13 de junio de 2022
Trabajamos juntos en el primer tratamiento del mundo que ataca las causas subyacentes de la deficiencia de piruvato quinasa (“PK”) en niños menores de 18 años.
- Colaboración ampliada para incluir los estudios de fase 3 ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT
- Las pruebas genéticas y el Biodatabank de CENTOGENE identifican mutaciones causales, incluidos los genes UGT1A1 y PKLR, y respaldan un diagnóstico preciso.
CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemania y BERLÍN, 13 de junio de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – Centogene NV (Nasdaq: CNTG), el socio de ciencias biológicas de biodatos esenciales en etapa comercial para enfermedades raras y neurodegenerativas, anunció hoy que ha ampliado su alianza de larga data con PYRUKYND® (mitapivat) asociación con Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), líder en el campo del metabolismo celular, terapias pioneras para enfermedades definidas genéticamente.
Pyrukynd de Agios® Es un activador selectivo de moléculas pequeñas, pionero en su clase, de la enzima piruvato quinasa (PK). En febrero de 2022, Agios recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para PYRUKYND.® Para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de PK, lo que representa el primer y único tratamiento modificador de la enfermedad aprobado para este trastorno sanguíneo poco común. Desde 2015, CENTOGENE ha proporcionado servicios de análisis genéticos a Agios para el desarrollo clínico de PYRUKYND.®.
El acuerdo ampliado permitirá a CENTOGENE proporcionar apoyo de laboratorio centralizado para los dos ensayos pivotales globales de fase 3 de Agios, ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT, que se llevan a cabo para evaluar la eficacia y seguridad de mitapivat en niños con deficiencia de PK de entre 1 y 17 años. CENTOGENE seguirá realizando pruebas genéticas para ayudar a identificar mutaciones causales, incluidos los genes UGT1A1 y PKLR, en los participantes del estudio. El objetivo de los estudios de fase 3 ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT es evaluar la eficacia de PYRUKYND.® En pacientes pediátricos con deficiencia de PK que no reciben transfusiones regulares y en aquellos que sí las reciben, respectivamente. Agios coordinará y asumirá los costos de los programas; no se revelaron otros detalles financieros.
“Nuestra exitosa colaboración con Agios ya ha impulsado un increíble progreso clínico para este activador farmacocinético pionero como posible terapia para niños con deficiencia de piruvato quinasa, una comunidad de pacientes desatendida que necesita urgentemente opciones de tratamiento. La expansión de nuestra colaboración confirma nuestra capacidad para impulsar nuevas opciones de tratamiento que puedan influir en los resultados de salud de los pacientes a nivel mundial”, declaró Kim Stratton, CEO de CENTOGENE. “Con nuestros servicios de diagnóstico y conocimientos incomparables, impulsados por el Biodatabank de CENTOGENE, el mayor repositorio de datos del mundo real sobre enfermedades raras y neurodegenerativas, ofrecemos los biodatos esenciales, a menudo tan cruciales para el desarrollo clínico de nuestros socios biotecnológicos y farmacéuticos”.”
La Dra. Sarah Gheuens, Ph.D. y directora médica de Agios, afirmó: “A medida que avanzamos en nuestros ensayos clínicos globales cruciales para la deficiencia de piruvato quinasa pediátrica, nos complace ampliar nuestra colaboración con CENTOGENE para que el primer tratamiento potencial para estos pacientes esté un paso más cerca de impactar positivamente en la vida de estos niños y sus familias. En Agios, sabemos que la ciencia de calidad requiere una colaboración de primer nivel. Acelerar y optimizar nuestros ensayos clínicos es fundamental para ofrecer innovaciones a los pacientes de la forma más eficiente posible, y las soluciones de CENTOGENE los convierten en un socio excepcional para este proyecto”.”
Dentro de la asociación, la tarjeta CentoCard, propiedad de CENTOGENE® La tecnología de gotas de sangre seca facilita la logística de las pruebas diagnósticas centrales. Entre los activos clave de la colaboración se incluyen el Biodatabank de CENTOGENE, la experiencia diagnóstica acumulada durante más de 15 años y la plataforma multiómica de la empresa, pionera en el acceso a productos multiómicos comerciales disponibles en el mercado.
En 2015, CENTOGENE firmó un acuerdo con Agios para brindar apoyo a su programa clínico de deficiencia de PK. El año pasado, el contrato se amplió para centrarse en brindar apoyo adicional a ensayos clínicos en talasemia y anemia de células falciformes.
Acerca de PYRUKYND® (mitapivat)
PIRUKYND® Es un activador de la piruvato quinasa indicado para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa (PK). En febrero de 2022, Agios recibió la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para PYRUKYND.® Para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con deficiencia de PK, lo que representa el primer y único tratamiento modificador de la enfermedad aprobado para adultos con esta rara enfermedad sanguínea. También ha recibido una autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de acuerdo con un Plan de Investigación Pediátrica (PIP) para el tratamiento de la deficiencia de PK en la población pediátrica desde el nacimiento hasta menos de un año.
Acerca de la deficiencia de PK
La deficiencia de piruvato quinasa (PK) es una enfermedad hereditaria poco frecuente que se presenta como anemia hemolítica crónica, que consiste en la destrucción acelerada de glóbulos rojos. Las mutaciones hereditarias en el gen PKLR causan un déficit de energía celular en el glóbulo rojo, como lo demuestra una menor actividad de la enzima PKR, una disminución en los niveles de adenosín trifosfato (ATP) y una acumulación de metabolitos previos, como el 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerato).
La deficiencia de PK afecta aproximadamente a entre 3000 y 8000 personas en EE. UU. y la UE5. Puede provocar complicaciones graves, como hipertensión pulmonar, hematopoyesis extramedular y osteoporosis.
Para obtener más información sobre los ensayos clínicos ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT, visite: https://www.agios.com/patients-partners/patients-caregivers/clinical-trials/
Acerca de Agios
Agios es una compañía biofarmacéutica impulsada por las conexiones. El equipo de Agios cultiva fuertes vínculos con comunidades de pacientes, profesionales de la salud, socios y colegas para descubrir, desarrollar y administrar terapias para enfermedades genéticamente definidas. En EE. UU., Agios comercializa un activador de la piruvato quinasa (PK), pionero en su clase, para adultos con deficiencia de PK, la primera terapia modificadora de la enfermedad para esta anemia hemolítica rara, crónica y debilitante. Basándose en el liderazgo de la compañía en el campo del metabolismo celular, Agios está impulsando una sólida cartera clínica de medicamentos en investigación con programas activos y planificados para la alfa y beta talasemia, la anemia de células falciformes, la deficiencia pediátrica de PK y la anemia asociada a SMD. Además de su cartera clínica, Agios cuenta con múltiples terapias en investigación en desarrollo preclínico y un equipo de investigación líder en la industria con una experiencia inigualable en metabolismo celular y genética. Para obtener más información, visite el sitio web de la compañía en https://www.agios.com/
Acerca de CENTOGENE
CENTOGENE se dedica al diagnóstico y la investigación de enfermedades raras, transformando datos clínicos, genéticos y multiómicos del mundo real para diagnosticar, comprender y tratar enfermedades raras. Nuestro objetivo es racionalizar las decisiones terapéuticas y acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos mediante nuestro amplio conocimiento y datos sobre enfermedades raras. CENTOGENE ha desarrollado una plataforma global propia para enfermedades raras, basada en nuestro repositorio de datos del mundo real de más de 650.000 personas de más de 120 países.
La plataforma de la Compañía incluye datos epidemiológicos, fenotípicos y genéticos que reflejan una población global, así como un biobanco de muestras de sangre y cultivos celulares de pacientes. CENTOGENE considera que esta es la única plataforma centrada en el análisis exhaustivo de datos multinivel para mejorar la comprensión de las enfermedades hereditarias raras. Permite una mejor identificación y estratificación de los pacientes y sus enfermedades subyacentes para facilitar y acelerar el descubrimiento, el desarrollo y el acceso a medicamentos huérfanos. Al 31 de diciembre de 2021, la Compañía colaboraba con más de 30 socios farmacéuticos.
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Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene “declaraciones prospectivas” en el sentido de las leyes federales de valores de EE. UU. Las declaraciones aquí contenidas que no sean claramente de naturaleza histórica se consideran prospectivas, y las palabras “anticipar”, “creer”, “continúa”, “esperar”, “estimar”, “pretender”, “proyectar” y expresiones similares, así como verbos en futuro o condicional como “voluntad”, “sería”, “debería”, “podría”, “podría”, “puede” y “puede”, generalmente se utilizan para identificar declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores importantes que podrían causar que los resultados, el rendimiento o los logros reales de CENTOGENE difieran sustancialmente de cualquier resultado, rendimiento o logro futuro, expresado o implícito en las declaraciones prospectivas. Tales riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, condiciones económicas y geopolíticas negativas e inestabilidad y volatilidad en los mercados financieros mundiales, posibles cambios en la legislación actual y propuesta, regulaciones y políticas gubernamentales, presiones de la creciente competencia y consolidación en nuestra industria, el gasto y la incertidumbre de la aprobación regulatoria, incluyendo la de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, nuestra dependencia de terceros y socios de colaboración, incluyendo nuestra capacidad para gestionar el crecimiento y entrar en nuevas relaciones con clientes, nuestra dependencia de la industria de enfermedades raras, nuestra capacidad para gestionar la expansión internacional, nuestra dependencia de personal clave, nuestra dependencia de la protección de la propiedad intelectual, fluctuaciones de nuestros resultados operativos debido al efecto de los tipos de cambio, nuestra capacidad para optimizar el uso de efectivo, nuestro requerimiento de financiamiento adicional u otros factores. Para obtener más información sobre los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como sobre los riesgos relacionados con el negocio de CENTOGENE en general, consulte los factores de riesgo de CENTOGENE establecidos en el Formulario 20-F presentado el 30 de marzo de 2022 ante la Comisión de Bolsa y Valores (la "SEC") y en los documentos presentados posteriormente ante la SEC. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa se refieren únicamente a la fecha del presente, y CENTOGENE renuncia específicamente a cualquier obligación de actualizarlas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o cualquier otra causa.
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