13 de junho de 2022
Trabalhando em conjunto no primeiro tratamento do mundo que visa as causas subjacentes da deficiência de piruvato quinase (“PK”) em crianças menores de 18 anos.
- Colaboração ampliada para incluir os estudos de Fase 3 ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT.
- Os testes genéticos e o Biobanco de Dados da CENTOGENE identificam mutações causadoras, incluindo os genes UGT1A1 e PKLR, e auxiliam no diagnóstico preciso.
CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemanha e BERLIM, 13 de junho de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) – A Centogene NV (Nasdaq: CNTG), parceira essencial em biodados para o setor de ciências da vida em estágio comercial, voltada para doenças raras e neurodegenerativas, anunciou hoje a expansão de sua parceria de longa data com a PYRUKYND.® (mitapivat) parceria com a Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), líder na área de metabolismo celular, pioneira em terapias para doenças geneticamente definidas.
PYRUKYND de Agios® é um ativador seletivo de molécula pequena, o primeiro da sua classe, da enzima piruvato quinase (PK). Em fevereiro de 2022, a Agios recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o PYRUKYND.® para o tratamento da anemia hemolítica em adultos com deficiência de PK, representando o primeiro e único tratamento modificador da doença aprovado para essa rara doença sanguínea. Desde 2015, a CENTOGENE fornece serviços de testes genéticos à Agios para o desenvolvimento clínico do PYRUKYND.®.
O acordo ampliado prevê que a CENTOGENE forneça suporte laboratorial centralizado para os dois estudos globais de Fase 3 da Agios, ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT, que estão sendo conduzidos para avaliar a eficácia e a segurança do mitapivat em crianças com deficiência de PK entre 1 e 17 anos de idade. A CENTOGENE continuará a fornecer testes genéticos para ajudar a identificar mutações causadoras, incluindo os genes UGT1A1 e PKLR, nos participantes do estudo. O objetivo dos estudos de Fase 3 ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT é testar a eficácia do PYRUKYND.® em pacientes pediátricos com deficiência de PK que não recebem transfusões regulares e naqueles que recebem transfusões regulares, respectivamente. Agios coordenará e arcará com os custos dos programas; outros detalhes financeiros não foram divulgados.
“Nossa colaboração bem-sucedida com a Agios já impulsionou um progresso clínico incrível para este ativador de PK inovador, como uma terapia potencial para crianças com deficiência de piruvato quinase, uma comunidade de pacientes carentes que necessita urgentemente de opções de tratamento. A expansão de nossa parceria confirma nossa capacidade de ajudar a desenvolver novas opções de tratamento que podem influenciar os resultados de saúde para pacientes em todo o mundo”, disse Kim Stratton, CEO da CENTOGENE. “Com nossos serviços de diagnóstico incomparáveis e insights fornecidos pelo CENTOGENE Biodatabank, o maior repositório de dados do mundo real para doenças raras e neurodegenerativas, oferecemos os biodados essenciais que muitas vezes são tão críticos no desenvolvimento clínico para nossos parceiros de biotecnologia e farmacêuticos.”
Sarah Gheuens, MD, Ph.D., Diretora Médica da Agios, afirmou: “À medida que avançamos com nossos estudos clínicos globais e cruciais para a deficiência de piruvato quinase pediátrica, temos o prazer de expandir nossa parceria com a CENTOGENE para aproximar o primeiro tratamento potencial para esses pacientes e, assim, impactar positivamente a vida dessas crianças e suas famílias. Na Agios, sabemos que a excelência científica exige colaboração de classe mundial. Acelerar e otimizar nossos ensaios clínicos é fundamental para levar novas inovações aos pacientes da forma mais eficiente possível, e as soluções da CENTOGENE fazem dela uma excelente parceira para este projeto.”
No âmbito da parceria, o CentoCard proprietário da CENTOGENE® A tecnologia de coleta de sangue seco em papel filtro facilita a logística para testes diagnósticos centralizados. Os principais ativos da parceria incluem o Biobanco CENTOGENE, a expertise em diagnóstico construída ao longo de mais de 15 anos de experiência e a plataforma multiômica da empresa, que está abrindo caminho para o acesso a produtos multiômicos comerciais disponíveis no mercado atualmente.
Em 2015, a CENTOGENE firmou um acordo com a Agios para dar suporte ao programa clínico de deficiência de PK da Agios. No ano passado, o contrato foi ampliado para incluir suporte adicional a ensaios clínicos em talassemia e anemia falciforme.
Sobre PYRUKYND® (mitapivat)
PIRUCÍNDROME® PYRUKYND é um ativador da piruvato quinase indicado para o tratamento da anemia hemolítica em adultos com deficiência de piruvato quinase (PK). Em fevereiro de 2022, a Agios recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o PYRUKYND.® Para o tratamento da anemia hemolítica em adultos com deficiência de PK, que representa o primeiro e único tratamento modificador da doença aprovado para adultos com essa rara doença sanguínea. Também recebeu uma isenção da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) de acordo com um Plano de Investigação Pediátrica (PIP) para o tratamento da deficiência de PK na população pediátrica desde o nascimento até menos de 1 ano de idade.
Sobre a deficiência de PK
A deficiência de piruvato quinase (PK) é uma doença hereditária rara que se manifesta como anemia hemolítica crônica, caracterizada pela destruição acelerada de glóbulos vermelhos. As mutações hereditárias no gene PKLR causam um déficit de energia celular dentro dos glóbulos vermelhos, evidenciado pela menor atividade da enzima PKR, pela redução dos níveis de adenosina trifosfato (ATP) e pelo acúmulo de metabólitos a montante, incluindo o 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerato).
A deficiência de PK afeta aproximadamente 3.000 a 8.000 pessoas nos EUA e nos cinco principais países da UE. Essa deficiência pode resultar em complicações graves, como hipertensão pulmonar, hematopoiese extramedular e osteoporose.
Para saber mais sobre os ensaios clínicos ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT, visite: https://www.agios.com/patients-partners/patients-caregivers/clinical-trials/
Sobre Agios
A Agios é uma empresa biofarmacêutica impulsionada por conexões. A equipe da Agios cultiva fortes laços com comunidades de pacientes, profissionais de saúde, parceiros e colegas para descobrir, desenvolver e fornecer terapias para doenças geneticamente definidas. Nos EUA, a Agios comercializa um ativador de piruvato quinase (PK) inédito para adultos com deficiência de PK, a primeira terapia modificadora da doença para essa anemia hemolítica rara, crônica e debilitante. Com base na liderança da empresa na área de metabolismo celular, a Agios está avançando com um sólido portfólio clínico de medicamentos experimentais, com programas ativos e planejados para alfa e beta-talassemia, anemia falciforme, deficiência de PK pediátrica e anemia associada à síndrome mielodisplásica (SMD). Além de seu portfólio clínico, a Agios possui diversas terapias experimentais em desenvolvimento pré-clínico e uma equipe de pesquisa líder do setor com expertise incomparável em metabolismo celular e genética. Para mais informações, visite o site da empresa em [inserir URL aqui]. https://www.agios.com/
Sobre a CENTOGENE
A CENTOGENE dedica-se ao diagnóstico e à pesquisa de doenças raras, transformando dados clínicos, genéticos e multiômicos do mundo real para diagnosticar, compreender e tratar essas doenças. Nosso objetivo é trazer racionalidade às decisões de tratamento e acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos órfãos, utilizando nosso amplo conhecimento e dados sobre doenças raras. A CENTOGENE desenvolveu uma plataforma global proprietária para doenças raras, baseada em nosso repositório de dados do mundo real com mais de 650.000 indivíduos representando mais de 120 países diferentes.
A plataforma da empresa inclui dados epidemiológicos, fenotípicos e genéticos que refletem uma população global, bem como um biobanco de amostras de sangue e culturas de células de pacientes. A CENTOGENE acredita que esta é a única plataforma focada na análise abrangente de dados em múltiplos níveis para aprimorar a compreensão de doenças hereditárias raras. Ela permite uma melhor identificação e estratificação de pacientes e suas doenças subjacentes, possibilitando e acelerando a descoberta, o desenvolvimento e o acesso a medicamentos órfãos. Em 31 de dezembro de 2021, a empresa colaborava com mais de 30 parceiros farmacêuticos.
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