科学出版物 

迈向法布里病新疗法

Author(s): Rolfs,Arndt 教授,医学博士,Hermann,Andreas,医学博士,Giese,Anne Katrin,医学博士,Lukas,Jan,博士,Cozma,博士。自然。 Claudia, MD, Bräuer, Anja, Ph.D, Seemann, Susanne, Knospe, Anne-Marie, Ernst, M, Cimmaruta, Chiara, Struckmann, Stephan, Koczan, Dirk, Haake, LR, Citro, Valentina, Andreotti, Giuseppina, Cubellis, Maria, Fuellen, Georg

法布里病是一种累及多个系统的溶酶体贮积症。由于其病因是酶缺乏,酶替代疗法是目前标准的治疗方案。为了克服该疗法存在的一些问题,包括CENTOGENE在内的研究人员正在合作探索其他治疗方案。近期,《生物化学杂志》发表了一项研究成果,该研究发现蛋白质稳态调节因子可能是一个有前景的治疗靶点。.

法布里病是一种累及多个系统的溶酶体贮积症。由于其病因是酶缺乏,酶替代疗法是目前标准的治疗方案。为了克服该疗法存在的一些问题,包括CENTOGENE在内的研究人员正在合作探索其他治疗方案。近期,《生物化学杂志》发表了一项研究成果,该研究发现蛋白质稳态调节因子可能是一个有前景的治疗靶点。.


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