Os medicamentos órfãos destinam-se ao tratamento de doenças muito raras. A indústria farmacêutica muitas vezes reluta em investir no desenvolvimento de medicamentos órfãos porque o mercado é muito pequeno e o risco de fracasso é alto.
Um dos fatores que contribuem para a alta taxa de insucesso de medicamentos em ensaios clínicos é a heterogeneidade dos pacientes recrutados. Nossa plataforma multiômica pode ajudar a estratificar os pacientes para encontrar o subgrupo mais adequado para ensaios clínicos. Através do nosso vasto e diversificado Biobanco de Dados e da nossa rede com mais de 29.000 médicos em todo o mundo, também podemos ajudar as empresas a determinar a viabilidade dos locais para ensaios clínicos e a identificar e recrutar os pacientes mais adequados. Podemos reduzir drasticamente o tempo necessário para identificar grupos de pacientes de anos para dias, diminuindo os riscos do desenvolvimento de medicamentos.
Estamos colaborando com a DENALI Therapeutics Inc. (Califórnia, EUA) no Estudo Internacional de Doença de Parkinson de Rostock (ROPAD) (LINK PARA A PÁGINA DO ROPAD). O objetivo é caracterizar a genética da DP, estabelecer uma melhor compreensão da progressão da doença e recrutar pacientes para ensaios clínicos de medicamentos candidatos.
Após atingir a meta inicial de recrutar e realizar testes genéticos em 10.000 participantes, o estudo agora visa recrutar e testar mais 2.500 pacientes, contribuindo para gerar informações sobre uma das principais doenças prioritárias da CENTOGENE. Com base nos resultados iniciais, o estudo concentrará seus esforços em 40 locais em 11 países, incluindo Brasil, Alemanha, Itália, Espanha e Estados Unidos.
Em 2018, a CENTOGENE firmou uma colaboração estratégica com a Denali Therapeutics para a identificação e o recrutamento global direcionado de pacientes com doença de Parkinson que apresentam mutações no gene LRRK2. Mutações no LRRK2 são uma das causas genéticas mais conhecidas da doença de Parkinson. Pacientes inscritos no estudo ROPAD com mutação no LRRK2 podem ser elegíveis para participar de futuros estudos clínicos terapêuticos, inclusive com a Denali Therapeutics, que está desenvolvendo um inibidor de LRRK2 de pequena molécula para o tratamento da doença de Parkinson em colaboração com a Biogen.
Trabalhamos com parceiros para desenvolver novos modelos de doenças e novos biomarcadores. Também podemos usar nossos modelos de doenças para identificar novos alvos terapêuticos e selecionar compostos químicos para identificar potenciais novos candidatos a medicamentos.
Oferecemos uma ampla gama de serviços para a condução bem-sucedida de ensaios clínicos. Aproveitamos nosso banco de dados/biobanco proprietário, plataforma multiômica, extensa rede de médicos e nossos especialistas para garantir soluções eficientes e eficazes que impulsionem o progresso na área de doenças raras.
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