輸血的患者，也可能出現肺動脈高壓和血栓形成等嚴重併發症。.
近年來，β-地中海貧血的治療取得了一些進展；然而，仍有未被滿足的需求，需要進一步了解該疾病並開發更多治療方案。目前尚無核准的α-地中海型貧血治療方法。.
關於鐮狀細胞疾病
鐮狀細胞疾病是一種遺傳性紅血球疾病，在美國和歐盟五國約有12萬至13.5萬人受其影響，世界其他地區還有更多患者。鐮狀細胞疾病是由一種突變的血紅蛋白引起的，這種突變的血紅素會阻塞血管。因此，血液無法正常流動，這可能導致劇烈疼痛和器官損傷。.
鐮狀細胞疾病會引發多種嚴重併發症，包括感染、急性胸痛症候群和中風，並可能導致壽命縮短。儘管近年來研究和臨床進展取得了顯著成效，目前已有多種治療方案可供選擇；然而，患者仍然飽受急性和慢性疼痛以及嚴重併發症的困擾，因此亟需進一步的治療突破。.
關於PK缺乏症
丙酮酸激酶（PK）缺乏症是一種罕見的遺傳性疾病，表現為慢性溶血性貧血，即紅血球加速破壞。 PKLR基因的遺傳突變導致紅血球內細胞能量不足，表現為PKR酶活性降低、三磷酸腺苷（ATP）水平下降以及上游代謝物（包括2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG））的累積。.
在美國和歐盟5國，大約有3000-8000人患有PK缺乏症。 PK缺乏症可能導致嚴重的併發症，如肺動脈高壓、髓外造血和骨質疏鬆症。.
目前尚無核准的PK缺乏症疾病改善療法。.
關於阿吉奧斯
Agios 致力於透過在細胞代謝領域的科學領先地位，發現和開髮用於治療基因相關疾病的新型研究性藥物。該公司目前最先進的候選藥物是首創的丙酮酸激酶 R (PKR) 活化劑 mitapivat，目前正在評估其治療三種不同溶血性貧血的療效。除了活躍的後期臨床研發管線外，Agios 還擁有多個處於臨床和臨床前開發階段的新型研究性療法。欲了解更多信息，請訪問[此處插入鏈接]。 公司網站.
關於 CENTOGENE
CENTOGENE致力於罕見疾病的診斷和研究，透過轉化真實世界的臨床、遺傳和多組學數據，實現罕見疾病的診斷、理解和治療。我們的目標是利用我們豐富的罕見疾病知識和數據，為治療決策提供合理的依據，並加速新型孤兒藥的研發。 CENTOGENE已開發出一個全球專有的罕見疾病平台，該平台基於我們擁有超過39億個加權數據點的真實世界數據存儲庫，這些數據點來自約60萬名患者，涵蓋120多個國家。.
公司平台包含反映全球人口的流行病學、表型和遺傳數據，以及患者血液樣本和細胞培養的生物樣本庫。 CENTOGENE 認為，這是目前唯一專注於對多層次資料進行全面分析以增進對罕見遺傳疾病理解的平台。該平台能夠更好地識別和分層患者及其潛在疾病，從而促進和加速孤兒藥的發現、開發和應用。截至 2020 年 12 月 31 日，本公司已與 30 多家製藥公司合作。.
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