7 de diciembre de 2020
CAMBRIDGE, Mass. y ROSTOCK, Alemania, y BERLÍN y MÚNICH, Alemania, 8 de diciembre de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Centogene NV (Nasdaq: CNTG), una compañía en fase comercial centrada en enfermedades raras que transforma datos clínicos y genéticos del mundo real en información procesable para pacientes, médicos y compañías farmacéuticas, y Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (“Alnylam”), la compañía líder en terapias de ARNi, anunciaron hoy el lanzamiento de un nuevo programa conjunto de detección clínica: la detección genética de la población en riesgo de amiloidosis relacionada con transthyRetin hereditaria y el monitoreo longitudinal de sujetos TTR positivos (el “Estudio TRAMmoniTTR”).
El nuevo estudio TRAMmoniTTR es una continuación del análisis epidemiológico previo sobre la amiloidosis hereditaria relacionada con la transtirretina (el “Estudio TRAM” (NCT03237494)). Desde 2017, se han evaluado 5000 participantes de Alemania, Austria y Suiza con polineuropatía o miocardiopatía sin etiología evidente para detectar ATTRv como parte del estudio TRAM. Más del 1% de los participantes fueron finalmente diagnosticados con ATTRv, caracterizados clínicamente y mapeados regionalmente.
El estudio de seguimiento TRAMmoniTTR incluirá participantes con TTR positivo, tanto sintomáticos como asintomáticos, que serán invitados a participar en la fase longitudinal para monitorizar su estado clínico. Utilizando la plataforma de perfiles metabolómicos de CENTOGENE, la compañía ha descubierto y caracterizado nuevos biomarcadores de ATTRv. Estas moléculas son cruciales para acelerar el diagnóstico de ATTRv y la personalización del tratamiento. El seguimiento de estos biomarcadores en participantes con TTR positivo respaldará el proceso de validación.
El Prof. Peter Bauer, Director Genómico de CENTOGENE, afirmó: “Este es el primer estudio en el que se monitorizará durante dos años a participantes con TTR positivo, tanto sintomáticos como asintomáticos. Esto nos permitirá validar nuestros biomarcadores ATTRv y utilizarlos posteriormente para la individualización del tratamiento”.”
La Dra. Volha Skrahina, directora de Estudios Clínicos de CENTOGENE, añadió: “En el estudio TRAM inicial, obtuvimos información muy valiosa. Más de 50 participantes con la enfermedad conocida y tratable recibieron el diagnóstico. Ahora procederemos con el cribado en TRAMmoniTTR para acelerar el diagnóstico de quienes la padecen y esperan respuestas. Esto es crucial debido a la naturaleza progresiva de la enfermedad”.”
“Nos entusiasma ampliar nuestra colaboración con CENTOGENE en su trabajo de epidemiología y biomarcadores mediante el inicio de un nuevo programa clínico (TRAMmoniTTR) centrado en la amiloidosis hereditaria relacionada con la transtiretina”, declaró el Dr. Bernhard Kaumanns, vicepresidente de Asuntos Médicos CEMEA (Canadá, Europa, Oriente Medio y África) en Alnylam. “Este programa ayudará a comprender mejor las vías de diagnóstico e identificar posibles biomarcadores para acelerar el diagnóstico de esta devastadora enfermedad. Igualmente importante es el seguimiento del paciente que ofrece este programa; se generarán datos a largo plazo basados en la evidencia para mejorar la comprensión de esta enfermedad en la práctica clínica diaria”.”
Acerca de la amiloidosis hereditaria relacionada con la transtiretina (“ATTRv”)
ATTRv es una enfermedad autosómica dominante causada por una variante patogénica en el gen TTR (Plante-Bordeneuve et al. 2011). El gen TTR codifica la transtiretina, anteriormente conocida como prealbúmina. La transtiretina (“Ttr”) se encuentra principalmente en el suero (secretada por el hígado) y el líquido cefalorraquídeo (secretado por el plexo coroideo), y funciona como transportador de la hormona tiroxina (T4) y la proteína transportadora de retinol (ligada al retinol o la vitamina A). La desestabilización de la proteína Ttr y la formación de proteínas Ttr mal plegadas dan lugar a las enfermedades de amiloidosis por transtiretina. Se han descrito más de 150 variantes patogénicas de TTR; el fenotipo de la enfermedad depende de la variante TTR (Ando et al. 2013, Rowczenio et al. 2014, Rowczenio et al. 2015).
En promedio, el diagnóstico se retrasa entre 4 y 5 años, especialmente en zonas no endémicas. Además, existe la posibilidad de diagnósticos erróneos debido a la heterogeneidad clínica de la ATTRv (Adams et al., 2016). Los diagnósticos erróneos frecuentes de ATTRv con polineuropatía incluyen la polirradiculoneuropatía desmielinizante inflamatoria crónica, la polineuropatía axonal idiopática, la estenosis raquídea lumbar y, con menor frecuencia, la neuropatía diabética y la amiloidosis AL (Koike et al., 2011; Adams et al., 2019).
Para facilitar un diagnóstico precoz, la elección del tratamiento y la individualización, los biomarcadores ATTRv son fundamentales.
Acerca de CENTOGENE
CENTOGENE se dedica al diagnóstico y la investigación de enfermedades raras, transformando datos clínicos y genéticos del mundo real en información práctica para pacientes, médicos y compañías farmacéuticas. Nuestro objetivo es racionalizar las decisiones terapéuticas y acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos mediante nuestro amplio conocimiento sobre enfermedades raras, que incluye datos epidemiológicos y clínicos, así como biomarcadores innovadores. CENTOGENE ha desarrollado una plataforma global propia para enfermedades raras basada en nuestro repositorio de datos del mundo real, con más de 3.600 millones de puntos de datos ponderados de aproximadamente 570.000 pacientes de más de 120 países diferentes, al 31 de agosto de 2020.
La plataforma de la Compañía incluye datos epidemiológicos, fenotípicos y genéticos que reflejan una población global, así como un biobanco de muestras de sangre de estos pacientes. CENTOGENE considera que esta es la única plataforma que analiza exhaustivamente datos multinivel para mejorar la comprensión de las enfermedades hereditarias raras, lo que puede facilitar la identificación de pacientes y mejorar la capacidad de nuestros socios farmacéuticos para comercializar medicamentos huérfanos. Al 31 de agosto de 2020, la Compañía colaboraba con más de 40 socios farmacéuticos que abarcan más de 45 enfermedades raras diferentes.
Acerca de Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) lidera la traducción de la interferencia de ARN ("ARNi") a una nueva clase de medicamentos innovadores con el potencial de transformar la vida de las personas que padecen enfermedades raras genéticas, cardiometabólicas, infecciosas hepáticas y del sistema nervioso central/oculares. Basadas en la ciencia ganadora del Premio Nobel, las terapias de ARNi representan un enfoque potente y clínicamente validado para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades graves y debilitantes. Fundada en 2002, Alnylam implementa una visión audaz para convertir las posibilidades científicas en realidad, con una sólida plataforma terapéutica de ARNi. Los productos terapéuticos comerciales de ARNi de Alnylam son ONPATTRO® (patisirán), aprobado en EE. UU., la UE, Canadá, Japón, Brasil y Suiza, y GIVLAARI® (givosirán), aprobado en EE. UU., la UE, Brasil y Canadá, y OXLUMO™ (lumasirán), aprobado en EE. UU. y la UE. Alnylam cuenta con una amplia cartera de medicamentos en investigación, incluyendo seis productos candidatos en fase avanzada de desarrollo. Alnylam tiene su sede en Cambridge, Massachusetts.
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