La enfermedad de Fabry es un trastorno multisistémico de almacenamiento lisosomal. Debido a su causa, la terapia de reemplazo enzimático es el tratamiento estándar. Para superar algunos de los problemas de esta estrategia, se están explorando alternativas mediante un esfuerzo colaborativo con investigadores de CENTOGENE. El reciente descubrimiento de reguladores de la proteostasis, que representan una prometedora diana terapéutica, se publicó en la revista Biochemical Journal.
La enfermedad de Fabry es un trastorno multisistémico de almacenamiento lisosomal. Debido a su causa, la terapia de reemplazo enzimático es el tratamiento estándar. Para superar algunos de los problemas de esta estrategia, se están explorando alternativas mediante un esfuerzo colaborativo con investigadores de CENTOGENE. El reciente descubrimiento de reguladores de la proteostasis, que representan una prometedora diana terapéutica, se publicó en la revista Biochemical Journal.
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