23 de novembro de 2021
CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemanha e BERLIM, 28 de outubro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE)
- A DFT é uma doença neurodegenerativa de progressão rápida; até 30% de todos os casos no mundo são causados por mutações genéticas, incluindo a mutação do gene da progranulina (FTD-GRN).
- O estudo recrutará e testará geneticamente mais de 3.000 pacientes com DFT em diversos locais em sete países.
- Atualmente, não existem tratamentos aprovados pela FDA para a DFT (Demência Frontotemporal).
A Centogene NV (Nasdaq: CNTG), empresa em fase comercial focada na geração de insights baseados em dados para diagnosticar, compreender e tratar doenças raras, anunciou hoje a inclusão do primeiro paciente no estudo internacional EFRONT, um estudo observacional para compreender a prevalência de mutações genéticas em pacientes com demência frontotemporal (DFT).
Aproveitando o Biobanco de Dados da CENTOGENE, focado em doenças raras, e sua extensa rede de 20.000 médicos, o estudo visa recrutar e concluir testes genéticos abrangentes para mais de 3.000 pacientes com DFT (Demência Frontotemporal) em centros participantes na Bélgica, Alemanha, Grécia, Itália, Portugal, Espanha e Turquia.
“Este estudo clínico é um marco para a pesquisa da DFT”, disse Andrin Oswald, MD, CEO da CENTOGENE. “Aceleraremos significativamente a compreensão da DFT e impulsionaremos o desenvolvimento de novos tratamentos. Ao longo do estudo, continuaremos trabalhando em conjunto com pacientes, profissionais de saúde e centros clínicos para fornecer respostas diagnósticas iniciais, bem como promover o progresso a longo prazo na compreensão desta doença.”
O estudo observacional EFRONT está sendo conduzido com o apoio da Alector, Inc. Pacientes que apresentam a mutação do gene da progranulina (FTD-GRN) terão a opção de se inscrever no ensaio clínico de Fase 3 INFRONT-3 da Alector, que avalia o AL001, um candidato terapêutico experimental desenvolvido para aumentar os níveis de progranulina no tratamento da demência frontotemporal e outras doenças neurodegenerativas.
Este anúncio representa mais um marco significativo na missão da CENTOGENE de possibilitar a cura de 100 doenças raras nos próximos 10 anos.
Sobre a Demência Frontotemporal
A demência frontotemporal (DFT) é uma forma grave e de rápida progressão de demência, mais frequente em pacientes com menos de 65 anos no momento do diagnóstico. Afeta aproximadamente 110.000 pacientes na União Europeia e mais de 50.000 nos Estados Unidos. Os pacientes com mutação no gene da progranulina representam de 5% a 10% dos casos de DFT, sendo que muitos outros apresentam uma causa genética para a doença. Atualmente, não existem opções de tratamento aprovadas para pacientes com DFT.
Sobre a CENTOGENE
A CENTOGENE dedica-se ao diagnóstico e à pesquisa de doenças raras, transformando dados clínicos, genéticos e multiômicos do mundo real para diagnosticar, compreender e tratar essas doenças. Nosso objetivo é trazer racionalidade às decisões de tratamento e acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos órfãos, utilizando nosso amplo conhecimento e dados sobre doenças raras. A CENTOGENE desenvolveu uma plataforma global proprietária para doenças raras, baseada em nosso repositório de dados do mundo real com mais de 3,9 bilhões de pontos de dados ponderados de aproximadamente 600.000 pacientes representando mais de 120 países diferentes.
A plataforma da empresa inclui dados epidemiológicos, fenotípicos e genéticos que refletem uma população global, bem como um biobanco de amostras de sangue e culturas de células de pacientes. A CENTOGENE acredita que esta é a única plataforma focada na análise abrangente de dados em múltiplos níveis para aprimorar a compreensão de doenças hereditárias raras. Ela permite uma melhor identificação e estratificação de pacientes e suas doenças subjacentes, possibilitando e acelerando a descoberta, o desenvolvimento e o acesso a medicamentos órfãos. Em 31 de dezembro de 2020, a empresa colaborava com mais de 30 parceiros farmacêuticos.
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