CENTOGENEは、医薬品開発の全プロセスにわたり、実際の医療現場から得られる実用的な知見を提供することで、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する新たな治療法の開発を支援します。
ゴーシェ病（GD）は、常染色体潜性（劣性）遺伝形式をとるライソゾーム病（LSD）の中でも、比較的頻度の高い疾患の一つです。
ニーマン・ピック病C型（NPC）は、進行が緩徐な疾患であり、主な特徴として、ライソゾーム内への脂質の蓄積が認められます。
パーキンソン病（PD）は進行性の神経変性疾患であり、60歳を超える人口の約2％に影響を及ぼします。
