7 de dezembro de 2020
CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemanha, BERLIM e MUNIQUE, Alemanha, 8 de dezembro de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – A Centogene NV (Nasdaq: CNTG), empresa em fase comercial focada em doenças raras que transforma dados clínicos e genéticos do mundo real em informações acionáveis para pacientes, médicos e empresas farmacêuticas, e a Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (“Alnylam”), empresa líder em terapias de RNAi, anunciaram hoje o lançamento de um novo programa conjunto de triagem clínica: a triagem genética da população em risco para amiloidose hereditária relacionada à transtirretina e o monitoramento longitudinal de indivíduos TTR positivos (o “Estudo TRAMmoniTTR”).
O novo estudo TRAMmoniTTR é uma continuação da análise epidemiológica anterior sobre a amiloidose hereditária relacionada à transtirretina (o “Estudo TRAM” (NCT03237494)). Desde 2017, 5.000 participantes da Alemanha, Áustria e Suíça com polineuropatia e/ou cardiomiopatia de etiologia indeterminada foram triados para ATTRv como parte do Estudo TRAM. Mais de 11 participantes foram diagnosticados com ATTRv, caracterizados clinicamente e mapeados regionalmente.
O estudo de acompanhamento TRAMmoniTTR incluirá participantes sintomáticos e assintomáticos com transtirretina (TTR), que serão convidados a participar da fase longitudinal para monitoramento de seu estado clínico. Utilizando a plataforma de perfil metabolômico da CENTOGENE, a empresa descobriu e agora caracteriza novos biomarcadores para a variante da transtirretina (ATTRv). Essas moléculas são cruciais para acelerar o diagnóstico da ATTRv e a personalização do tratamento. O monitoramento desses biomarcadores em participantes com TTR dará suporte ao processo de validação.
O Prof. Peter Bauer, Diretor de Genômica da CENTOGENE, afirmou: “Este é o primeiro estudo em que participantes com TTR positiva, tanto sintomáticos quanto assintomáticos, serão monitorados por dois anos. Isso nos permitirá validar nossos biomarcadores ATTRv e, posteriormente, utilizá-los para a individualização do tratamento.”
A Dra. Volha Skrahina, Diretora de Estudos Clínicos da CENTOGENE, acrescentou: “No estudo inicial TRAM, conseguimos fornecer informações realmente valiosas. Mais de 50 participantes que sofriam da doença, que é conhecida e tratável, receberam o diagnóstico. Agora, daremos continuidade à triagem no TRAMmoniTTR para acelerar o diagnóstico daqueles que sofrem e aguardam respostas. Isso é crucial devido à natureza progressiva da doença.”
“Estamos entusiasmados em expandir nossa colaboração com a CENTOGENE em seus estudos de epidemiologia e biomarcadores por meio do início de um novo programa clínico (TRAMmoniTTR) focado na Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina”, disse o Dr. Bernhard Kaumanns, Vice-Presidente de Assuntos Médicos da Alnylam para a região CEMEA (Canadá, Europa, Oriente Médio e África). “Este programa ajudará a compreender melhor os caminhos diagnósticos e a identificar possíveis biomarcadores para acelerar o diagnóstico desta doença devastadora. Igualmente importante é o acompanhamento dos pacientes que este programa proporciona; dados de longo prazo baseados em evidências serão gerados para aprimorar a compreensão desta doença em condições de prática clínica diária.”
Sobre a amiloidose hereditária relacionada à transtirretina (“ATTRv”)
A ATTRv é uma condição autossômica dominante causada por uma variante patogênica no gene TTR (Plante-Bordeneuve et al. 2011). O gene TTR codifica a transtirretina, anteriormente conhecida como pré-albumina. A transtirretina (“Ttr”) é encontrada principalmente no soro (secretada pelo fígado) e no líquido cefalorraquidiano (secretada pelo plexo coroide) e funciona como transportadora do hormônio tiroxina (T4) e da proteína ligadora de retinol (ligada ao retinol ou à vitamina A). A desestabilização da proteína Ttr e a formação de proteínas Ttr mal dobradas resultam nas doenças de amiloidose por transtirretina. Existem mais de 150 variantes patogênicas do TTR descritas; o fenótipo da doença depende da variante do TTR (Ando et al. 2013, Rowczenio et al. 2014, Rowczenio et al. 2015).
Em média, o diagnóstico é atrasado em 4 a 5 anos, especialmente em áreas não endêmicas. Além disso, existe potencial para diagnósticos errôneos devido à heterogeneidade clínica da ATTRv (Adams et al., 2016). Os diagnósticos errôneos mais comuns de ATTRv com polineuropatia incluem polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamatória crônica, polineuropatia axonal idiopática, estenose espinhal lombar e, mais raramente, neuropatia diabética e amiloidose AL (Koike et al., 2011; Adams et al., 2019).
Para facilitar o diagnóstico precoce, a escolha do tratamento e a individualização, os biomarcadores da variante ATTR são essenciais.
Sobre a CENTOGENE
A CENTOGENE dedica-se ao diagnóstico e à pesquisa de doenças raras, transformando dados clínicos e genéticos do mundo real em informações práticas para pacientes, médicos e empresas farmacêuticas. Nosso objetivo é trazer racionalidade às decisões de tratamento e acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos órfãos, utilizando nosso amplo conhecimento em doenças raras, incluindo dados epidemiológicos e clínicos, bem como biomarcadores inovadores. A CENTOGENE desenvolveu uma plataforma global proprietária para doenças raras, baseada em nosso repositório de dados do mundo real com mais de 3,6 bilhões de pontos de dados ponderados de aproximadamente 570.000 pacientes representando mais de 120 países diferentes, até 31 de agosto de 2020.
A plataforma da empresa inclui dados epidemiológicos, fenotípicos e genéticos que refletem uma população global, além de um biobanco de amostras de sangue desses pacientes. A CENTOGENE acredita que esta é a única plataforma capaz de analisar de forma abrangente dados em múltiplos níveis para aprimorar a compreensão de doenças hereditárias raras, o que pode auxiliar na identificação de pacientes e melhorar a capacidade de nossos parceiros farmacêuticos de lançar medicamentos órfãos no mercado. Em 31 de agosto de 2020, a empresa colaborava com mais de 40 parceiros farmacêuticos, abrangendo mais de 45 doenças raras diferentes.
Sobre a Alnylam Pharmaceuticals
A Alnylam (Nasdaq: ALNY) lidera a translação da interferência de RNA (“RNAi”) para uma nova classe de medicamentos inovadores com potencial para transformar a vida de pessoas afetadas por doenças genéticas raras, cardiometabólicas, infecciosas hepáticas e do sistema nervoso central/oculares. Baseadas em ciência premiada com o Nobel, as terapias de RNAi representam uma abordagem poderosa e clinicamente validada para o tratamento de uma ampla gama de doenças graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam está concretizando uma visão ousada de transformar a possibilidade científica em realidade, com uma plataforma robusta de terapias de RNAi. Os produtos terapêuticos de RNAi comercializados pela Alnylam são ONPATTRO® (patisiran), aprovado nos EUA, UE, Canadá, Japão, Brasil e Suíça, GIVLAARI® (givosiran), aprovado nos EUA, UE, Brasil e Canadá, e OXLUMO™ (lumasiran), aprovado nos EUA e na UE. A Alnylam possui um amplo portfólio de medicamentos em investigação, incluindo seis candidatos a produtos em estágio final de desenvolvimento. A sede da Alnylam fica em Cambridge, Massachusetts.
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