孤兒藥主要用於治療罕見疾病。然而,由於患者族群有限、市場規模較小,加上研發風險高,製藥公司往往面臨較高的投資挑戰。
造成臨床試驗失敗的重要因素之一,是受試者族群具有高度異質性(Heterogeneity)。 透過 CENTOGENE 的多體學分析平台,可協助合作夥伴進行患者分層(Patient Stratification),找出最適合納入臨床試驗的患者族群。 此外,依託: 超過 100 萬筆患者資料的 Biodatabank、 來自全球多元族群的資料、 超過 29,000 位醫師合作網絡。 我們可協助合作夥伴: 評估臨床試驗中心(Site)可行性、 快速辨識符合條件的患者、 執行患者招募。 將患者族群辨識所需時間由數年縮短至數天,大幅降低藥物開發風險並加速研究進程。
CENTOGENE 與美國加州 Denali Therapeutics Inc. 合作推動 Rostock International Parkinson's Disease Study(ROPAD)。 本研究旨在: 解析巴金森氏症(Parkinson's Disease, PD)的遺傳特徵、 深入了解疾病進程、 招募適合患者參與候選藥物臨床試驗。
研究已完成第一階段目標,成功招募並完成 10,000 位受試者的基因檢測。 目前正持續招募額外 2,500 位患者,以進一步建立巴金森氏症的重要研究資料。 研究將聚焦於 11 個國家共 40 個研究中心,包括: 巴西、 德國、 義大利、 西班牙、 美國。
2018 年,CENTOGENE 與 Denali Therapeutics 建立策略合作關係,目標為全球辨識及招募攜帶 LRRK2 基因變異的巴金森氏症患者。 LRRK2 是目前已知最常見的巴金森氏症致病基因之一。 於 ROPAD 研究中確認攜帶 LRRK2 基因變異的患者,未來將有機會參與相關治療性臨床試驗,包括 Denali Therapeutics 與 Biogen 合作開發中的 LRRK2 小分子抑制劑臨床研究。
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