2021年11月23日
マサチューセッツ州ケンブリッジ、ドイツ・ロストック、ベルリン、2021年10月28日(GLOBE NEWSWIRE)
- FTDは急速に進行する神経変性疾患であり、世界中の症例の最大30%は、プログラニュリン遺伝子変異(FTD-GRN)を含む遺伝子変異によって引き起こされます。
- 本研究では、7か国の複数の施設で3,000人以上のFTD患者を登録し、遺伝子検査を実施する。
- 現在、FTDに対するFDA承認済みの治療法はありません。
希少疾患の診断、理解、治療のためのデータ駆動型インサイトの生成に注力する商業段階の企業であるCentogene NV(ナスダック:CNTG)は本日、前頭側頭型認知症(FTD)患者における遺伝子変異の有病率を理解するための観察研究である国際EFRONT研究に最初の患者が登録されたことを発表しました。.
CENTOGENEの希少疾患に特化したバイオ/データバンクと2万人の医師からなる広範なネットワークを活用し、本研究はベルギー、ドイツ、ギリシャ、イタリア、ポルトガル、スペイン、トルコの参加施設において、3,000人以上の前頭側頭型認知症(FTD)患者を対象に、データ豊富な遺伝子検査を実施することを目指しています。.
“「この臨床試験は、FTD研究における画期的な成果です」と、CENTOGENEの最高経営責任者であるアンドリン・オズワルド医師は述べています。「私たちは、FTDの理解を大幅に加速させ、治療法のさらなる開発を推進していきます。試験期間中、私たちは患者、医療従事者、そして臨床試験施設と協力し、初期診断の回答を提供するとともに、この疾患の理解における長期的な進歩を推進していきます。」”
観察研究であるEFRONT試験は、Alector社の支援を受けて実施されています。プログラニュリン遺伝子変異(FTD-GRN)を有する患者は、前頭側頭型認知症およびその他の神経変性疾患の治療のためにプログラニュリン濃度を上昇させることを目的とした治験薬AL001のAlector社による第3相INFRONT-3臨床試験に参加する選択肢があります。.
今回の発表は、今後10年以内に100種類の希少疾患の治療法を実現するというCENTOGENEの使命における、また新たな重要な節目となるものです。.
前頭側頭型認知症について
前頭側頭型認知症(FTD)は、急速に進行する重度の認知症であり、診断時に65歳未満の患者に最も多く見られます。欧州連合では約11万人、米国では5万人以上の患者が罹患しています。プログラニュリン遺伝子に変異を持つ患者はFTD患者の51~101%を占め、その他多くの患者も遺伝的原因でこの疾患を発症しています。現在、FTD患者に対する承認された治療法はありません。.
CENTOGENEについて
CENTOGENEは、希少疾患の診断と研究に取り組んでおり、実世界の臨床データ、遺伝子データ、マルチオミクスデータを活用して、希少疾患の診断、理解、治療を行っています。当社の目標は、豊富な希少疾患に関する知識とデータを活用し、治療方針の決定に合理性をもたらし、新たなオーファンドラッグの開発を加速することです。CENTOGENEは、120か国以上、約60万人の患者から得られた39億を超える加重データポイントを蓄積した実世界データリポジトリを基盤とした、独自のグローバル希少疾患プラットフォームを開発しました。.
当社プラットフォームには、世界中の人口を反映した疫学的、表現型的、および遺伝子データに加え、患者の血液サンプルと細胞培養のバイオバンクが含まれています。CENTOGENEは、このプラットフォームが希少遺伝性疾患の理解を深めるために、多段階データの包括的な分析に特化した唯一のプラットフォームであると確信しています。これにより、患者とその基礎疾患をより適切に特定し、層別化することが可能になり、希少疾患治療薬の発見、開発、およびアクセスを促進・加速させることができます。2020年12月31日現在、当社は30社以上の製薬パートナーと提携しています。.
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