孤儿药旨在治疗非常罕见的疾病。由于市场规模小、失败风险高,制药行业往往不愿投资研发孤儿药。.
药物临床试验高失败率的一个促成因素是入组患者的异质性。我们的多组学平台可以帮助对患者进行分层,从而找到最适合临床试验的亚组。凭借我们庞大且涵盖多种种族的生物数据库以及遍布全球的超过29,000名医生的网络,我们还可以帮助企业评估临床试验地点的可行性,并识别和招募最合适的患者。我们可以将识别患者队列所需的时间从数年缩短至数天,从而降低药物研发的风险。.
我们正与美国加州的DENALI Therapeutics公司合作开展罗斯托克国际帕金森病研究(ROPAD)(链接至ROPAD页面)。该研究旨在阐明帕金森病的遗传特征,加深对疾病进展的理解,并招募患者参与候选药物的临床试验。.
该研究已完成招募和对10,000名参与者进行基因检测的初步里程碑,目前计划再招募和检测2,500名患者,以帮助深入了解CENTOGENE重点关注的疾病之一。根据初步研究结果,该研究将重点在11个国家的40个研究中心开展,包括巴西、德国、意大利、西班牙和美国。.
2018年,CENTOGENE与Denali Therapeutics达成战略合作,旨在针对全球帕金森病患者,开展LRRK2基因突变的靶向识别和招募工作。LRRK2基因突变是帕金森病最常见的遗传病因之一。参与ROPAD研究且携带LRRK2基因突变的患者,未来可能符合参与其他治疗性临床研究的条件,包括与Denali Therapeutics合作开展的研究。Denali Therapeutics正与Biogen合作开发一种用于治疗帕金森病的小分子LRRK2抑制剂。.
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