Author(s): Eichler、Sabrina 博士、Elstein、Deborah、Zimran、Ari 医学博士、Cozma 博士。自然。 Claudia，医学博士、Böttcher、Tobias，博士、Mellgard、Björn，博士 MD、Dinh、Quinn，医学博士、Lan、Lan、Qiu、Yongchang，博士
戈谢病（GD）是一种常染色体隐性遗传的脂质贮积症，由GBA1（β-葡糖脑苷脂酶）基因突变引起，导致葡糖脑苷脂在组织巨噬细胞中积聚。访问我们的网站，了解更多关于3期临床试验的信息！
戈谢病（GD）是一种常染色体隐性遗传的脂质贮积症，由GBA1（β-葡糖脑苷脂酶）基因突变引起，导致葡糖脑苷脂在组织巨噬细胞中积累。溶血性Gb1（葡糖鞘氨醇，lyso-GL1）是葡糖脑苷脂的下游代谢产物，已被确定为一种有前景的用于诊断和监测戈谢病患者的生物标志物。.
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