Author(s): Synofzik，Matthis，医学博士
尼曼-匹克病C型（NP-C）是一种罕见的多系统溶酶体疾病，尽管可治疗，但仍严重漏诊。由于85-90%的NP-C病例会出现早期共济失调（EOA），因此EOA患者群体为未确诊的NP-C患者提供了一个有希望的治疗靶点。.
尼曼-匹克病C型（NP-C）是一种罕见的多系统溶酶体疾病，尽管可治疗，但仍严重漏诊。由于85-90%的NP-C病例会出现早期共济失调（EOA），因此EOA患者群体为未确诊的NP-C患者提供了一个有希望的治疗靶点。.
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