czerwiec 13, 2022
Współpraca nad pierwszym na świecie leczeniem ukierunkowanym na podstawowe przyczyny niedoboru kinazy pirogronianowej (“PK”) u dzieci poniżej 18. roku życia
- Rozszerzona współpraca obejmująca badania fazy 3 ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT
- Testy genetyczne i Biobank firmy CENTOGENE umożliwiają identyfikację mutacji sprawczych, w tym genów UGT1A1 i PKLR, i umożliwiają precyzyjną diagnozę
CAMBRIDGE, Mass., ROSTOCK, Niemcy i BERLIN, 13 czerwca 2022 r. (GLOBE NEWSWIRE) – Centogene NV (Nasdaq: CNTG), firma zajmująca się komercyjnym dostarczaniem niezbędnych danych biologicznych do badań nad chorobami rzadkimi i neurodegeneracyjnymi, ogłosiła dziś rozszerzenie swojego długoletniego programu PYRUKYND® (mitapivat) partnerstwo z Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), liderem w dziedzinie metabolizmu komórkowego, pionierem terapii chorób o podłożu genetycznym.
Agios PYRUKYND® to pierwszy w swojej klasie, selektywny, drobnocząsteczkowy aktywator enzymu kinazy pirogronianowej (PK). W lutym 2022 roku Agios uzyskał zgodę Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na stosowanie PYRUKYND.® w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej u dorosłych z niedoborem PK, co stanowi pierwsze i jedyne zatwierdzone leczenie modyfikujące przebieg choroby w przypadku tej rzadkiej choroby krwi. Od 2015 roku CENTOGENE świadczy usługi badań genetycznych dla Agios w ramach rozwoju klinicznego PYRUKYND.®.
Rozszerzona umowa zapewni firmie CENTOGENE scentralizowane wsparcie laboratoryjne dla dwóch globalnych, kluczowych badań klinicznych fazy 3 firmy Agios, ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT, które mają na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa mitapivatu u dzieci z niedoborem PK w wieku od 1 do 17 lat. CENTOGENE będzie nadal świadczyć usługi badań genetycznych, aby pomóc w identyfikacji mutacji sprawczych, w tym genów UGT1A1 i PKLR, u uczestników badania. Celem badań fazy 3 ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT jest sprawdzenie skuteczności PYRUKYND.® u pacjentów pediatrycznych z niedoborem PK, którzy nie otrzymują regularnych transfuzji, oraz u tych, którzy je otrzymują. Agios będzie koordynować i pokrywać koszty programów; inne szczegóły finansowe nie zostały ujawnione.
“Nasza owocna współpraca z Agios przyczyniła się już do niesamowitych postępów klinicznych w opracowaniu tego pierwszego w swojej klasie aktywatora PK jako potencjalnej terapii dla dzieci z niedoborem kinazy pirogronianowej, czyli niedostatecznie obsługiwanej społeczności pacjentów, która pilnie potrzebuje nowych opcji leczenia. Rozszerzenie naszego partnerstwa potwierdza naszą zdolność do wspierania rozwoju nowatorskich opcji leczenia, które mogą wpływać na wyniki leczenia pacjentów na całym świecie” – powiedział Kim Stratton, dyrektor generalny CENTOGENE. “Dzięki naszym niezrównanym usługom diagnostycznym i analizom opartym na CENTOGENE Biodatabank, największym na świecie repozytorium danych rzeczywistych dotyczących chorób rzadkich i neurodegeneracyjnych, oferujemy niezbędne dane biologiczne, które często mają kluczowe znaczenie w rozwoju klinicznym dla naszych partnerów biotechnologicznych i farmaceutycznych”.”
Sarah Gheuens, dr n. med. i dr n. med., Dyrektor Medyczny Agios, powiedziała: “W miarę jak kontynuujemy nasze globalne, przełomowe badania nad niedoborem kinazy pirogronianowej u dzieci, z przyjemnością rozszerzamy naszą współpracę z CENTOGENE, aby przybliżyć pierwsze potencjalne leczenie dla tych pacjentów do wywarcia wpływu na życie tych dzieci i ich rodzin. W Agios wiemy, że wielka nauka wymaga współpracy na światowym poziomie. Przyspieszenie i usprawnienie naszych badań klinicznych ma kluczowe znaczenie dla jak najefektywniejszego dostarczania pacjentom nowych innowacji, a rozwiązania CENTOGENE czynią ich doskonałym partnerem w tym projekcie”.”
W ramach partnerstwa opatentowana karta CentoCard firmy CENTOGENE® Technologia suszonej kropli krwi ułatwia logistykę w zakresie centralnych badań diagnostycznych. Kluczowe atuty partnerstwa obejmują CENTOGENE Biodatabank, specjalistyczną wiedzę diagnostyczną opartą na ponad 15 latach doświadczenia oraz platformę firmy opartą na technologii multiomicznej, która jest pionierem w dostępie do komercyjnych produktów multiomicznych dostępnych obecnie na rynku.
W 2015 roku firma CENTOGENE zawarła umowę z Agios na wsparcie programu klinicznego dotyczącego niedoboru PK. W zeszłym roku umowa została rozszerzona o dodatkowe wsparcie badań klinicznych w zakresie talasemii i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.
About PYRUKYND® (mitapivat)
PYRUKYND® to aktywator kinazy pirogronianowej wskazany w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej u dorosłych z niedoborem kinazy pirogronianowej (PK). W lutym 2022 roku Agios uzyskał zgodę Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na stosowanie PYRUKYND.® Lek jest przeznaczony do leczenia niedokrwistości hemolitycznej u dorosłych z niedoborem PK, co stanowi pierwsze i jedyne zatwierdzone leczenie modyfikujące przebieg choroby u dorosłych z tym rzadkim schorzeniem krwi. Otrzymał również zwolnienie od Europejskiej Agencji Leków (EMA) zgodnie z Planem Badań Pediatrycznych (PIP) w zakresie leczenia niedoboru PK u dzieci od urodzenia do ukończenia 1. roku życia.
O niedoborze PK
Niedobór kinazy pirogronianowej (PK) to rzadka, dziedziczna choroba, która objawia się przewlekłą anemią hemolityczną, czyli przyspieszonym rozpadem czerwonych krwinek. Odziedziczone mutacje w genie PKLR powodują niedobór energii komórkowej w czerwonych krwinkach, o czym świadczy niższa aktywność enzymu PKR, spadek poziomu adenozynotrifosforanu (ATP) oraz nagromadzenie metabolitów, w tym 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerynianu).
Niedobór PK dotyka około 3000–8000 osób w USA i UE5. Niedobór PK może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak nadciśnienie płucne, hematopoeza pozaszpikowa i osteoporoza.
Aby dowiedzieć się więcej o badaniach klinicznych ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT, odwiedź stronę: https://www.agios.com/patients-partners/patients-caregivers/clinical-trials/
O Agios
Agios to firma biofarmaceutyczna, której siłą napędową są relacje. Zespół Agios buduje silne więzi ze społecznościami pacjentów, pracownikami służby zdrowia, partnerami i współpracownikami, aby odkrywać, opracowywać i dostarczać terapie chorób genetycznie uwarunkowanych. W Stanach Zjednoczonych Agios wprowadza na rynek pierwszy w swojej klasie aktywator kinazy pirogronianowej (PK) dla dorosłych z niedoborem PK – pierwszą terapię modyfikującą przebieg choroby w tej rzadkiej, trwającej całe życie, wyniszczającej niedokrwistości hemolitycznej. Opierając się na wiodącej pozycji firmy w dziedzinie metabolizmu komórkowego, Agios rozwija solidny kliniczny portfel leków eksperymentalnych, w ramach aktywnych i planowanych programów dotyczących alfa- i beta-talasemii, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, niedoboru PK u dzieci i niedokrwistości związanej z zespołem mielodysplastycznym (MDS). Oprócz portfela klinicznego, Agios posiada wiele terapii eksperymentalnych w fazie rozwoju przedklinicznego oraz wiodący w branży zespół badawczy z niezrównaną wiedzą specjalistyczną w zakresie metabolizmu komórkowego i genetyki. Więcej informacji można znaleźć na stronie internetowej firmy pod adresem https://www.agios.com/
O firmie CENTOGENE
CENTOGENE zajmuje się diagnostyką i badaniami nad chorobami rzadkimi, przekształcając rzeczywiste dane kliniczne, genetyczne i multiomiczne w celu diagnozowania, zrozumienia i leczenia chorób rzadkich. Naszym celem jest racjonalizacja decyzji terapeutycznych i przyspieszenie rozwoju nowych leków sierocych poprzez wykorzystanie naszej rozległej wiedzy i danych na temat chorób rzadkich. CENTOGENE opracowało globalną, autorską platformę badań nad chorobami rzadkimi, opartą na naszym repozytorium danych dotyczących chorób rzadkich, obejmującym ponad 650 000 osób z ponad 120 krajów.
Platforma firmy obejmuje dane epidemiologiczne, fenotypowe i genetyczne, które odzwierciedlają globalną populację, a także biobank próbek krwi pacjentów i kultur komórkowych. CENTOGENE uważa, że jest to jedyna platforma skoncentrowana na kompleksowej analizie danych wielopoziomowych w celu lepszego zrozumienia rzadkich chorób dziedzicznych. Umożliwia ona lepszą identyfikację i stratyfikację pacjentów oraz ich chorób podstawowych, co umożliwia i przyspiesza odkrywanie, rozwój i dostęp do leków sierocych. Na dzień 31 grudnia 2021 r. firma współpracowała z ponad 30 partnerami farmaceutycznymi.
Obserwuj nas na LinkedIn.
Oświadczenia prognostyczne
Niniejsza informacja prasowa zawiera “oświadczenia prognostyczne” w rozumieniu federalnych przepisów dotyczących papierów wartościowych w Stanach Zjednoczonych. Zawarte w niej oświadczenia, które nie mają jednoznacznie historycznego charakteru, mają charakter prognostyczny, a słowa “przewidywać”, “wierzyć”, “kontynuować”, “oczekiwać”, “szacować”, “zamierzać”, “prognozować” oraz podobne wyrażenia i czasowniki w czasie przyszłym lub warunkowym, takie jak “będzie”, “byłby”, “powinien”, “mógłby”, “może”, “może” i “może”, mają na celu identyfikację oświadczeń prognostycznych. Takie oświadczenia prognostyczne wiążą się ze znanymi i nieznanymi ryzykami, niepewnościami i innymi istotnymi czynnikami, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki, efektywność lub osiągnięcia CENTOGENE będą istotnie różnić się od jakichkolwiek przyszłych wyników, efektywności lub osiągnięć wyrażonych lub dorozumianych w oświadczeniach prognostycznych. Do takich ryzyk i niepewności należą m.in. negatywne warunki ekonomiczne i geopolityczne oraz niestabilność i zmienność światowych rynków finansowych, możliwe zmiany w obowiązujących i proponowanych przepisach, regulacjach i politykach rządowych, presja wynikająca ze wzrostu konkurencji i konsolidacji w naszej branży, koszty i niepewność związana z zatwierdzeniem regulacyjnym, w tym przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), nasze uzależnienie od stron trzecich i partnerów, w tym nasza zdolność do zarządzania wzrostem i nawiązywania nowych relacji z klientami, nasza zależność od branży chorób rzadkich, nasza zdolność do zarządzania ekspansją międzynarodową, nasza zależność od kluczowego personelu, nasza zależność od ochrony własności intelektualnej, wahania naszych wyników operacyjnych spowodowane wpływem kursów walutowych, nasza zdolność do usprawnienia wykorzystania gotówki, nasze zapotrzebowanie na dodatkowe finansowanie lub inne czynniki. Aby uzyskać więcej informacji na temat ryzyka i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się różnić od tych wyrażonych w niniejszych oświadczeniach prognostycznych, a także ryzyka związanego z działalnością CENTOGENE ogólnie, zapoznaj się z czynnikami ryzyka CENTOGENE przedstawionymi w Formularzu 20-F złożonym przez CENTOGENE 30 marca 2022 r. w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) oraz w późniejszych dokumentach złożonych w SEC. Wszelkie oświadczenia prognostyczne zawarte w niniejszym komunikacie prasowym obowiązują wyłącznie na dzień jego sporządzenia, a CENTOGENE wyraźnie zrzeka się obowiązku aktualizacji jakichkolwiek oświadczeń prognostycznych, niezależnie od tego, czy wynika to z nowych informacji, przyszłych zdarzeń, czy z innych przyczyn.
Kontakt dla mediów
CENTOGENE
Ben Legg
Komunikacja korporacyjna
press(at)centogene(dot)com
Lennart Streibel
Relacje inwestorskie
investor.relations(at)centogene(dot)com
