Author(s): Hartmann, Guido
Efecto prometedor del tratamiento con dosis altas de ambroxol sobre la neurocognición y el desarrollo motor en un paciente con enfermedad de Gaucher neuropática tipo 2
Los tratamientos innovadores exploratorios suelen buscarse y justificarse en enfermedades asociadas con desenlaces fatales en la primera infancia. CENTOGENE se enorgullece de haber contribuido a un caso de éxito relevante: un recién nacido con enfermedad de Gaucher tipo 2 desarrolló una evolución prácticamente normal tras recibir un tratamiento no autorizado con un medicamento para la tos durante los primeros tres años de vida. El caso se publicó en Frontiers in Neurology.
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