23 de noviembre de 2021
CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemania y BERLÍN, 4 de noviembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Centogene NV (Nasdaq: CNTG), empresa en fase comercial centrada en la generación de información basada en datos para diagnosticar, comprender y tratar enfermedades raras, anunció hoy la ampliación de su colaboración con Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), líder en el campo del metabolismo celular, que desarrolla y ofrece tratamientos innovadores para enfermedades genéticamente definidas. Según los términos del nuevo acuerdo, CENTOGENE proporcionará apoyo para pruebas genéticas y ensayos clínicos en los tres ensayos globales fundamentales de Agios en talasemia y anemia de células falciformes. En virtud de un acuerdo previo, CENTOGENE prestó apoyo al programa clínico de Agios para la deficiencia de piruvato quinasa (’PK’).
Las empresas firmaron un acuerdo comercial trienal de pago por servicios. Agios coordinará y asumirá los costos de los programas; no se revelaron más detalles financieros. Esta colaboración ofrecerá a los pacientes acceso a pruebas genéticas para identificar mutaciones causales, como los genes HBA1, HBA2 y HBB. Los ensayos clínicos globales de Agios incluirán pacientes en Norteamérica, Europa, Oriente Medio y Norte de África, Asia-Pacífico y Latinoamérica. Las muestras se recolectarán utilizando la tarjeta CentoCard® patentada de CENTOGENE para el análisis de gotas de sangre seca.
Un activo clave para la asociación es el exclusivo banco de datos biológicos de CENTOGENE centrado en enfermedades raras, que está posicionado para acelerar el diagnóstico preciso y continuar generando nuevos conocimientos sobre los factores genéticos que causan enfermedades raras.
“Con nuestro banco de datos biológicos de enfermedades raras, líder a nivel mundial, somos el socio predilecto para el descubrimiento y desarrollo de tratamientos para estas enfermedades. Nuestros conocimientos basados en datos permiten acelerar y minimizar los riesgos de los ensayos clínicos”, afirmó el Dr. Andrin Oswald, Director Ejecutivo de CENTOGENE. “Combinar la experiencia de CENTOGENE en genética con sus conocimientos globales únicos permitirá comprender mejor la biología de estas enfermedades raras. Esta colaboración impulsará el desarrollo del activador farmacocinético de primera clase de Agios como posible terapia para la talasemia y la anemia de células falciformes, dos comunidades de pacientes desatendidas que necesitan nuevas opciones de tratamiento’.”
“Con miras al inicio de tres ensayos globales cruciales en talasemia y anemia de células falciformes para finales de año, nos complace ampliar nuestra colaboración con CENTOGENE para comprender mejor la genética subyacente de los pacientes en nuestros estudios y el posible impacto de nuestra medicina en investigación”, declaró la Dra. Sarah Gheuens, Ph.D., directora médica de Agios. “En Agios, sabemos que la ciencia de calidad requiere un trabajo en equipo de primer nivel. Al trabajar con socios excepcionales como CENTOGENE, juntos podemos impulsar innovaciones que impacten positivamente en la vida de los pacientes’.”
Este acuerdo representa otro hito importante para la misión de CENTOGENE de permitir la cura de 100 enfermedades raras en los próximos 10 años.
Acerca de la talasemia
La talasemia es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta aproximadamente a entre 18.000 y 23.000 personas en Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, España y el Reino Unido (“EU5”), y a muchas más en otras partes del mundo. Las mutaciones hereditarias en los genes de la hemoglobina hacen que el cuerpo produzca menos hemoglobina de lo normal, esencial para que los glóbulos rojos transporten oxígeno, lo que provoca anemia grave y complicaciones relacionadas.
Existen dos tipos de talasemia: beta y alfa. Ambas se presentan de forma autosómica recesiva, y aproximadamente el 51% de la población mundial presenta una mutación en los genes de la globina beta o alfa. Algunos pacientes requieren transfusiones crónicas, lo que puede conllevar complicaciones a largo plazo, como sobrecarga de hierro y daño orgánico asociado. En pacientes que no requieren transfusiones crónicas, también pueden presentarse complicaciones graves, como hipertensión pulmonar y trombosis.
Se han producido avances terapéuticos recientes para la beta-talasemia; sin embargo, aún existen necesidades insatisfechas, por lo que se requiere mayor comprensión de la enfermedad y nuevas opciones de tratamiento. No existen tratamientos aprobados para la alfa-talasemia.
Acerca de la enfermedad de células falciformes
La anemia de células falciformes es un trastorno hereditario de los glóbulos rojos, que afecta a aproximadamente entre 120.000 y 135.000 personas en EE. UU. y los cinco países de la UE, y a muchas más en otras partes del mundo. La anemia de células falciformes se debe a la presencia de una forma mutada de la hemoglobina, que obstruye los vasos sanguíneos. Como resultado, la sangre no puede fluir correctamente, lo que puede provocar dolor intenso y daño orgánico.
La anemia de células falciformes se asocia con complicaciones graves, como infecciones, síndrome torácico agudo y accidente cerebrovascular, y puede acortar la esperanza de vida. Gracias a los recientes avances en investigación y progreso clínico, hoy en día existen opciones de tratamiento; sin embargo, los pacientes continúan sufriendo dolor agudo y crónico, así como complicaciones graves, por lo que se necesitan más avances terapéuticos.
Acerca de la deficiencia de PK
La deficiencia de piruvato quinasa (PK) es una enfermedad hereditaria poco frecuente que se presenta como anemia hemolítica crónica, que consiste en la destrucción acelerada de glóbulos rojos. Las mutaciones hereditarias en el gen PKLR causan un déficit de energía celular en el glóbulo rojo, como lo demuestra una menor actividad de la enzima PKR, una disminución en los niveles de adenosín trifosfato (ATP) y una acumulación de metabolitos previos, como el 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerato).
La deficiencia de PK afecta aproximadamente a entre 3000 y 8000 personas en EE. UU. y la UE5. Puede provocar complicaciones graves, como hipertensión pulmonar, hematopoyesis extramedular y osteoporosis.
Actualmente no existen terapias aprobadas para modificar la enfermedad por deficiencia de PK.
Para obtener más información sobre los ensayos clínicos en curso
Acerca de Agios
Agios se centra en el descubrimiento y desarrollo de nuevos medicamentos en investigación para tratar enfermedades genéticamente definidas mediante su liderazgo científico en el campo del metabolismo celular. El fármaco candidato más avanzado de la compañía es mitapivat, un activador de la piruvato quinasa R (PKR), pionero en su clase, que actualmente se está evaluando para el tratamiento de tres anemias hemolíticas distintas. Además de su cartera de productos clínicos en fase avanzada, Agios cuenta con múltiples terapias novedosas en investigación en desarrollo clínico y preclínico. Para más información, visite sitio web de la empresa.
Acerca de CENTOGENE
CENTOGENE se dedica al diagnóstico y la investigación de enfermedades raras, transformando datos clínicos, genéticos y multiómicos del mundo real para diagnosticar, comprender y tratar enfermedades raras. Nuestro objetivo es racionalizar las decisiones terapéuticas y acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos mediante nuestro amplio conocimiento y datos sobre enfermedades raras. CENTOGENE ha desarrollado una plataforma global propia para enfermedades raras basada en nuestro repositorio de datos del mundo real con más de 3900 millones de puntos de datos ponderados de aproximadamente 600 000 pacientes de más de 120 países.
La plataforma de la Compañía incluye datos epidemiológicos, fenotípicos y genéticos que reflejan una población global, así como un biobanco de muestras de sangre y cultivos celulares de pacientes. CENTOGENE considera que esta es la única plataforma centrada en el análisis exhaustivo de datos multinivel para mejorar la comprensión de las enfermedades hereditarias raras. Permite una mejor identificación y estratificación de los pacientes y sus enfermedades subyacentes para facilitar y acelerar el descubrimiento, el desarrollo y el acceso a medicamentos huérfanos. Al 31 de diciembre de 2020, la Compañía colaboraba con más de 30 socios farmacéuticos.
Síguenos en Gorjeo | Facebook | LinkedIn | YouTube
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene “declaraciones prospectivas” en el sentido de las leyes federales de valores de EE. UU. Las declaraciones aquí contenidas que no sean claramente de naturaleza histórica se consideran prospectivas, y las palabras “anticipar”, “creer”, “continúa”, “esperar”, “estimar”, “pretender”, “proyectar” y expresiones similares, así como verbos en futuro o condicional como “voluntad”, “sería”, “debería”, “podría”, “podría”, “puede” y “puede”, generalmente se utilizan para identificar declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores importantes que podrían causar que los resultados, el rendimiento o los logros reales de CENTOGENE difieran sustancialmente de cualquier resultado, rendimiento o logro futuro, expresado o implícito en las declaraciones prospectivas. Dichos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las condiciones económicas mundiales negativas y la continua inestabilidad y volatilidad en los mercados financieros mundiales, los efectos de la pandemia de COVID-19 en nuestro negocio y resultados de operaciones, posibles cambios en la legislación actual y propuesta, regulaciones y políticas gubernamentales, presiones de la creciente competencia y consolidación en nuestra industria, el gasto y la incertidumbre de la aprobación regulatoria, incluida la de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU., nuestra dependencia de terceros y socios de colaboración, incluida nuestra capacidad para gestionar el crecimiento y entablar nuevas relaciones con los clientes, nuestra dependencia de la industria de enfermedades raras, nuestra capacidad para gestionar la expansión internacional, nuestra dependencia del personal clave, nuestra dependencia de la protección de la propiedad intelectual, fluctuaciones de nuestros resultados operativos debido al efecto de los tipos de cambio u otros factores. Para obtener más información sobre los riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, así como sobre los riesgos relacionados con el negocio de CENTOGENE en general, consulte los factores de riesgo de CENTOGENE establecidos en el Formulario 20-F presentado el 15 de abril de 2021 ante la Comisión de Bolsa y Valores (la "SEC") y en los documentos presentados posteriormente ante la SEC. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa se refieren únicamente a la fecha del presente, y CENTOGENE renuncia específicamente a cualquier obligación de actualizarlas, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o cualquier otra causa.
Contacto de prensa:
CENTOGENE
Ben Legg
Comunicaciones corporativas
Ben.Legg(arroba)centogene(punto)com
Lennart Streibel
Relaciones con los inversores
relacionesconinversores@centogene.com
Consultoría FTI
Roberto Stanislaro
robert.stanislaro@fticonsulting.com
Raquel Kleiman
rachel.kleiman@fticonsulting.com
