Author(s): Eichler、Sabrina 博士、Elstein、Deborah、Zimran、Ari 醫學博士、Cozma 博士。自然。 Claudia，醫學博士、Böttcher、Tobias，博士、Mellgard、Björn，博士 MD、Dinh、Quinn，醫學博士、Lan、Lan、Qiu、Yongchang，博士
戈謝氏症（GD）是一種體染色體隱性遺傳的脂質貯積症，由GBA1（β-葡糖腦苷脂酶）基因突變引起，導致葡糖腦苷脂在組織巨噬細胞中積聚。請造訪我們的網站，了解更多關於3期臨床試驗的資訊！
戈謝氏症（GD）是一種體染色體隱性遺傳的脂質貯積症，由GBA1（β-葡糖腦苷脂酶）基因突變引起，導致葡糖腦苷脂在組織巨噬細胞中累積。溶血性Gb1（葡糖鞘氨醇，lyso-GL1）是葡糖腦苷脂的下游代謝物，已被確定為一種有前景的用於診斷和監測戈謝病患者的生物標記。.
Read publication （PDF）
