2021 年 11 月 23 日
美国马萨诸塞州剑桥、德国罗斯托克和柏林，2021年11月4日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于利用数据驱动洞察诊断、理解和治疗罕见病的商业化阶段公司Centogene NV（纳斯达克股票代码：CNTG）今日宣布，已扩大与Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AGIO）的合作。Agios Pharmaceuticals, Inc.是细胞代谢领域的领导者，致力于开发和提供针对基因明确疾病的创新疗法。根据新协议，CENTOGENE将为Agios的三项全球关键性试验提供基因检测和临床试验支持，这些试验分别针对地中海贫血和镰状细胞贫血。此前，CENTOGENE已为Agios的丙酮酸激酶（’PK’）缺乏症临床项目提供支持。.
双方签署了一份为期三年的商业服务付费协议。Agios将负责协调并承担相关项目的费用；更多财务细节未予披露。此次合作将为患者提供基因检测服务，以帮助识别致病突变，包括HBA1、HBA2和HBB基因。Agios的全球临床试验将在北美、欧洲、中东和北非、亚太以及拉丁美洲招募患者。样本将使用CENTOGENE专有的CentoCard®进行干血斑分析。.
该合作关系的关键资产是 CENTOGENE 独特的以罕见病为中心的生物数据库，该数据库旨在加速精准诊断，并不断深入了解导致罕见病的遗传因素。.
“凭借我们全球领先的罕见病生物数据库，我们是罕见病治疗药物发现和开发领域的首选合作伙伴。我们以数据为驱动的洞察力能够加速临床试验并降低其风险，”CENTOGENE首席执行官Andrin Oswald医学博士表示。“结合CENTOGENE在遗传学领域的专业知识和独特的全球洞察力，将有助于我们更好地了解这些罕见病的疾病生物学。此次合作将支持Agios公司首创的PK激活剂的研发，使其成为地中海贫血和镰状细胞贫血症的潜在疗法。这两种疾病的患者群体目前都缺乏治疗选择，亟需新的治疗方案。’
“展望今年年底前启动的三项针对地中海贫血和镰状细胞病的关键性全球临床试验，我们很高兴能与CENTOGENE扩大合作，以更好地了解我们研究中患者的潜在遗传因素以及我们正在研发的药物的潜在影响，”Agios首席医疗官Sarah Gheuens医学博士表示。“在Agios，我们深知卓越的科学研究需要世界一流的团队合作。通过与CENTOGENE这样杰出的合作伙伴携手，我们可以共同加速创新，从而为患者的生活带来积极的改变。’
该协议标志着 CENTOGENE 在未来 10 年内治愈 100 种罕见疾病的使命又迈出了重要一步。.
关于地中海贫血
地中海贫血是一种遗传性血液疾病，在美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国（“欧盟五国”）约有18,000至23,000人患有此病，世界其他地区还有更多患者。血红蛋白基因的遗传性突变导致人体产生的血红蛋白少于正常水平，而血红蛋白对于红细胞携带氧气至关重要，因此会导致严重的贫血及相关并发症。.
地中海贫血分为β型和α型两种。两者均为常染色体隐性遗传，全球约有51%的人口携带β或α珠蛋白基因突变。部分患者需要长期输血，这可能导致铁过载及相关器官损伤等长期并发症。即使无需长期输血的患者，也可能出现肺动脉高压和血栓形成等严重并发症。.
近年来，β-地中海贫血的治疗取得了一些进展；然而，仍存在未被满足的需求，需要进一步了解该疾病并开发更多治疗方案。目前尚无获批的α-地中海贫血治疗方法。.
关于镰状细胞病
镰状细胞病是一种遗传性红细胞疾病，在美国和欧盟五国约有12万至13.5万人受其影响，世界其他地区还有更多患者。镰状细胞病是由一种突变的血红蛋白引起的，这种突变的血红蛋白会阻塞血管。因此，血液无法正常流动，这可能导致剧烈疼痛和器官损伤。.
镰状细胞病会引发多种严重并发症，包括感染、急性胸痛综合征和中风，并可能导致预期寿命缩短。尽管近年来研究和临床进展取得了显著成效，目前已有多种治疗方案可供选择；然而，患者仍然饱受急性和慢性疼痛以及严重并发症的困扰，因此亟需进一步的治疗突破。.
关于PK缺乏症
丙酮酸激酶（PK）缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，表现为慢性溶血性贫血，即红细胞加速破坏。PKLR基因的遗传突变导致红细胞内细胞能量不足，表现为PKR酶活性降低、三磷酸腺苷（ATP）水平下降以及上游代谢物（包括2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG））的积累。.
在美国和欧盟5国，大约有3000-8000人患有PK缺乏症。PK缺乏症可能导致严重的并发症，如肺动脉高压、髓外造血和骨质疏松症。.
目前尚无获批的PK缺乏症疾病改善疗法。.
关于阿吉奥斯
Agios 致力于通过在细胞代谢领域的科学领先地位，发现和开发用于治疗基因相关疾病的新型研究性药物。公司目前最先进的候选药物是首创的丙酮酸激酶 R (PKR) 激活剂 mitapivat，目前正在评估其治疗三种不同溶血性贫血的疗效。除了活跃的后期临床研发管线外，Agios 还拥有多个处于临床和临床前开发阶段的新型研究性疗法。欲了解更多信息，请访问[此处插入链接]。 公司网站.
关于 CENTOGENE
CENTOGENE致力于罕见病的诊断和研究，通过转化真实世界的临床、遗传和多组学数据，实现罕见病的诊断、理解和治疗。我们的目标是利用我们丰富的罕见病知识和数据，为治疗决策提供合理的依据，并加速新型孤儿药的研发。CENTOGENE已开发出一个全球专有的罕见病平台，该平台基于我们拥有超过39亿个加权数据点的真实世界数据存储库，这些数据点来自约60万名患者，涵盖120多个国家。.
公司平台包含反映全球人群的流行病学、表型和遗传数据，以及患者血液样本和细胞培养物的生物样本库。CENTOGENE 认为，这是目前唯一专注于对多层次数据进行全面分析以增进对罕见遗传疾病理解的平台。该平台能够更好地识别和分层患者及其潜在疾病，从而促进和加速孤儿药的发现、开发和应用。截至 2020 年 12 月 31 日，公司已与 30 多家制药公司开展合作。.
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