CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemanha, BERLIM e MUNIQUE, Alemanha, 8 de dezembro de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) \u2013 A Centogene NV (Nasdaq: CNTG), empresa em fase comercial focada em doen\u00e7as raras que transforma dados cl\u00ednicos e gen\u00e9ticos do mundo real em informa\u00e7\u00f5es acion\u00e1veis para pacientes, m\u00e9dicos e empresas farmac\u00eauticas, e a Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (\u201cAlnylam\u201d), empresa l\u00edder em terapias de RNAi, anunciaram hoje o lan\u00e7amento de um novo programa conjunto de triagem cl\u00ednica: a triagem gen\u00e9tica da popula\u00e7\u00e3o em risco para amiloidose heredit\u00e1ria relacionada \u00e0 transtirretina e o monitoramento longitudinal de indiv\u00edduos TTR positivos (o \u201cEstudo TRAMmoniTTR\u201d).<\/p>\n
O novo estudo TRAMmoniTTR \u00e9 uma continua\u00e7\u00e3o da an\u00e1lise epidemiol\u00f3gica anterior sobre a amiloidose heredit\u00e1ria relacionada \u00e0 transtirretina (o \u201cEstudo TRAM\u201d (NCT03237494)). Desde 2017, 5.000 participantes da Alemanha, \u00c1ustria e Su\u00ed\u00e7a com polineuropatia e\/ou cardiomiopatia de etiologia indeterminada foram triados para ATTRv como parte do Estudo TRAM. Mais de 11 participantes foram diagnosticados com ATTRv, caracterizados clinicamente e mapeados regionalmente.<\/p>\n
O estudo de acompanhamento TRAMmoniTTR incluir\u00e1 participantes sintom\u00e1ticos e assintom\u00e1ticos com transtirretina (TTR), que ser\u00e3o convidados a participar da fase longitudinal para monitoramento de seu estado cl\u00ednico. Utilizando a plataforma de perfil metabol\u00f4mico da CENTOGENE, a empresa descobriu e agora caracteriza novos biomarcadores para a variante da transtirretina (ATTRv). Essas mol\u00e9culas s\u00e3o cruciais para acelerar o diagn\u00f3stico da ATTRv e a personaliza\u00e7\u00e3o do tratamento. O monitoramento desses biomarcadores em participantes com TTR dar\u00e1 suporte ao processo de valida\u00e7\u00e3o.<\/p>\n
O Prof. Peter Bauer, Diretor de Gen\u00f4mica da CENTOGENE, afirmou: \u201cEste \u00e9 o primeiro estudo em que participantes com TTR positiva, tanto sintom\u00e1ticos quanto assintom\u00e1ticos, ser\u00e3o monitorados por dois anos. Isso nos permitir\u00e1 validar nossos biomarcadores ATTRv e, posteriormente, utiliz\u00e1-los para a individualiza\u00e7\u00e3o do tratamento.\u201d<\/p>\n
A Dra. Volha Skrahina, Diretora de Estudos Cl\u00ednicos da CENTOGENE, acrescentou: \u201cNo estudo inicial TRAM, conseguimos fornecer informa\u00e7\u00f5es realmente valiosas. Mais de 50 participantes que sofriam da doen\u00e7a, que \u00e9 conhecida e trat\u00e1vel, receberam o diagn\u00f3stico. Agora, daremos continuidade \u00e0 triagem no TRAMmoniTTR para acelerar o diagn\u00f3stico daqueles que sofrem e aguardam respostas. Isso \u00e9 crucial devido \u00e0 natureza progressiva da doen\u00e7a.\u201d<\/p>\n
\u201cEstamos entusiasmados em expandir nossa colabora\u00e7\u00e3o com a CENTOGENE em seus estudos de epidemiologia e biomarcadores por meio do in\u00edcio de um novo programa cl\u00ednico (TRAMmoniTTR) focado na Amiloidose Heredit\u00e1ria Relacionada \u00e0 Transtirretina\u201d, disse o Dr. Bernhard Kaumanns, Vice-Presidente de Assuntos M\u00e9dicos da Alnylam para a regi\u00e3o CEMEA (Canad\u00e1, Europa, Oriente M\u00e9dio e \u00c1frica). \u201cEste programa ajudar\u00e1 a compreender melhor os caminhos diagn\u00f3sticos e a identificar poss\u00edveis biomarcadores para acelerar o diagn\u00f3stico desta doen\u00e7a devastadora. Igualmente importante \u00e9 o acompanhamento dos pacientes que este programa proporciona; dados de longo prazo baseados em evid\u00eancias ser\u00e3o gerados para aprimorar a compreens\u00e3o desta doen\u00e7a em condi\u00e7\u00f5es de pr\u00e1tica cl\u00ednica di\u00e1ria.\u201d<\/p>\n
A ATTRv \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o autoss\u00f4mica dominante causada por uma variante patog\u00eanica no gene TTR (Plante-Bordeneuve et al. 2011). O gene TTR codifica a transtirretina, anteriormente conhecida como pr\u00e9-albumina. A transtirretina (\u201cTtr\u201d) \u00e9 encontrada principalmente no soro (secretada pelo f\u00edgado) e no l\u00edquido cefalorraquidiano (secretada pelo plexo coroide) e funciona como transportadora do horm\u00f4nio tiroxina (T4) e da prote\u00edna ligadora de retinol (ligada ao retinol ou \u00e0 vitamina A). A desestabiliza\u00e7\u00e3o da prote\u00edna Ttr e a forma\u00e7\u00e3o de prote\u00ednas Ttr mal dobradas resultam nas doen\u00e7as de amiloidose por transtirretina. Existem mais de 150 variantes patog\u00eanicas do TTR descritas; o fen\u00f3tipo da doen\u00e7a depende da variante do TTR (Ando et al. 2013, Rowczenio et al. 2014, Rowczenio et al. 2015).<\/p>\n
Em m\u00e9dia, o diagn\u00f3stico \u00e9 atrasado em 4 a 5 anos, especialmente em \u00e1reas n\u00e3o end\u00eamicas. Al\u00e9m disso, existe potencial para diagn\u00f3sticos err\u00f4neos devido \u00e0 heterogeneidade cl\u00ednica da ATTRv (Adams et al., 2016). Os diagn\u00f3sticos err\u00f4neos mais comuns de ATTRv com polineuropatia incluem polirradiculoneuropatia desmielinizante inflamat\u00f3ria cr\u00f4nica, polineuropatia axonal idiop\u00e1tica, estenose espinhal lombar e, mais raramente, neuropatia diab\u00e9tica e amiloidose AL (Koike et al., 2011; Adams et al., 2019).<\/p>\n
Para facilitar o diagn\u00f3stico precoce, a escolha do tratamento e a individualiza\u00e7\u00e3o, os biomarcadores da variante ATTR s\u00e3o essenciais.<\/p>\n
A CENTOGENE dedica-se ao diagn\u00f3stico e \u00e0 pesquisa de doen\u00e7as raras, transformando dados cl\u00ednicos e gen\u00e9ticos do mundo real em informa\u00e7\u00f5es pr\u00e1ticas para pacientes, m\u00e9dicos e empresas farmac\u00eauticas. Nosso objetivo \u00e9 trazer racionalidade \u00e0s decis\u00f5es de tratamento e acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos \u00f3rf\u00e3os, utilizando nosso amplo conhecimento em doen\u00e7as raras, incluindo dados epidemiol\u00f3gicos e cl\u00ednicos, bem como biomarcadores inovadores. A CENTOGENE desenvolveu uma plataforma global propriet\u00e1ria para doen\u00e7as raras, baseada em nosso reposit\u00f3rio de dados do mundo real com mais de 3,6 bilh\u00f5es de pontos de dados ponderados de aproximadamente 570.000 pacientes representando mais de 120 pa\u00edses diferentes, at\u00e9 31 de agosto de 2020.<\/p>\n
A plataforma da empresa inclui dados epidemiol\u00f3gicos, fenot\u00edpicos e gen\u00e9ticos que refletem uma popula\u00e7\u00e3o global, al\u00e9m de um biobanco de amostras de sangue desses pacientes. A CENTOGENE acredita que esta \u00e9 a \u00fanica plataforma capaz de analisar de forma abrangente dados em m\u00faltiplos n\u00edveis para aprimorar a compreens\u00e3o de doen\u00e7as heredit\u00e1rias raras, o que pode auxiliar na identifica\u00e7\u00e3o de pacientes e melhorar a capacidade de nossos parceiros farmac\u00eauticos de lan\u00e7ar medicamentos \u00f3rf\u00e3os no mercado. Em 31 de agosto de 2020, a empresa colaborava com mais de 40 parceiros farmac\u00eauticos, abrangendo mais de 45 doen\u00e7as raras diferentes.<\/p>\n
A Alnylam (Nasdaq: ALNY) lidera a transla\u00e7\u00e3o da interfer\u00eancia de RNA (\u201cRNAi\u201d) para uma nova classe de medicamentos inovadores com potencial para transformar a vida de pessoas afetadas por doen\u00e7as gen\u00e9ticas raras, cardiometab\u00f3licas, infecciosas hep\u00e1ticas e do sistema nervoso central\/oculares. Baseadas em ci\u00eancia premiada com o Nobel, as terapias de RNAi representam uma abordagem poderosa e clinicamente validada para o tratamento de uma ampla gama de doen\u00e7as graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam est\u00e1 concretizando uma vis\u00e3o ousada de transformar a possibilidade cient\u00edfica em realidade, com uma plataforma robusta de terapias de RNAi. Os produtos terap\u00eauticos de RNAi comercializados pela Alnylam s\u00e3o ONPATTRO\u00ae (patisiran), aprovado nos EUA, UE, Canad\u00e1, Jap\u00e3o, Brasil e Su\u00ed\u00e7a, GIVLAARI\u00ae (givosiran), aprovado nos EUA, UE, Brasil e Canad\u00e1, e OXLUMO\u2122 (lumasiran), aprovado nos EUA e na UE. A Alnylam possui um amplo portf\u00f3lio de medicamentos em investiga\u00e7\u00e3o, incluindo seis candidatos a produtos em est\u00e1gio final de desenvolvimento. A sede da Alnylam fica em Cambridge, Massachusetts.<\/p>\n
Este comunicado de imprensa cont\u00e9m declara\u00e7\u00f5es que constituem "declara\u00e7\u00f5es prospectivas", conforme definido na Lei de Reforma de Lit\u00edgios de Valores Mobili\u00e1rios Privados dos Estados Unidos de 1995, incluindo declara\u00e7\u00f5es que expressam as opini\u00f5es, expectativas, cren\u00e7as, planos, objetivos, suposi\u00e7\u00f5es ou proje\u00e7\u00f5es da Empresa em rela\u00e7\u00e3o a eventos ou resultados futuros, em contraste com declara\u00e7\u00f5es que refletem fatos hist\u00f3ricos. Exemplos incluem discuss\u00f5es sobre nossas estrat\u00e9gias, planos de financiamento, oportunidades de crescimento e crescimento de mercado. Em alguns casos, voc\u00ea pode identificar essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas por meio de terminologia como "antecipar", "pretender", "acreditar", "estimar", "planejar", "buscar", "projetar" ou "esperar", "poder", "ir\u00e1", "deveria", "poderia" ou "deveria", o negativo desses termos ou express\u00f5es semelhantes. As declara\u00e7\u00f5es prospectivas s\u00e3o baseadas nas cren\u00e7as e suposi\u00e7\u00f5es atuais da administra\u00e7\u00e3o e nas informa\u00e7\u00f5es atualmente dispon\u00edveis para a Empresa. No entanto, essas declara\u00e7\u00f5es prospectivas n\u00e3o s\u00e3o uma garantia de nosso desempenho e voc\u00ea n\u00e3o deve depositar confian\u00e7a indevida nessas declara\u00e7\u00f5es. As declara\u00e7\u00f5es prospectivas est\u00e3o sujeitas a muitos riscos, incertezas e outras circunst\u00e2ncias vari\u00e1veis, tais como condi\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas mundiais negativas e instabilidade e volatilidade cont\u00ednuas nos mercados financeiros globais, os efeitos da pandemia de COVID-19 em nossos neg\u00f3cios e resultados operacionais, poss\u00edveis altera\u00e7\u00f5es na legisla\u00e7\u00e3o, regulamenta\u00e7\u00e3o e pol\u00edticas governamentais atuais e propostas, press\u00f5es decorrentes do aumento da concorr\u00eancia e consolida\u00e7\u00e3o em nosso setor, o custo e a incerteza da aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria, incluindo da FDA (Food and Drug Administration) dos EUA, nossa depend\u00eancia de terceiros e parceiros de colabora\u00e7\u00e3o, incluindo nossa capacidade de gerenciar o crescimento e estabelecer novos relacionamentos com clientes, nossa depend\u00eancia do setor de doen\u00e7as raras, nossa capacidade de gerenciar a expans\u00e3o internacional, nossa depend\u00eancia de pessoal-chave, nossa depend\u00eancia da prote\u00e7\u00e3o da propriedade intelectual, flutua\u00e7\u00f5es em nossos resultados operacionais devido ao efeito das taxas de c\u00e2mbio ou outros fatores. Tais riscos e incertezas podem fazer com que as declara\u00e7\u00f5es sejam imprecisas e os leitores s\u00e3o advertidos a n\u00e3o depositar confian\u00e7a indevida nessas declara\u00e7\u00f5es. Muitos desses riscos est\u00e3o fora do controle da empresa e podem fazer com que seus resultados reais sejam materialmente diferentes daqueles que ela previa. As declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste comunicado de imprensa s\u00e3o v\u00e1lidas apenas na data deste documento. A Empresa n\u00e3o assume, e expressamente se exime de, qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar tais declara\u00e7\u00f5es ou de divulgar publicamente os resultados de quaisquer revis\u00f5es a essas declara\u00e7\u00f5es para refletir eventos ou desenvolvimentos futuros, exceto conforme exigido por lei.<\/p>\n
Para obter mais informa\u00e7\u00f5es, consulte a se\u00e7\u00e3o "Fatores de Risco" em nosso Relat\u00f3rio Anual referente ao ano encerrado em 31 de dezembro de 2019, no Formul\u00e1rio 20-F arquivado na SEC em 23 de abril de 2020, o Formul\u00e1rio 6-K contendo nossos resultados financeiros para o trimestre encerrado em 31 de mar\u00e7o de 2020, arquivado na SEC em 15 de junho de 2020, e outros relat\u00f3rios e documentos atuais arquivados na Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios dos EUA (SEC). Voc\u00ea pode obter esses documentos visitando o EDGAR. no site da SEC.<\/a><\/p>\n CENTOGENEContato com a m\u00eddia:<\/h5>\n
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