Author(s): シノフジク、マティス、医学博士
ニーマン・ピック病C型（NP-C）は、治療可能な疾患であるにもかかわらず、診断が著しく遅れている稀な多臓器ライソソーム病です。NP-Cの症例の85～90%に早期発症型運動失調（EOA）がみられることから、EOAは未診断のNP-C患者にとって有望な治療対象グループとなります。.
ニーマン・ピック病C型（NP-C）は、治療可能な疾患であるにもかかわらず、診断が著しく遅れている稀な多臓器ライソソーム病です。NP-Cの症例の85～90%に早期発症型運動失調（EOA）がみられることから、EOAは未診断のNP-C患者にとって有望な治療対象グループとなります。.
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