Author(s): Rolfs、Arndt 教授（医学博士）、Frech、Moritz J（博士）、Peter、Franziska、Rost、Sebastian
由于对NPC1患者受影响细胞进行分析不可行，我们开发了一种基于NPC1患者特异性iPSC衍生细胞的体外模型系统。了解更多！
尼曼-匹克病C1型（NPC1）是一种罕见的进行性神经退行性疾病，由NPC1基因突变引起。NPC1的病理机制尚未完全阐明，尤其是神经胶质细胞和神经胶质增生在NPC1进展中的作用仍存在争议。由于难以对NPC1患者体内受累细胞进行分析，我们近期开发了一种基于NPC1患者特异性诱导多能干细胞（iPSCs）衍生细胞的体外模型系统。.
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