Author(s): ロルフス、アーント教授、医学博士、フレヒ、モーリッツ J 博士、ピーター、フランツィスカ、トリルク、ミカエラ博士、ラベンシュタイン、マイケル
本稿で紹介するデータは、NPC1患者特異的な2つの新規誘導多能性幹細胞株の作製と特性解析について報告するものです。詳細はこちらをご覧ください！
本稿で提示するデータは、ニーマン・ピック病C1型（NPC1）患者由来の2つの新規誘導多能性幹細胞（iPSC）株の作製と特性評価を示している。リプログラミングには、新規ホモ接合変異c.1180T>Cおよび一般的なホモ接合変異c.3182T>Cを有する線維芽細胞を用いた。患者由来iPSCへのリプログラミングは、転写因子Sox2、Klf4、Oct4、およびc-Mycのレトロウイルス形質導入によって誘導され、その多能性に基づいて確認された。.
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