Los datos presentados en este artículo demuestran la generación y caracterización de dos nuevas líneas de células madre pluripotentes inducidas NPC1 específicas del paciente. ¡Lea más!
Los datos presentados en este artículo demuestran la generación y caracterización de dos nuevas líneas de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) específicas de cada paciente con enfermedad de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1). Para la reprogramación, se utilizaron fibroblastos portadores de la nueva mutación homocigótica c.1180T>C y la mutación homocigótica prevalente c.3182T>C. La reprogramación en iPSC específicas de cada paciente se indujo mediante la transducción retroviral de los factores de transcripción Sox2, Klf4, Oct4 y c-Myc, y se confirmó su pluripotencia.
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