Los medicamentos huérfanos están destinados a tratar enfermedades muy raras. La industria farmacéutica suele ser reacia a invertir en el desarrollo de medicamentos huérfanos debido a la escasez de mercado y al alto riesgo de fracaso.
Un factor que contribuye a la alta tasa de fracaso de los fármacos en ensayos clínicos es la heterogeneidad de los pacientes reclutados. Nuestra plataforma multiómica puede ayudar a estratificar a los pacientes para encontrar el subgrupo más adecuado para los ensayos clínicos. Gracias a nuestro amplio y étnicamente diverso banco de datos biológicos y a nuestra red de más de 29.000 médicos en todo el mundo, también podemos ayudar a las empresas a determinar la viabilidad de los centros para ensayos clínicos e identificar y reclutar a los pacientes más adecuados. Podemos reducir drásticamente el tiempo necesario para identificar cohortes de pacientes de años a días, minimizando así el riesgo en el desarrollo de fármacos.
Colaboramos con DENALI Therapeutics Inc. (California, EE. UU.) en el Estudio Internacional de la Enfermedad de Parkinson de Rostock (ROPAD) (ENLACE A LA PÁGINA DE ROPAD). El objetivo es caracterizar la genética de la enfermedad de Parkinson, comprender mejor su progresión y reclutar pacientes para ensayos clínicos de fármacos candidatos.
Tras alcanzar el hito inicial de reclutar y realizar pruebas genéticas a 10.000 participantes, el estudio ahora pretende reclutar y realizar pruebas a 2.500 pacientes adicionales, lo que contribuirá a generar conocimiento sobre una de las enfermedades prioritarias de CENTOGENE. Con base en los hallazgos iniciales, el estudio centrará sus esfuerzos en 40 centros en 11 países, incluyendo Brasil, Alemania, Italia, España y EE. UU.
En 2018, CENTOGENE inició una colaboración estratégica con Denali Therapeutics para la identificación y el reclutamiento global de pacientes con enfermedad de Parkinson con mutaciones en el gen LRRK2. Las mutaciones en LRRK2 son una de las causas genéticas más conocidas de la enfermedad de Parkinson. Los pacientes inscritos en ROPAD con una mutación en LRRK2 podrían ser elegibles para participar en futuros estudios clínicos terapéuticos, incluyendo con Denali Therapeutics, que está desarrollando un inhibidor de LRRK2 de molécula pequeña para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson en colaboración con Biogen.
Trabajamos con socios para desarrollar nuevos modelos y biomarcadores de enfermedades. También podemos utilizar nuestros modelos para identificar nuevas dianas farmacológicas y analizar compuestos químicos para identificar posibles nuevos fármacos candidatos.
Ofrecemos una amplia gama de servicios para la gestión exitosa de ensayos clínicos. Aprovechamos nuestro banco de datos biológicos, nuestra plataforma multiómica, nuestra extensa red de médicos y nuestros expertos para garantizar soluciones eficientes y eficaces que impulsen el progreso en el ámbito de las enfermedades raras.
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