Author(s): Rolfs、Arndt 教授（医学博士）、Frech、Moritz J 博士、Peter、Franziska、Trillck、Michaela 博士、Rabenstein、Michael
本文数据展示了两种新型NPC1患者特异性诱导多能干细胞系的构建和表征。了解更多！
本文数据展示了两种新型尼曼-匹克病C1型（NPC1）患者特异性诱导多能干细胞（iPSC）系的构建和表征。我们使用携带新型纯合突变c.1180T>C和常见纯合突变c.3182T>C的成纤维细胞进行重编程。通过逆转录病毒转导转录因子Sox2、Klf4、Oct4和c-Myc，诱导重编程为患者特异性iPSC，并根据其多能性进行验证。.
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