2022 年 6 月 13 日
18歳未満の小児におけるピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症の根本原因を標的とする世界初の治療法の開発に共同で取り組んでいます。
- ACTIVATE-kidsおよびACTIVATE-kidsTの第3相試験を含むように協力関係を拡大
- CENTOGENEの遺伝子検査とバイオデータベースは、UGT1A1遺伝子やPKLR遺伝子を含む原因となる変異を特定し、正確な診断をサポートします。
マサチューセッツ州ケンブリッジ、ドイツ・ロストック、ベルリン、2022年6月13日（GLOBE NEWSWIRE） – 希少疾患および神経変性疾患向けの商業段階の必須バイオデータライフサイエンスパートナーであるCentogene NV（ナスダック：CNTG）は本日、長年にわたるPYRUKYNDとの提携を拡大したことを発表しました。® （ミタピバット）は、細胞代謝分野のリーダーであり、遺伝的に定義された疾患に対する治療法を開拓しているAgios Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：AGIO）と提携しています。.
アギオスのピルキンド® PYRUKYNDは、ピルビン酸キナーゼ（PK）酵素の選択的低分子活性化剤であり、クラス初の薬剤です。2022年2月、Agios社は米国食品医薬品局（FDA）からPYRUKYNDの承認を取得しました。® PK欠損症の成人における溶血性貧血の治療薬であり、この希少血液疾患に対する最初で唯一の承認された疾患修飾療法である。2015年以来、CENTOGENEはPYRUKYNDの臨床開発のためにAgiosに遺伝子検査サービスを提供してきた。®.
今回の契約拡大により、CENTOGENEは、Agiosが実施する2つのグローバルな第3相臨床試験、ACTIVATE-kidsおよびACTIVATE-kidsTに対し、中央集中型の検査サポートを提供することになります。これらの試験は、1歳から17歳までのPK欠損症の小児におけるミタピバットの有効性と安全性を評価するために実施されています。CENTOGENEは、引き続き、試験参加者におけるUGT1A1遺伝子やPKLR遺伝子などの原因となる変異を特定するための遺伝子検査を提供します。第3相ACTIVATE-kidsおよびACTIVATE-kidsT試験の目的は、PYRUKYNDの有効性を検証することです。® PK欠損症の小児患者のうち、定期的な輸血を受けていない患者と、定期的に輸血を受けている患者をそれぞれ対象とする。アギオスはこれらのプログラムの調整と費用負担を行う。その他の財務詳細は明らかにされていない。.
“「Agios社との協力関係の成功により、このファーストインクラスのPK活性化剤が、ピルビン酸キナーゼ欠損症の小児患者に対する治療薬として、目覚ましい臨床的進歩を遂げています。この疾患は、治療選択肢を緊急に必要としている、十分な医療サービスを受けていない患者層です。今回の提携拡大は、世界中の患者の健康状態に影響を与えることができる、革新的な治療選択肢の開発を支援できる当社の能力を裏付けるものです」と、CENTOGENEのCEOであるキム・ストラットン氏は述べています。「当社は、希少疾患および神経変性疾患に関する世界最大の実世界データリポジトリであるCENTOGENEバイオデータバンクを活用した、比類のない診断サービスと知見を提供することで、バイオテクノロジーおよび製薬パートナーの臨床開発において非常に重要なバイオデータを提供します。」”
アギオスの最高医療責任者であるサラ・ゲュエンス医師（医学博士）は、「小児ピルビン酸キナーゼ欠損症に関するグローバルな主要臨床試験を進めるにあたり、セントジーン社とのパートナーシップを拡大し、これらの患者に対する初の有望な治療法を、子どもたちとその家族の生活に大きな影響を与える一歩手前に近づけることができ、大変嬉しく思います。アギオスでは、優れた科学研究には世界レベルの協力が不可欠であることを理解しています。臨床試験の加速と効率化は、新たなイノベーションを可能な限り効率的に患者に届けるために不可欠であり、セントジーン社のソリューションは、このプロジェクトにとって最適なパートナーです」と述べています。“
この提携において、CENTOGENE独自のCentoCardは® 乾燥血液スポット技術は、中央診断検査のための容易な物流を実現します。この提携における主要な資産には、CENTOGENEバイオデータベース、15年以上にわたる経験に基づいた診断専門知識、そして現在市場に出回っている商用マルチオミクス製品へのアクセスを先駆ける同社のマルチオミクスベースのプラットフォームが含まれます。.
2015年、CENTOGENEはAgios社と、Agios社のPK欠損症臨床プログラムを支援する契約を締結しました。昨年、この契約は拡大され、サラセミアと鎌状赤血球症における追加の治験支援に重点を置くようになりました。.
PYRUKYND®（ミタピバット）について
ピルキンド® PYRUKYNDは、ピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症の成人における溶血性貧血の治療薬として適応されるピルビン酸キナーゼ活性化剤です。2022年2月、Agios社は米国食品医薬品局（FDA）からPYRUKYNDの承認を取得しました。® 本剤は、PK欠損症の成人における溶血性貧血の治療薬として承認されており、この希少な血液疾患の成人に対する最初で唯一の疾患修飾療法薬です。また、欧州医薬品庁（EMA）から、出生から1歳未満の小児におけるPK欠損症の治療に関する小児治験計画（PIP）に基づき、承認免除を受けています。.
PK欠乏症について
ピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症は、慢性溶血性貧血（赤血球の破壊が加速する状態）として現れるまれな遺伝性疾患です。PKLR遺伝子の遺伝性変異は、PKR酵素活性の低下、アデノシン三リン酸（ATP）レベルの低下、および2,3-DPG（2,3-ジホスホグリセリン酸）などの上流代謝産物の蓄積によって示されるように、赤血球内の細胞エネルギーの欠乏を引き起こします。.
PK欠損症は、米国およびEU5諸国において約3,000人から8,000人に影響を与えている。PK欠損症は、肺高血圧症、髄外造血、骨粗鬆症などの重篤な合併症を引き起こす可能性がある。.
ACTIVATE-kidsおよびACTIVATE-kidsT臨床試験の詳細については、以下をご覧ください。 https://www.agios.com/patients-partners/patients-caregivers/clinical-trials/
アギオスについて
Agiosは、つながりを原動力とするバイオ医薬品企業です。Agiosチームは、患者コミュニティ、医療従事者、パートナー、同僚との強固な関係を築き、遺伝的に定義された疾患に対する治療法の発見、開発、提供に取り組んでいます。米国では、Agiosは、ピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症の成人患者向けに、ファーストインクラスのPK活性化剤を販売しています。これは、この希少で生涯にわたる衰弱性溶血性貧血に対する初の疾患修飾療法です。細胞代謝分野における同社のリーダーシップを基盤として、Agiosは、α-サラセミア、β-サラセミア、鎌状赤血球症、小児PK欠損症、MDS関連貧血において、進行中および計画中のプログラムを含む、強力な臨床パイプラインの治験薬の開発を進めています。臨床パイプラインに加え、Agiosは複数の治験薬を前臨床開発段階に持ち、細胞代謝と遺伝学において比類のない専門知識を持つ業界をリードする研究チームを擁しています。詳細については、同社のウェブサイトをご覧ください。 https://www.agios.com/
CENTOGENEについて
CENTOGENEは、希少疾患の診断と研究に取り組んでおり、実世界の臨床データ、遺伝子データ、マルチオミクスデータを活用して、希少疾患の診断、理解、治療を行っています。当社の目標は、豊富な希少疾患に関する知識とデータを活用し、治療方針の決定に合理性をもたらし、新たなオーファンドラッグの開発を加速することです。CENTOGENEは、120か国以上、65万人を超える個人の実世界データリポジトリに基づいた、独自のグローバル希少疾患プラットフォームを開発しました。.
当社プラットフォームには、世界中の人口を反映した疫学的、表現型的、および遺伝子データに加え、患者の血液サンプルと細胞培養のバイオバンクが含まれています。CENTOGENEは、このプラットフォームが希少遺伝性疾患の理解を深めるために、多段階データの包括的な分析に特化した唯一のプラットフォームであると確信しています。これにより、患者とその基礎疾患をより適切に特定し、層別化することが可能になり、希少疾患治療薬の発見、開発、およびアクセスを促進・加速させることができます。2021年12月31日現在、当社は30社以上の製薬パートナーと提携しています。.
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将来の見通しに関する記述
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メディア担当者
セントジーン
ベン・レッグ
企業広報
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レナート・シュトライベル
投資家向け情報
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