Rostock, Berlin, NIEMCY i Cambridge, Massachusetts, USA, 28 maja 2019 r. \u2013 W opublikowanym dzisiaj dokumencie firma CENTOGENE przedstawi\u0142a aktualizacj\u0119 swojego programu indukowanych pluripotentnych kom\u00f3rek macierzystych (iPSC). Program, uruchomiony na pocz\u0105tku 2019 roku, koncentruje si\u0119 na wspieraniu firm farmaceutycznych w szybszym i ta\u0144szym rozwoju lek\u00f3w sierocych na choroby neurodegeneracyjne, metaboliczne i sercowo-naczyniowe.<\/p>\n
W CENTOGENE zebrano ju\u017c ponad 500 biopsji sk\u00f3ry od pacjent\u00f3w cierpi\u0105cych na rzadkie choroby z ca\u0142ego \u015bwiata i przeprogramowuje si\u0119 je na kom\u00f3rki iPSC przeznaczone do leczenia szeregu rzadkich chor\u00f3b metabolicznych, takich jak choroba Gauchera, choroba Niemanna-Picka typu A i C, wielotorbielowato\u015b\u0107 nerek, choroba Fabry\u2019ego, leukodystrofia metachromatyczna i mukopolisacharydoza typu 2.<\/p>\n
W procesie odkrywania lek\u00f3w na choroby rzadkie, bran\u017ca dysponuje ograniczonymi informacjami na temat spektrum klinicznego choroby ze wzgl\u0119du na ograniczon\u0105 liczb\u0119 pacjent\u00f3w, co wynika z samej definicji choroby rzadkiej. Co istotne dla firm farmaceutycznych, kom\u00f3rki iPS s\u0105 uwa\u017cane za nieograniczone \u017ar\u00f3d\u0142o, z kt\u00f3rego mo\u017cna wygenerowa\u0107 w laboratorium niemal ka\u017cdy typ kom\u00f3rek specyficznych dla danej choroby.<\/p>\n
\u201cIstotnym wyzwaniem w rozwoju lek\u00f3w sierocych na rzadkie choroby genetyczne jest brak predykcyjnych, wysokoprzepustowych system\u00f3w przesiewowych do bada\u0144 zwi\u0105zk\u00f3w chemicznych \u2013 modele chor\u00f3b oparte na zwierz\u0119tach s\u0105 cz\u0119sto nieodpowiednie, a pozyskanie pierwotnych kom\u00f3rek pacjenta, takich jak kom\u00f3rki nerwowe i sercowe, jest trudne\u201d \u2013 skomentowa\u0142 dr Arndt Rolfs, dyrektor generalny i za\u0142o\u017cyciel CENTOGENE. \u201cWykorzystuj\u0105c technologi\u0119 iPSC, oferujemy naszym partnerom farmaceutycznym modele chor\u00f3b, kt\u00f3re odzwierciedlaj\u0105 rzeczywiste choroby ludzkie, a tak\u017ce zapewniamy unikalny model ludzki, co pozwala na ta\u0144szy, przyspieszony i bezpieczniejszy rozw\u00f3j lek\u00f3w sierocych \u2013 ostatecznie z korzy\u015bci\u0105 dla naszych pacjent\u00f3w cierpi\u0105cych na rzadkie choroby\u201d.\u201d<\/p>\n
Dr Rolfs kontynuowa\u0142: \u201cPo\u0142\u0105czenie naszej bazy danych zawieraj\u0105cej informacje od ponad 300 000 os\u00f3b, najnowocze\u015bniejszej bioinformatyki, w tym algorytm\u00f3w uczenia maszynowego i narz\u0119dzi big data do rozpoznawania wzorc\u00f3w, z nasz\u0105 wiedz\u0105 specjalistyczn\u0105 w zakresie identyfikacji kohort, test\u00f3w genetycznych, opracowywania biomarker\u00f3w i bada\u0144 klinicznych, zosta\u0142o teraz uzupe\u0142nione o wewn\u0119trzny program iPSC do walidacji ortogonalnych cel\u00f3w, a tak\u017ce dalszego odkrywania biomarker\u00f3w\u201d.\u201d<\/p>\n