A terapia para a doença de Gaucher, uma doença metabólica rara, está disponível há quase 30 anos, mas se todos os pacientes devem receber esse tratamento dispendioso permanece controverso.
A terapia para a doença de Gaucher, uma doença metabólica rara, está disponível há quase 30 anos, mas a necessidade de todos os pacientes receberem o tratamento dispendioso permanece controversa. Análises longitudinais de pacientes não tratados demonstraram que aqueles com doença leve permanecem clinicamente estáveis por um longo período. Essa importante descoberta, também refletida pelo biomarcador específico para Gaucher da CENTOGENE, LysoGb1, foi publicada no Journal of Clinical Medicine.
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