希少な代謝性疾患であるゴーシェ病の治療法は30年近く前から利用可能だが、すべての患者が高額な治療を受けるべきかどうかについては依然として議論が続いている。.
希少な代謝性疾患であるゴーシェ病の治療法は30年近く前から利用可能でしたが、高額な治療をすべての患者に提供すべきかどうかは依然として議論の的となっていました。治療を受けていない患者を長期的に分析した結果、軽症の患者は長期間にわたって臨床的に安定した状態を維持することが明らかになりました。この重要な発見は、CENTOGENE社のゴーシェ病特異的バイオマーカーであるLysoGb1にも反映されており、Journal of Clinical Medicine誌に掲載されました。.
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