2021年11月23日
マサチューセッツ州ケンブリッジ、ドイツ・ロストック、ベルリン、2021年11月4日（GLOBE NEWSWIRE） – 希少疾患の診断、理解、治療のためのデータ駆動型インサイトの生成に注力する商業段階の企業であるCentogene NV（Nasdaq: CNTG）は本日、遺伝的に定義された疾患に対する革新的な治療法を開発・提供する細胞代謝分野のリーダーであるAgios Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: AGIO）とのパートナーシップを拡大したことを発表しました。この新たな契約の条件に基づき、CENTOGENEは、サラセミアと鎌状赤血球症に関するAgiosの3つのグローバルな主要臨床試験に対して遺伝子検査と臨床試験サポートを提供します。以前の契約では、CENTOGENEはAgiosのピルビン酸キナーゼ（「PK」）欠損症の臨床プログラムをサポートしていました。.
両社は3年間の商用サービス契約を締結した。Agios社がプログラムの調整と費用負担を担当する。その他の財務詳細は公表されていない。この提携により、患者はHBA1、HBA2、HBB遺伝子を含む原因となる変異を特定するための遺伝子検査を受けられるようになる。Agios社のグローバル臨床試験では、北米、ヨーロッパ、MENA、APAC、LATAMの患者を登録する。サンプルは、CENTOGENE社独自のCentoCard®乾燥血液スポット分析用シートを使用して採取される。.
この提携における重要な資産は、CENTOGENEが持つ希少疾患に特化した独自のバイオ／データバンクであり、これは精密な診断を加速させ、希少疾患を引き起こす遺伝的要因に関する新たな知見を継続的に構築していく上で重要な役割を果たす。.
“「当社は希少疾患に関する世界有数のバイオ／データバンクを有しており、希少疾患治療薬の発見と開発において最適なパートナーです。データに基づいた当社の知見は、臨床試験の加速とリスク低減の両方を可能にします」と、CENTOGENEの最高経営責任者であるアンドリン・オズワルド医師は述べています。「CENTOGENEの遺伝学における専門知識と独自のグローバルな知見を組み合わせることで、これらの希少疾患の病態生理をより深く理解することができます。このパートナーシップは、新たな治療選択肢を必要としている、治療が行き届いていない2つの患者コミュニティであるサラセミアと鎌状赤血球症に対する潜在的な治療薬として、Agios社のファーストインクラスのPK活性化剤の開発を支援するものです。」”
“「年末までにサラセミアと鎌状赤血球症に関する3つのグローバルな主要臨床試験を開始するにあたり、CENTOGENEとのパートナーシップを拡大し、研究対象患者の遺伝的背景や治験薬の潜在的な影響をより深く理解できることを嬉しく思います」と、Agiosの最高医療責任者であるサラ・ゲューエンス医師（医学博士）は述べています。「Agiosでは、優れた科学研究には世界レベルのチームワークが不可欠であることを理解しています。CENTOGENEのような優れたパートナーと協力することで、患者さんの生活に良い変化をもたらすイノベーションを共に加速させることができると考えています。」”
この合意は、今後10年以内に100種類の希少疾患の治療法を実現するというCENTOGENEの使命にとって、また一つ重要な節目となるものです。.
サラセミアについて
サラセミアは遺伝性の血液疾患で、米国、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国（「EU5」）で約1万8000人から2万3000人が罹患しており、世界の他の地域にはさらに多くの患者がいると推定されています。ヘモグロビン遺伝子の遺伝的変異により、体内で生成されるヘモグロビンの量が正常よりも少なくなり、赤血球が酸素を運搬するために不可欠なヘモグロビンが不足するため、重度の貧血やそれに伴う合併症を引き起こします。.
サラセミアにはベータ型とアルファ型の2種類があります。どちらも常染色体劣性遺伝形式で発症し、世界人口の約51%がベータまたはアルファグロビン遺伝子に変異を持っています。一部の患者は慢性的な輸血を必要とし、鉄過剰症やそれに伴う臓器障害などの長期的な合併症を引き起こす可能性があります。慢性的な輸血を必要としない患者でも、肺高血圧症や血栓症などの重篤な合併症が発生することがあります。.
ベータサラセミアの治療法は近年進歩しているものの、依然として満たされていないニーズがあり、疾患に関するさらなる理解と新たな治療選択肢が必要とされている。アルファサラセミアに対する承認された治療法は存在しない。.
鎌状赤血球症について
鎌状赤血球症は遺伝性の赤血球疾患で、米国とEU5諸国では約12万～13万5千人が罹患しており、世界の他の地域ではさらに多くの患者がいます。鎌状赤血球症は、変異したヘモグロビンが存在することで血管が詰まることが原因です。その結果、血液が適切に流れなくなり、激しい痛みや臓器障害を引き起こす可能性があります。.
鎌状赤血球症は、感染症、急性胸部症候群、脳卒中などの重篤な合併症を伴い、平均余命の短縮につながる可能性があります。近年の研究と臨床の進歩により、現在では様々な治療法が利用可能となっていますが、患者は依然として急性および慢性の痛みや重篤な合併症に苦しんでおり、さらなる治療法の進歩が求められています。.
PK欠乏症について
ピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症は、慢性溶血性貧血（赤血球の破壊が加速する状態）として現れるまれな遺伝性疾患です。PKLR遺伝子の遺伝性変異は、PKR酵素活性の低下、アデノシン三リン酸（ATP）レベルの低下、および2,3-DPG（2,3-ジホスホグリセリン酸）などの上流代謝産物の蓄積によって示されるように、赤血球内の細胞エネルギーの欠乏を引き起こします。.
PK欠損症は、米国およびEU5諸国において約3,000人から8,000人に影響を与えている。PK欠損症は、肺高血圧症、髄外造血、骨粗鬆症などの重篤な合併症を引き起こす可能性がある。.
現在、PK欠損症に対する承認済みの疾患修飾療法はありません。.
アギオスについて
アギオス社は、細胞代謝分野における科学的リーダーシップを通じて、遺伝的に定義された疾患を治療するための新規治験薬の発見と開発に注力しています。同社の最も開発が進んでいる薬剤候補は、ファーストインクラスのピルビン酸キナーゼR（PKR）活性化剤であるミタピバットで、現在3種類の溶血性貧血の治療薬として評価されています。アギオス社は、活発な後期臨床開発パイプラインに加え、臨床および前臨床開発段階にある複数の新規治験薬を有しています。詳細については、ウェブサイトをご覧ください。 会社のウェブサイト.
CENTOGENEについて
CENTOGENEは、希少疾患の診断と研究に取り組んでおり、実世界の臨床データ、遺伝子データ、マルチオミクスデータを活用して、希少疾患の診断、理解、治療を行っています。当社の目標は、豊富な希少疾患に関する知識とデータを活用し、治療方針の決定に合理性をもたらし、新たなオーファンドラッグの開発を加速することです。CENTOGENEは、120か国以上、約60万人の患者から得られた39億を超える加重データポイントを蓄積した実世界データリポジトリを基盤とした、独自のグローバル希少疾患プラットフォームを開発しました。.
当社プラットフォームには、世界中の人口を反映した疫学的、表現型的、および遺伝子データに加え、患者の血液サンプルと細胞培養のバイオバンクが含まれています。CENTOGENEは、このプラットフォームが希少遺伝性疾患の理解を深めるために、多段階データの包括的な分析に特化した唯一のプラットフォームであると確信しています。これにより、患者とその基礎疾患をより適切に特定し、層別化することが可能になり、希少疾患治療薬の発見、開発、およびアクセスを促進・加速させることができます。2020年12月31日現在、当社は30社以上の製薬パートナーと提携しています。.
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将来の見通しに関する記述
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メディア担当者：
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ベン・レッグ
企業広報
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レナート・シュトライベル
投資家向け情報
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