希少疾患治療薬（オーファンドラッグ）は、患者数が非常に少ない疾患を治療するための医薬品です。市場規模が小さく、開発が失敗するリスクも高いため、製薬業界では開発への投資が慎重になる傾向があります。
臨床試験における医薬品の失敗率を高める要因の一つに、参加患者さんの不均一性があります。CENTOGENEのマルチオミクス解析プラットフォームは、患者さんを層別化し、臨床試験に最も適したサブグループを特定するために役立ちます。また、民族的背景の多様性に富む大規模なバイオデータバンクと、世界中の29,000人を超える医師ネットワークを活用することで、臨床試験実施施設の実施可能性評価、適切な患者さんの特定およびリクルートを支援します。患者コホートの特定に数年かかることもあるプロセスを、わずか数日へと短縮し、医薬品開発に伴うリスクの低減に貢献します。
CENTOGENEは、ロストック国際パーキンソン病研究（ROPAD）において、DENALI Therapeutics Inc.（米国カリフォルニア州）と連携しています。本研究の目的は、パーキンソン病（PD）の遺伝的背景を明らかにし、疾患の進行に関する理解を深めるとともに、開発候補薬の臨床試験に参加する患者さんを募集することです。
当初のマイルストーンである10,000名の参加者の登録と遺伝学的検査を達成したことを受け、現在はさらに2,500名の患者さんの登録・検査を目指しています。これにより、CENTOGENEが重点的に取り組む主要疾患の一つについて、さらなる知見の創出を目指します。初期の研究結果を踏まえ、ブラジル、ドイツ、イタリア、スペイン、米国を含む11か国の40施設に重点を置いて研究を進めます。
2018年、CENTOGENEはDenali Therapeuticsと戦略的提携を開始し、LRRK2 遺伝子に変異を持つパーキンソン病患者さんを世界規模で特定し、リクルートする取り組みを進めてきました。LRRK2 遺伝子の変異は、パーキンソン病の遺伝的原因として最もよく知られているものの一つです。 LRRK2 遺伝子変異を持ち、ROPADに登録された患者さんは、将来の治療薬に関する臨床試験に参加できる可能性があります。これには、Biogenと連携し、パーキンソン病治療を目的とした低分子LRRK2 阻害薬を開発しているDenali Therapeuticsの臨床試験も含まれます。
パートナー企業と連携し、新たな疾患モデルや疾患バイオマーカーを開発します。また、疾患モデルを活用して新たな創薬標的を特定し、化合物をスクリーニングすることで、新規医薬品候補の探索を支援します。
臨床試験の円滑な運営に向けて、幅広いサービスを提供します。独自のバイオデータバンク、マルチオミクス解析プラットフォーム、広範な医師ネットワーク、そして専門家の知見を活用し、希少疾患領域の研究開発を前進させるための効率的かつ効果的なソリューションを提供します。
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