Author(s): アイヒラー、サブリナ、博士、エルスタイン、デボラ、ジムラン、アリ、医学博士、コズマ、博士。いや。クラウディア医師、ベッチャー医師、トビアス医師、メルガルド医師、ビョルン医師、ディン医師、クイン医師、ラン医師、ラン医師、邱医師、永昌医師
ゴーシェ病（GD）は、常染色体劣性遺伝性の脂質蓄積症であり、GBA1（β-グルコセレブロシダーゼ）遺伝子の変異によって組織マクロファージにグルコシルセラミドが蓄積することで発症します。第3相臨床試験の詳細については、当社のウェブサイトをご覧ください。
ゴーシェ病（GD）は、常染色体劣性遺伝性の脂質蓄積症であり、GBA1（β-グルコセレブロシダーゼ）遺伝子の変異によって組織マクロファージにグルコシルセラミドが蓄積することで発症します。グルコシルセラミドの下流代謝産物であるLyso-Gb1（グルコシルスフィンゴシン、Lyso-GL1）は、ゴーシェ病患者の診断およびモニタリングのための有望なバイオマーカーとして同定されています。.
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