grudzień 7, 2020
CAMBRIDGE, Mass. i ROSTOCK, Niemcy oraz BERLIN i MONACHIUM, Niemcy, 8 grudnia 2020 r. (GLOBE NEWSWIRE) – Centogene NV (Nasdaq: CNTG), spółka komercyjna skupiająca się na rzadkich chorobach, która przekształca rzeczywiste dane kliniczne i genetyczne w użyteczne informacje dla pacjentów, lekarzy i firm farmaceutycznych, oraz Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (“Alnylam”), wiodąca firma terapeutyczna RNAi, ogłosiły dziś uruchomienie nowego wspólnego programu badań przesiewowych: badań genetycznych populacji zagrożonej dziedziczną amyloidozą związaną z transtyretyną oraz długoterminowego monitorowania osób z dodatnim wynikiem testu na TTR (“badanie TRAMmoniTTR”).
Nowe badanie TRAMmoniTTR stanowi kontynuację poprzedniej analizy epidemiologicznej dotyczącej dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (dalej “badanie TRAM” (NCT03237494)). Od 2017 roku w ramach badania TRAM przebadano pod kątem ATTRv 5000 uczestników z Niemiec, Austrii i Szwajcarii z polineuropatią i/lub kardiomiopatią o nieznanej etiologii. U ponad 11 uczestników ostatecznie zdiagnozowano ATTRv, scharakteryzowano klinicznie i zmapowano regionalnie.
Kontynuacyjne badanie TRAMmoniTTR obejmie zarówno uczestników z objawami, jak i bezobjawowych z dodatnim wynikiem TTR. Zostaną oni zaproszeni do udziału w fazie longitudinalnej w celu monitorowania ich stanu klinicznego. Wykorzystując platformę profilowania metabolomicznego CENTOGENE, firma odkryła i obecnie charakteryzuje nowe biomarkery ATTRv. Takie cząsteczki mają kluczowe znaczenie dla przyspieszenia diagnostyki ATTRv i personalizacji leczenia. Monitorowanie tych biomarkerów u uczestników z dodatnim wynikiem TTR wesprze proces walidacji.
Prof. Peter Bauer, Dyrektor ds. Genomiki w CENTOGENE, powiedział: “To pierwsze badanie, w którym zarówno objawowi, jak i bezobjawowi uczestnicy z pozytywnym wynikiem testu TTR będą monitorowani przez dwa lata. Pozwoli nam to zweryfikować nasze biomarkery ATTRv i później wykorzystać je do indywidualizacji leczenia”.”
Dr Volha Skrahina, Dyrektor ds. Badań Klinicznych w CENTOGENE, dodała: “W ramach wstępnego badania TRAM udało nam się dostarczyć naprawdę cennych informacji. Ponad 50 uczestników cierpiących na znaną i uleczalną chorobę otrzymało diagnozę. Teraz przejdziemy do badań przesiewowych w ramach TRAMmoniTTR, aby przyspieszyć diagnozę u osób cierpiących i oczekujących na odpowiedź. Jest to kluczowe ze względu na postępujący charakter choroby”.”
“Z entuzjazmem rozszerzamy współpracę z firmą CENTOGENE w zakresie epidemiologii i badań nad biomarkerami, inicjując nowy program kliniczny (TRAMmoniTTR) skoncentrowany na dziedzicznej amyloidozie transtyretynowej” – powiedział dr Bernhard Kaumanns, wiceprezes ds. medycznych w regionie CEMEA (Kanada, Europa, Bliski Wschód i Afryka) w firmie Alnylam. “Ten program pomoże lepiej zrozumieć ścieżki diagnostyczne i zidentyfikować potencjalne biomarkery, które przyspieszą diagnozę tej wyniszczającej choroby. Równie ważna jest opieka nad pacjentem, jaką zapewnia ten program; długoterminowe dane oparte na dowodach naukowych pozwolą na lepsze zrozumienie tej choroby w warunkach codziennej praktyki klinicznej”.”
O dziedzicznej amyloidozie związanej z transtyretyną (“ATTRv”)
ATTRv to autosomalna dominująca choroba wywołana patogennym wariantem genu TTR (Plante-Bordeneuve i in. 2011). Gen TTR koduje transtyretynę, dawniej znaną jako prealbumina. Transtyretyna (“Ttr”) występuje głównie w surowicy (wydzielana przez wątrobę) oraz płynie mózgowo-rdzeniowym (wydzielana przez splot naczyniówkowy) i pełni funkcję nośnika hormonu tyroksyny (T4) oraz białka wiążącego retinol (związanego z retinolem lub witaminą A). Destabilizacja białka Ttr i powstawanie nieprawidłowo sfałdowanych białek Ttr prowadzi do amyloidozy transtyretynowej. Opisano ponad 150 patogennych wariantów TTR; fenotyp choroby jest zależny od wariantu TTR (Ando i in. 2013, Rowczenio i in. 2014, Rowczenio i in. 2015).
Średnio diagnoza opóźnia się o 4–5 lat, zwłaszcza na obszarach nieendemicznych. Istnieje również ryzyko błędnej diagnozy ze względu na heterogeniczność kliniczną ATTRv (Adams i in., 2016). Do najczęstszych błędnych diagnoz ATTRv z polineuropatią należą: przewlekła zapalna poliradikuloneuropatia demielinizacyjna, idiopatyczna polineuropatia aksonalna, zwężenie kanału kręgowego w odcinku lędźwiowym kręgosłupa oraz, rzadziej, neuropatia cukrzycowa i amyloidoza AL (Koike i in., 2011; Adams i in., 2019).
Aby ułatwić wczesną diagnozę, wybór leczenia i indywidualizację, kluczowe znaczenie mają biomarkery ATTRv.
O firmie CENTOGENE
CENTOGENE zajmuje się diagnostyką i badaniami nad chorobami rzadkimi, przekształcając rzeczywiste dane kliniczne i genetyczne w praktyczne informacje dla pacjentów, lekarzy i firm farmaceutycznych. Naszym celem jest racjonalizacja decyzji terapeutycznych i przyspieszenie rozwoju nowych leków sierocych, wykorzystując naszą rozległą wiedzę na temat chorób rzadkich, w tym dane epidemiologiczne i kliniczne, a także innowacyjne biomarkery. CENTOGENE opracowało globalną, autorską platformę chorób rzadkich opartą na naszym repozytorium danych z rzeczywistego świata, obejmującym ponad 3,6 miliarda ważonych punktów danych od około 570 000 pacjentów z ponad 120 krajów (stan na 31 sierpnia 2020 r.).
Platforma firmy obejmuje dane epidemiologiczne, fenotypowe i genetyczne, które odzwierciedlają globalną populację, a także biobank próbek krwi tych pacjentów. CENTOGENE uważa, że jest to jedyna platforma, która kompleksowo analizuje dane wielopoziomowe w celu lepszego zrozumienia rzadkich chorób dziedzicznych, co może pomóc w identyfikacji pacjentów i usprawnić wprowadzanie leków sierocych na rynek przez naszych partnerów farmaceutycznych. Na dzień 31 sierpnia 2020 r. firma współpracowała z ponad 40 partnerami farmaceutycznymi, obejmującymi ponad 45 różnych chorób rzadkich.
O firmie Alnylam Pharmaceuticals
Firma Alnylam (notowana na Nasdaq pod symbolem ALNY) jest liderem w dziedzinie translacji interferencji RNA (“RNAi”), tworząc zupełnie nową klasę innowacyjnych leków, które mogą odmienić życie osób dotkniętych rzadkimi chorobami genetycznymi, kardiometabolicznymi, zakaźnymi chorobami wątroby oraz chorobami ośrodkowego układu nerwowego i oczu. Oparte na badaniach naukowych, nagrodzonych Nagrodą Nobla, terapie RNAi stanowią skuteczne, klinicznie potwierdzone podejście do leczenia szerokiej gamy ciężkich i wyniszczających chorób. Założona w 2002 roku firma Alnylam realizuje śmiałą wizję przekształcania możliwości naukowych w rzeczywistość dzięki solidnej platformie terapeutycznej RNAi. Komercyjne produkty terapeutyczne RNAi firmy Alnylam to ONPATTRO® (patisiran), zatwierdzone w USA, UE, Kanadzie, Japonii, Brazylii i Szwajcarii, oraz GIVLAARI® (givosiran), zatwierdzone w USA, UE, Brazylii i Kanadzie, a także OXLUMO™ (lumasiran), zatwierdzone w USA i UE. Alnylam dysponuje bogatym portfolio leków w fazie badań, w tym sześcioma produktami kandydackimi znajdującymi się w zaawansowanej fazie rozwoju. Siedziba główna Alnylam znajduje się w Cambridge w stanie Massachusetts.
Ważna informacja i wyłączenie odpowiedzialności
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia stanowiące “stwierdzenia dotyczące przyszłości” zgodnie z definicją tego terminu zawartą w amerykańskiej ustawie o reformie przepisów procesowych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. (Private Securities Litigation Reform Act of 1995), w tym stwierdzenia wyrażające opinie, oczekiwania, przekonania, plany, cele, założenia lub prognozy Spółki dotyczące przyszłych zdarzeń lub wyników, w przeciwieństwie do stwierdzeń odzwierciedlających fakty historyczne. Przykładami są omówienia naszych strategii, planów finansowania, możliwości rozwoju i wzrostu rynku. W niektórych przypadkach takie stwierdzenia dotyczące przyszłości można zidentyfikować po terminologii, takiej jak “przewidywać”, “zamierzać”, “wierzyć”, “szacować”, “planować”, “dążyć”, “prognozować” lub “oczekiwać”, “może”, “będzie”, “byłby”, “mógłby” lub “powinien” – formy przeczące tych terminów lub podobne. Stwierdzenia dotyczące przyszłości oparte są na aktualnych przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach, do których Spółka ma obecnie dostęp. Jednakże te stwierdzenia dotyczące przyszłości nie stanowią gwarancji naszych wyników i nie należy na nich nadmiernie polegać. Oświadczenia prognostyczne podlegają licznym ryzykom, niepewnościom i innym zmiennym okolicznościom, takim jak niekorzystne warunki gospodarcze na świecie oraz ciągła niestabilność i zmienność na światowych rynkach finansowych, wpływ pandemii COVID-19 na naszą działalność i wyniki operacyjne, możliwe zmiany w obowiązujących i proponowanych przepisach, regulacjach i polityce rządowej, presja wynikająca z rosnącej konkurencji i konsolidacji w naszej branży, koszty i niepewność związana z uzyskaniem zgody organów regulacyjnych, w tym Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), nasze uzależnienie od podmiotów zewnętrznych i partnerów, w tym nasza zdolność do zarządzania wzrostem i nawiązywania nowych relacji z klientami, nasza zależność od branży chorób rzadkich, nasza zdolność do zarządzania ekspansją międzynarodową, nasza zależność od kluczowego personelu, nasza zależność od ochrony własności intelektualnej, wahania naszych wyników operacyjnych spowodowane wpływem kursów walutowych lub innych czynników. Takie ryzyka i niepewności mogą spowodować, że oświadczenia będą niedokładne, a czytelników ostrzega się przed nadmiernym poleganiem na takich oświadczeniach. Wiele z tych ryzyk jest poza kontrolą Spółki i może spowodować, że jej rzeczywiste wyniki będą istotnie różnić się od tych, których się spodziewała. Oświadczenia prognostyczne zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są aktualne wyłącznie na dzień jego publikacji. Spółka nie zobowiązuje się, a w szczególności nie zobowiązuje się do aktualizacji takich oświadczeń ani do publicznego ogłaszania skutków jakichkolwiek zmian w tych oświadczeniach w celu odzwierciedlenia przyszłych zdarzeń lub wydarzeń, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.
Aby uzyskać więcej informacji, prosimy zapoznać się z sekcją „Czynniki ryzyka” w naszym Raporcie Rocznym za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2019 r. na Formularzu 20-F złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) 23 kwietnia 2020 r., Formularzu 6-K zawierającym nasze wyniki finansowe za trzy miesiące zakończone 31 marca 2020 r., złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) 15 czerwca 2020 r., a także z innymi bieżącymi raportami i dokumentami złożonymi w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC). Dokumenty te można uzyskać na stronie EDGAR. na stronie internetowej SEC.
Kontakt dla mediów:
CENTOGENE
Ben Legg
Komunikacja korporacyjna
press@centogene.com
Doradztwo FTI
Bridie Lawlor
+1.917.929.5684
bridie.lawlor@fticonsulting.com
