Author(s): Rolfs、Arndt 教授（醫學博士）、Frech、Moritz J 博士、Peter、Franziska、Trillck、Michaela 博士、Rabenstein、Michael
本文數據展示了兩種新型NPC1患者特異性誘導多能幹細胞系的建構與特性。了解更多！
本文數據展示了兩種新型尼曼-匹克病C1型（NPC1）患者特異性誘導多能幹細胞（iPSC）系的建構與表徵。我們使用攜帶新型純合突變c.1180T>C和常見純合突變c.3182T>C的纖維母細胞進行重編程。透過逆轉錄病毒轉導轉錄因子Sox2、Klf4、Oct4和c-Myc，誘導重編程為患者特異性iPSC，並根據其多能性進行驗證。.
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