2021 年 11 月 23 日
美國麻薩諸塞州劍橋、德國羅斯托克和柏林，2021年10月28日（環球通訊社）
- FTD 是一種快速進展的神經退化性疾病；全球高達 30% 的病例是由基因突變引起的，包括前粒蛋白基因突變 (FTD-GRN)。
- 這項研究將在七個國家的多個地點招募並對超過3000名額顳葉失智症（FTD）患者進行基因檢測。
- 目前尚無美國食品藥物管理局 (FDA) 批准的額顳葉失智症 (FTD) 治療方法。
專注於利用數據驅動的見解來診斷、了解和治療罕見疾病的商業化階段公司 Centogene NV（納斯達克股票代碼：CNTG）今天宣布，首位患者已加入國際 EFRONT 研究，這是一項觀察性研究，旨在了解額顳葉失智症 (FTD) 患者中基因突變的盛行率。.
該研究利用 CENTOGENE 以罕見疾病為中心的生物資料庫和 20,000 名醫生的廣泛網絡，旨在招募並完成比利時、德國、希臘、義大利、葡萄牙、西班牙和土耳其參與中心的 3,000 多名 FTD 患者的數據豐富的基因檢測。.
“「這項臨床研究是額顳葉失智症（FTD）研究領域的一個里程碑，」CENTOGENE首席執行官Andrin Oswald醫學博士表示，「我們將顯著加快對FTD的了解，並推動治療方法的進一步開發。在整個研究過程中，我們將繼續與患者、醫療專業人員和臨床中心攜手合作，不僅提供對該疾病的診斷結果，而且推動該疾病的長期認識。」”
EFRONT 觀察研究是在 Alector 公司的支持下進行的。攜帶前粒蛋白基因突變（FTD-GRN）的患者可以選擇參加 Alector 公司針對 AL001 的 3 期 INFRONT-3 臨床試驗。 AL001 是一種研究性候選藥物，旨在提高前粒蛋白水平，用於治療額顳葉失智症和其他神經退化性疾病。.
這項公告標誌著 CENTOGENE 在未來 10 年內治愈 100 種罕見疾病的使命又邁出了重要一步。.
關於額顳葉失智症
額顳葉失智症（FTD）是一種進展迅速且病情嚴重的失智症，多見於65歲以下確診的患者。歐盟約有11萬名FTD患者，美國則有超過5萬名。攜帶前粒蛋白基因突變的患者佔FTD患者的5%至10%，其餘許多患者則由遺傳因子引起。目前尚無核准的FTD治療方案。.
關於 CENTOGENE
CENTOGENE致力於罕見疾病的診斷和研究，透過轉化真實世界的臨床、遺傳和多組學數據，實現罕見疾病的診斷、理解和治療。我們的目標是利用我們豐富的罕見疾病知識和數據，為治療決策提供合理的依據，並加速新型孤兒藥的研發。 CENTOGENE已開發出一個全球專有的罕見疾病平台，該平台基於我們擁有超過39億個加權數據點的真實世界數據存儲庫，這些數據點來自約60萬名患者，涵蓋120多個國家。.
公司平台包含反映全球人口的流行病學、表型和遺傳數據，以及患者血液樣本和細胞培養的生物樣本庫。 CENTOGENE 認為，這是目前唯一專注於對多層次資料進行全面分析以增進對罕見遺傳疾病理解的平台。該平台能夠更好地識別和分層患者及其潛在疾病，從而促進和加速孤兒藥的發現、開發和應用。截至 2020 年 12 月 31 日，本公司已與 30 多家製藥公司合作。.
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