Author(s): ハートマン、グイド
神経障害型ゴーシェ病2型患者における高用量アンブロキソール治療の神経認知および運動発達への有望な効果
乳幼児期に致命的な転帰をもたらす疾患においては、探索的かつ革新的な治療法がしばしば追求され、正当化されます。CENTOGENEは、ゴーシェ病2型の新生児が、生後3年間、適応外使用の咳止め薬を処方された結果、ほぼ正常に成長したという、重要な成功事例に貢献できたことを誇りに思います。この症例は、Frontiers in Neurology誌に掲載されました。.
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