Trabalhando em conjunto no primeiro tratamento do mundo que visa as causas subjacentes da defici\u00eancia de piruvato quinase (\u201cPK\u201d) em crian\u00e7as menores de 18 anos.
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CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemanha e BERLIM, 13 de junho de 2022 (GLOBE NEWSWIRE)<\/strong> \u2013 A Centogene NV (Nasdaq: CNTG), parceira essencial em biodados para o setor de ci\u00eancias da vida em est\u00e1gio comercial, voltada para doen\u00e7as raras e neurodegenerativas, anunciou hoje a expans\u00e3o de sua parceria de longa data com a PYRUKYND.\u00ae<\/sup> (mitapivat) parceria com a Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), l\u00edder na \u00e1rea de metabolismo celular, pioneira em terapias para doen\u00e7as geneticamente definidas.<\/p>\n PYRUKYND de Agios\u00ae<\/sup> \u00e9 um ativador seletivo de mol\u00e9cula pequena, o primeiro da sua classe, da enzima piruvato quinase (PK). Em fevereiro de 2022, a Agios recebeu aprova\u00e7\u00e3o da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o PYRUKYND.\u00ae<\/sup> para o tratamento da anemia hemol\u00edtica em adultos com defici\u00eancia de PK, representando o primeiro e \u00fanico tratamento modificador da doen\u00e7a aprovado para essa rara doen\u00e7a sangu\u00ednea. Desde 2015, a CENTOGENE fornece servi\u00e7os de testes gen\u00e9ticos \u00e0 Agios para o desenvolvimento cl\u00ednico do PYRUKYND.\u00ae<\/sup>.<\/p>\n O acordo ampliado prev\u00ea que a CENTOGENE forne\u00e7a suporte laboratorial centralizado para os dois estudos globais de Fase 3 da Agios, ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT, que est\u00e3o sendo conduzidos para avaliar a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a do mitapivat em crian\u00e7as com defici\u00eancia de PK entre 1 e 17 anos de idade. A CENTOGENE continuar\u00e1 a fornecer testes gen\u00e9ticos para ajudar a identificar muta\u00e7\u00f5es causadoras, incluindo os genes UGT1A1 e PKLR, nos participantes do estudo. O objetivo dos estudos de Fase 3 ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT \u00e9 testar a efic\u00e1cia do PYRUKYND.\u00ae<\/sup> em pacientes pedi\u00e1tricos com defici\u00eancia de PK que n\u00e3o recebem transfus\u00f5es regulares e naqueles que recebem transfus\u00f5es regulares, respectivamente. Agios coordenar\u00e1 e arcar\u00e1 com os custos dos programas; outros detalhes financeiros n\u00e3o foram divulgados.<\/p>\n \u201cNossa colabora\u00e7\u00e3o bem-sucedida com a Agios j\u00e1 impulsionou um progresso cl\u00ednico incr\u00edvel para este ativador de PK inovador, como uma terapia potencial para crian\u00e7as com defici\u00eancia de piruvato quinase, uma comunidade de pacientes carentes que necessita urgentemente de op\u00e7\u00f5es de tratamento. A expans\u00e3o de nossa parceria confirma nossa capacidade de ajudar a desenvolver novas op\u00e7\u00f5es de tratamento que podem influenciar os resultados de sa\u00fade para pacientes em todo o mundo\u201d, disse Kim Stratton, CEO da CENTOGENE. \u201cCom nossos servi\u00e7os de diagn\u00f3stico incompar\u00e1veis e insights fornecidos pelo CENTOGENE Biodatabank, o maior reposit\u00f3rio de dados do mundo real para doen\u00e7as raras e neurodegenerativas, oferecemos os biodados essenciais que muitas vezes s\u00e3o t\u00e3o cr\u00edticos no desenvolvimento cl\u00ednico para nossos parceiros de biotecnologia e farmac\u00eauticos.\u201d<\/p>\n Sarah Gheuens, MD, Ph.D., Diretora M\u00e9dica da Agios, afirmou: \u201c\u00c0 medida que avan\u00e7amos com nossos estudos cl\u00ednicos globais e cruciais para a defici\u00eancia de piruvato quinase pedi\u00e1trica, temos o prazer de expandir nossa parceria com a CENTOGENE para aproximar o primeiro tratamento potencial para esses pacientes e, assim, impactar positivamente a vida dessas crian\u00e7as e suas fam\u00edlias. Na Agios, sabemos que a excel\u00eancia cient\u00edfica exige colabora\u00e7\u00e3o de classe mundial. Acelerar e otimizar nossos ensaios cl\u00ednicos \u00e9 fundamental para levar novas inova\u00e7\u00f5es aos pacientes da forma mais eficiente poss\u00edvel, e as solu\u00e7\u00f5es da CENTOGENE fazem dela uma excelente parceira para este projeto.\u201d<\/p>\n No \u00e2mbito da parceria, o CentoCard propriet\u00e1rio da CENTOGENE\u00ae<\/sup> A tecnologia de coleta de sangue seco em papel filtro facilita a log\u00edstica para testes diagn\u00f3sticos centralizados. Os principais ativos da parceria incluem o Biobanco CENTOGENE, a expertise em diagn\u00f3stico constru\u00edda ao longo de mais de 15 anos de experi\u00eancia e a plataforma multi\u00f4mica da empresa, que est\u00e1 abrindo caminho para o acesso a produtos multi\u00f4micos comerciais dispon\u00edveis no mercado atualmente.<\/p>\n Em 2015, a CENTOGENE firmou um acordo com a Agios para dar suporte ao programa cl\u00ednico de defici\u00eancia de PK da Agios. No ano passado, o contrato foi ampliado para incluir suporte adicional a ensaios cl\u00ednicos em talassemia e anemia falciforme.<\/p>\n PIRUC\u00cdNDROME\u00ae<\/sup> PYRUKYND \u00e9 um ativador da piruvato quinase indicado para o tratamento da anemia hemol\u00edtica em adultos com defici\u00eancia de piruvato quinase (PK). Em fevereiro de 2022, a Agios recebeu aprova\u00e7\u00e3o da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o PYRUKYND.\u00ae<\/sup> Para o tratamento da anemia hemol\u00edtica em adultos com defici\u00eancia de PK, que representa o primeiro e \u00fanico tratamento modificador da doen\u00e7a aprovado para adultos com essa rara doen\u00e7a sangu\u00ednea. Tamb\u00e9m recebeu uma isen\u00e7\u00e3o da Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA) de acordo com um Plano de Investiga\u00e7\u00e3o Pedi\u00e1trica (PIP) para o tratamento da defici\u00eancia de PK na popula\u00e7\u00e3o pedi\u00e1trica desde o nascimento at\u00e9 menos de 1 ano de idade.<\/p>\n A defici\u00eancia de piruvato quinase (PK) \u00e9 uma doen\u00e7a heredit\u00e1ria rara que se manifesta como anemia hemol\u00edtica cr\u00f4nica, caracterizada pela destrui\u00e7\u00e3o acelerada de gl\u00f3bulos vermelhos. As muta\u00e7\u00f5es heredit\u00e1rias no gene PKLR causam um d\u00e9ficit de energia celular dentro dos gl\u00f3bulos vermelhos, evidenciado pela menor atividade da enzima PKR, pela redu\u00e7\u00e3o dos n\u00edveis de adenosina trifosfato (ATP) e pelo ac\u00famulo de metab\u00f3litos a montante, incluindo o 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerato).<\/p>\n A defici\u00eancia de PK afeta aproximadamente 3.000 a 8.000 pessoas nos EUA e nos cinco principais pa\u00edses da UE. Essa defici\u00eancia pode resultar em complica\u00e7\u00f5es graves, como hipertens\u00e3o pulmonar, hematopoiese extramedular e osteoporose.<\/p>\n Para saber mais sobre os ensaios cl\u00ednicos ACTIVATE-kids e ACTIVATE-kidsT, visite: https:\/\/www.agios.com\/patients-partners\/patients-caregivers\/clinical-trials\/ <\/a><\/p>\n A Agios \u00e9 uma empresa biofarmac\u00eautica impulsionada por conex\u00f5es. A equipe da Agios cultiva fortes la\u00e7os com comunidades de pacientes, profissionais de sa\u00fade, parceiros e colegas para descobrir, desenvolver e fornecer terapias para doen\u00e7as geneticamente definidas. Nos EUA, a Agios comercializa um ativador de piruvato quinase (PK) in\u00e9dito para adultos com defici\u00eancia de PK, a primeira terapia modificadora da doen\u00e7a para essa anemia hemol\u00edtica rara, cr\u00f4nica e debilitante. Com base na lideran\u00e7a da empresa na \u00e1rea de metabolismo celular, a Agios est\u00e1 avan\u00e7ando com um s\u00f3lido portf\u00f3lio cl\u00ednico de medicamentos experimentais, com programas ativos e planejados para alfa e beta-talassemia, anemia falciforme, defici\u00eancia de PK pedi\u00e1trica e anemia associada \u00e0 s\u00edndrome mielodispl\u00e1sica (SMD). Al\u00e9m de seu portf\u00f3lio cl\u00ednico, a Agios possui diversas terapias experimentais em desenvolvimento pr\u00e9-cl\u00ednico e uma equipe de pesquisa l\u00edder do setor com expertise incompar\u00e1vel em metabolismo celular e gen\u00e9tica. Para mais informa\u00e7\u00f5es, visite o site da empresa em [inserir URL aqui]. https:\/\/www.agios.com\/<\/a><\/p>\n A CENTOGENE dedica-se ao diagn\u00f3stico e \u00e0 pesquisa de doen\u00e7as raras, transformando dados cl\u00ednicos, gen\u00e9ticos e multi\u00f4micos do mundo real para diagnosticar, compreender e tratar essas doen\u00e7as. Nosso objetivo \u00e9 trazer racionalidade \u00e0s decis\u00f5es de tratamento e acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos \u00f3rf\u00e3os, utilizando nosso amplo conhecimento e dados sobre doen\u00e7as raras. A CENTOGENE desenvolveu uma plataforma global propriet\u00e1ria para doen\u00e7as raras, baseada em nosso reposit\u00f3rio de dados do mundo real com mais de 650.000 indiv\u00edduos representando mais de 120 pa\u00edses diferentes.<\/p>\n A plataforma da empresa inclui dados epidemiol\u00f3gicos, fenot\u00edpicos e gen\u00e9ticos que refletem uma popula\u00e7\u00e3o global, bem como um biobanco de amostras de sangue e culturas de c\u00e9lulas de pacientes. A CENTOGENE acredita que esta \u00e9 a \u00fanica plataforma focada na an\u00e1lise abrangente de dados em m\u00faltiplos n\u00edveis para aprimorar a compreens\u00e3o de doen\u00e7as heredit\u00e1rias raras. Ela permite uma melhor identifica\u00e7\u00e3o e estratifica\u00e7\u00e3o de pacientes e suas doen\u00e7as subjacentes, possibilitando e acelerando a descoberta, o desenvolvimento e o acesso a medicamentos \u00f3rf\u00e3os. Em 31 de dezembro de 2021, a empresa colaborava com mais de 30 parceiros farmac\u00eauticos.<\/p>\n Siga-nos em LinkedIn<\/a>. <\/p>\n Este comunicado de imprensa cont\u00e9m "declara\u00e7\u00f5es prospectivas" conforme definido pelas leis federais de valores mobili\u00e1rios dos EUA. Declara\u00e7\u00f5es aqui contidas que n\u00e3o sejam claramente de natureza hist\u00f3rica s\u00e3o prospectivas, e palavras como "antecipar", "acreditar", "continuar", "esperar", "estimar", "pretender", "projetar" e express\u00f5es semelhantes, bem como verbos no futuro ou no condicional, como "ir\u00e1", "poderia", "deveria", "conseguiria", "talvez", "pode" e "pode", geralmente s\u00e3o utilizadas para identificar declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Tais declara\u00e7\u00f5es prospectivas envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores importantes que podem fazer com que os resultados, o desempenho ou as conquistas reais da CENTOGENE sejam materialmente diferentes de quaisquer resultados, desempenho ou conquistas futuros expressos ou impl\u00edcitos nas declara\u00e7\u00f5es prospectivas. Tais riscos e incertezas incluem, entre outros, condi\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas e geopol\u00edticas negativas, instabilidade e volatilidade nos mercados financeiros mundiais, poss\u00edveis mudan\u00e7as na legisla\u00e7\u00e3o, regulamenta\u00e7\u00e3o e pol\u00edticas governamentais atuais e propostas, press\u00f5es decorrentes do aumento da concorr\u00eancia e consolida\u00e7\u00e3o em nosso setor, o custo e a incerteza da aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria, inclusive da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, nossa depend\u00eancia de terceiros e parceiros de colabora\u00e7\u00e3o, incluindo nossa capacidade de gerenciar o crescimento e estabelecer novos relacionamentos com clientes, nossa depend\u00eancia do setor de doen\u00e7as raras, nossa capacidade de gerenciar a expans\u00e3o internacional, nossa depend\u00eancia de pessoal-chave, nossa depend\u00eancia da prote\u00e7\u00e3o da propriedade intelectual, flutua\u00e7\u00f5es em nossos resultados operacionais devido ao efeito das taxas de c\u00e2mbio, nossa capacidade de otimizar o uso do caixa, nossa necessidade de financiamento adicional ou outros fatores. Para obter mais informa\u00e7\u00f5es sobre os riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes daqueles expressos nessas declara\u00e7\u00f5es prospectivas, bem como sobre os riscos relacionados aos neg\u00f3cios da CENTOGENE em geral, consulte os fatores de risco da CENTOGENE descritos no Formul\u00e1rio 20-F da CENTOGENE, arquivado em 30 de mar\u00e7o de 2022 junto \u00e0 Comiss\u00e3o de Valores Mobili\u00e1rios dos EUA (a \u201cSEC\u201d), e em arquivamentos subsequentes junto \u00e0 SEC. Quaisquer declara\u00e7\u00f5es prospectivas contidas neste comunicado \u00e0 imprensa referem-se apenas \u00e0 data deste documento, e a CENTOGENE se isenta especificamente de qualquer obriga\u00e7\u00e3o de atualizar qualquer declara\u00e7\u00e3o prospectiva, seja como resultado de novas informa\u00e7\u00f5es, eventos futuros ou outros fatores.<\/p>\n Ben LeggSobre PYRUKYND\u00ae (mitapivat)<\/h3>\n
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