CAMBRIDGE, Mass. i ROSTOCK, Niemcy oraz BERLIN i MONACHIUM, Niemcy, 8 grudnia 2020 r. (GLOBE NEWSWIRE) \u2013 Centogene NV (Nasdaq: CNTG), sp\u00f3\u0142ka komercyjna skupiaj\u0105ca si\u0119 na rzadkich chorobach, kt\u00f3ra przekszta\u0142ca rzeczywiste dane kliniczne i genetyczne w u\u017cyteczne informacje dla pacjent\u00f3w, lekarzy i firm farmaceutycznych, oraz Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (\u201cAlnylam\u201d), wiod\u0105ca firma terapeutyczna RNAi, og\u0142osi\u0142y dzi\u015b uruchomienie nowego wsp\u00f3lnego programu bada\u0144 przesiewowych: bada\u0144 genetycznych populacji zagro\u017conej dziedziczn\u0105 amyloidoz\u0105 zwi\u0105zan\u0105 z transtyretyn\u0105 oraz d\u0142ugoterminowego monitorowania os\u00f3b z dodatnim wynikiem testu na TTR (\u201cbadanie TRAMmoniTTR\u201d).<\/p>\n
Nowe badanie TRAMmoniTTR stanowi kontynuacj\u0119 poprzedniej analizy epidemiologicznej dotycz\u0105cej dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (dalej \u201cbadanie TRAM\u201d (NCT03237494)). Od 2017 roku w ramach badania TRAM przebadano pod k\u0105tem ATTRv 5000 uczestnik\u00f3w z Niemiec, Austrii i Szwajcarii z polineuropati\u0105 i\/lub kardiomiopati\u0105 o nieznanej etiologii. U ponad 11 uczestnik\u00f3w ostatecznie zdiagnozowano ATTRv, scharakteryzowano klinicznie i zmapowano regionalnie.<\/p>\n
Kontynuacyjne badanie TRAMmoniTTR obejmie zar\u00f3wno uczestnik\u00f3w z objawami, jak i bezobjawowych z dodatnim wynikiem TTR. Zostan\u0105 oni zaproszeni do udzia\u0142u w fazie longitudinalnej w celu monitorowania ich stanu klinicznego. Wykorzystuj\u0105c platform\u0119 profilowania metabolomicznego CENTOGENE, firma odkry\u0142a i obecnie charakteryzuje nowe biomarkery ATTRv. Takie cz\u0105steczki maj\u0105 kluczowe znaczenie dla przyspieszenia diagnostyki ATTRv i personalizacji leczenia. Monitorowanie tych biomarker\u00f3w u uczestnik\u00f3w z dodatnim wynikiem TTR wesprze proces walidacji.<\/p>\n
Prof. Peter Bauer, Dyrektor ds. Genomiki w CENTOGENE, powiedzia\u0142: \u201cTo pierwsze badanie, w kt\u00f3rym zar\u00f3wno objawowi, jak i bezobjawowi uczestnicy z pozytywnym wynikiem testu TTR b\u0119d\u0105 monitorowani przez dwa lata. Pozwoli nam to zweryfikowa\u0107 nasze biomarkery ATTRv i p\u00f3\u017aniej wykorzysta\u0107 je do indywidualizacji leczenia\u201d.\u201d<\/p>\n
Dr Volha Skrahina, Dyrektor ds. Bada\u0144 Klinicznych w CENTOGENE, doda\u0142a: \u201cW ramach wst\u0119pnego badania TRAM uda\u0142o nam si\u0119 dostarczy\u0107 naprawd\u0119 cennych informacji. Ponad 50 uczestnik\u00f3w cierpi\u0105cych na znan\u0105 i uleczaln\u0105 chorob\u0119 otrzyma\u0142o diagnoz\u0119. Teraz przejdziemy do bada\u0144 przesiewowych w ramach TRAMmoniTTR, aby przyspieszy\u0107 diagnoz\u0119 u os\u00f3b cierpi\u0105cych i oczekuj\u0105cych na odpowied\u017a. Jest to kluczowe ze wzgl\u0119du na post\u0119puj\u0105cy charakter choroby\u201d.\u201d<\/p>\n
\u201cZ entuzjazmem rozszerzamy wsp\u00f3\u0142prac\u0119 z firm\u0105 CENTOGENE w zakresie epidemiologii i bada\u0144 nad biomarkerami, inicjuj\u0105c nowy program kliniczny (TRAMmoniTTR) skoncentrowany na dziedzicznej amyloidozie transtyretynowej\u201d \u2013 powiedzia\u0142 dr Bernhard Kaumanns, wiceprezes ds. medycznych w regionie CEMEA (Kanada, Europa, Bliski Wsch\u00f3d i Afryka) w firmie Alnylam. \u201cTen program pomo\u017ce lepiej zrozumie\u0107 \u015bcie\u017cki diagnostyczne i zidentyfikowa\u0107 potencjalne biomarkery, kt\u00f3re przyspiesz\u0105 diagnoz\u0119 tej wyniszczaj\u0105cej choroby. R\u00f3wnie wa\u017cna jest opieka nad pacjentem, jak\u0105 zapewnia ten program; d\u0142ugoterminowe dane oparte na dowodach naukowych pozwol\u0105 na lepsze zrozumienie tej choroby w warunkach codziennej praktyki klinicznej\u201d.\u201d<\/p>\n
ATTRv to autosomalna dominuj\u0105ca choroba wywo\u0142ana patogennym wariantem genu TTR (Plante-Bordeneuve i in. 2011). Gen TTR koduje transtyretyn\u0119, dawniej znan\u0105 jako prealbumina. Transtyretyna (\u201cTtr\u201d) wyst\u0119puje g\u0142\u00f3wnie w surowicy (wydzielana przez w\u0105trob\u0119) oraz p\u0142ynie m\u00f3zgowo-rdzeniowym (wydzielana przez splot naczyni\u00f3wkowy) i pe\u0142ni funkcj\u0119 no\u015bnika hormonu tyroksyny (T4) oraz bia\u0142ka wi\u0105\u017c\u0105cego retinol (zwi\u0105zanego z retinolem lub witamin\u0105 A). Destabilizacja bia\u0142ka Ttr i powstawanie nieprawid\u0142owo sfa\u0142dowanych bia\u0142ek Ttr prowadzi do amyloidozy transtyretynowej. Opisano ponad 150 patogennych wariant\u00f3w TTR; fenotyp choroby jest zale\u017cny od wariantu TTR (Ando i in. 2013, Rowczenio i in. 2014, Rowczenio i in. 2015).<\/p>\n
\u015arednio diagnoza op\u00f3\u017ania si\u0119 o 4\u20135 lat, zw\u0142aszcza na obszarach nieendemicznych. Istnieje r\u00f3wnie\u017c ryzyko b\u0142\u0119dnej diagnozy ze wzgl\u0119du na heterogeniczno\u015b\u0107 kliniczn\u0105 ATTRv (Adams i in., 2016). Do najcz\u0119stszych b\u0142\u0119dnych diagnoz ATTRv z polineuropati\u0105 nale\u017c\u0105: przewlek\u0142a zapalna poliradikuloneuropatia demielinizacyjna, idiopatyczna polineuropatia aksonalna, zw\u0119\u017cenie kana\u0142u kr\u0119gowego w odcinku l\u0119d\u017awiowym kr\u0119gos\u0142upa oraz, rzadziej, neuropatia cukrzycowa i amyloidoza AL (Koike i in., 2011; Adams i in., 2019).<\/p>\n
Aby u\u0142atwi\u0107 wczesn\u0105 diagnoz\u0119, wyb\u00f3r leczenia i indywidualizacj\u0119, kluczowe znaczenie maj\u0105 biomarkery ATTRv.<\/p>\n
CENTOGENE zajmuje si\u0119 diagnostyk\u0105 i badaniami nad chorobami rzadkimi, przekszta\u0142caj\u0105c rzeczywiste dane kliniczne i genetyczne w praktyczne informacje dla pacjent\u00f3w, lekarzy i firm farmaceutycznych. Naszym celem jest racjonalizacja decyzji terapeutycznych i przyspieszenie rozwoju nowych lek\u00f3w sierocych, wykorzystuj\u0105c nasz\u0105 rozleg\u0142\u0105 wiedz\u0119 na temat chor\u00f3b rzadkich, w tym dane epidemiologiczne i kliniczne, a tak\u017ce innowacyjne biomarkery. CENTOGENE opracowa\u0142o globaln\u0105, autorsk\u0105 platform\u0119 chor\u00f3b rzadkich opart\u0105 na naszym repozytorium danych z rzeczywistego \u015bwiata, obejmuj\u0105cym ponad 3,6 miliarda wa\u017conych punkt\u00f3w danych od oko\u0142o 570 000 pacjent\u00f3w z ponad 120 kraj\u00f3w (stan na 31 sierpnia 2020 r.).<\/p>\n
Platforma firmy obejmuje dane epidemiologiczne, fenotypowe i genetyczne, kt\u00f3re odzwierciedlaj\u0105 globaln\u0105 populacj\u0119, a tak\u017ce biobank pr\u00f3bek krwi tych pacjent\u00f3w. CENTOGENE uwa\u017ca, \u017ce jest to jedyna platforma, kt\u00f3ra kompleksowo analizuje dane wielopoziomowe w celu lepszego zrozumienia rzadkich chor\u00f3b dziedzicznych, co mo\u017ce pom\u00f3c w identyfikacji pacjent\u00f3w i usprawni\u0107 wprowadzanie lek\u00f3w sierocych na rynek przez naszych partner\u00f3w farmaceutycznych. Na dzie\u0144 31 sierpnia 2020 r. firma wsp\u00f3\u0142pracowa\u0142a z ponad 40 partnerami farmaceutycznymi, obejmuj\u0105cymi ponad 45 r\u00f3\u017cnych chor\u00f3b rzadkich.<\/p>\n
Firma Alnylam (notowana na Nasdaq pod symbolem ALNY) jest liderem w dziedzinie translacji interferencji RNA (\u201cRNAi\u201d), tworz\u0105c zupe\u0142nie now\u0105 klas\u0119 innowacyjnych lek\u00f3w, kt\u00f3re mog\u0105 odmieni\u0107 \u017cycie os\u00f3b dotkni\u0119tych rzadkimi chorobami genetycznymi, kardiometabolicznymi, zaka\u017anymi chorobami w\u0105troby oraz chorobami o\u015brodkowego uk\u0142adu nerwowego i oczu. Oparte na badaniach naukowych, nagrodzonych Nagrod\u0105 Nobla, terapie RNAi stanowi\u0105 skuteczne, klinicznie potwierdzone podej\u015bcie do leczenia szerokiej gamy ci\u0119\u017ckich i wyniszczaj\u0105cych chor\u00f3b. Za\u0142o\u017cona w 2002 roku firma Alnylam realizuje \u015bmia\u0142\u0105 wizj\u0119 przekszta\u0142cania mo\u017cliwo\u015bci naukowych w rzeczywisto\u015b\u0107 dzi\u0119ki solidnej platformie terapeutycznej RNAi. Komercyjne produkty terapeutyczne RNAi firmy Alnylam to ONPATTRO\u00ae (patisiran), zatwierdzone w USA, UE, Kanadzie, Japonii, Brazylii i Szwajcarii, oraz GIVLAARI\u00ae (givosiran), zatwierdzone w USA, UE, Brazylii i Kanadzie, a tak\u017ce OXLUMO\u2122 (lumasiran), zatwierdzone w USA i UE. Alnylam dysponuje bogatym portfolio lek\u00f3w w fazie bada\u0144, w tym sze\u015bcioma produktami kandydackimi znajduj\u0105cymi si\u0119 w zaawansowanej fazie rozwoju. Siedziba g\u0142\u00f3wna Alnylam znajduje si\u0119 w Cambridge w stanie Massachusetts.<\/p>\n
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia stanowi\u0105ce \u201cstwierdzenia dotycz\u0105ce przysz\u0142o\u015bci\u201d zgodnie z definicj\u0105 tego terminu zawart\u0105 w ameryka\u0144skiej ustawie o reformie przepis\u00f3w procesowych dotycz\u0105cych papier\u00f3w warto\u015bciowych z 1995 r. (Private Securities Litigation Reform Act of 1995), w tym stwierdzenia wyra\u017caj\u0105ce opinie, oczekiwania, przekonania, plany, cele, za\u0142o\u017cenia lub prognozy Sp\u00f3\u0142ki dotycz\u0105ce przysz\u0142ych zdarze\u0144 lub wynik\u00f3w, w przeciwie\u0144stwie do stwierdze\u0144 odzwierciedlaj\u0105cych fakty historyczne. Przyk\u0142adami s\u0105 om\u00f3wienia naszych strategii, plan\u00f3w finansowania, mo\u017cliwo\u015bci rozwoju i wzrostu rynku. W niekt\u00f3rych przypadkach takie stwierdzenia dotycz\u0105ce przysz\u0142o\u015bci mo\u017cna zidentyfikowa\u0107 po terminologii, takiej jak \u201cprzewidywa\u0107\u201d, \u201czamierza\u0107\u201d, \u201cwierzy\u0107\u201d, \u201cszacowa\u0107\u201d, \u201cplanowa\u0107\u201d, \u201cd\u0105\u017cy\u0107\u201d, \u201cprognozowa\u0107\u201d lub \u201coczekiwa\u0107\u201d, \u201cmo\u017ce\u201d, \u201cb\u0119dzie\u201d, \u201cby\u0142by\u201d, \u201cm\u00f3g\u0142by\u201d lub \u201cpowinien\u201d \u2013 formy przecz\u0105ce tych termin\u00f3w lub podobne. Stwierdzenia dotycz\u0105ce przysz\u0142o\u015bci oparte s\u0105 na aktualnych przekonaniach i za\u0142o\u017ceniach kierownictwa oraz na informacjach, do kt\u00f3rych Sp\u00f3\u0142ka ma obecnie dost\u0119p. Jednak\u017ce te stwierdzenia dotycz\u0105ce przysz\u0142o\u015bci nie stanowi\u0105 gwarancji naszych wynik\u00f3w i nie nale\u017cy na nich nadmiernie polega\u0107. O\u015bwiadczenia prognostyczne podlegaj\u0105 licznym ryzykom, niepewno\u015bciom i innym zmiennym okoliczno\u015bciom, takim jak niekorzystne warunki gospodarcze na \u015bwiecie oraz ci\u0105g\u0142a niestabilno\u015b\u0107 i zmienno\u015b\u0107 na \u015bwiatowych rynkach finansowych, wp\u0142yw pandemii COVID-19 na nasz\u0105 dzia\u0142alno\u015b\u0107 i wyniki operacyjne, mo\u017cliwe zmiany w obowi\u0105zuj\u0105cych i proponowanych przepisach, regulacjach i polityce rz\u0105dowej, presja wynikaj\u0105ca z rosn\u0105cej konkurencji i konsolidacji w naszej bran\u017cy, koszty i niepewno\u015b\u0107 zwi\u0105zana z uzyskaniem zgody organ\u00f3w regulacyjnych, w tym Ameryka\u0144skiej Agencji ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w (FDA), nasze uzale\u017cnienie od podmiot\u00f3w zewn\u0119trznych i partner\u00f3w, w tym nasza zdolno\u015b\u0107 do zarz\u0105dzania wzrostem i nawi\u0105zywania nowych relacji z klientami, nasza zale\u017cno\u015b\u0107 od bran\u017cy chor\u00f3b rzadkich, nasza zdolno\u015b\u0107 do zarz\u0105dzania ekspansj\u0105 mi\u0119dzynarodow\u0105, nasza zale\u017cno\u015b\u0107 od kluczowego personelu, nasza zale\u017cno\u015b\u0107 od ochrony w\u0142asno\u015bci intelektualnej, wahania naszych wynik\u00f3w operacyjnych spowodowane wp\u0142ywem kurs\u00f3w walutowych lub innych czynnik\u00f3w. Takie ryzyka i niepewno\u015bci mog\u0105 spowodowa\u0107, \u017ce o\u015bwiadczenia b\u0119d\u0105 niedok\u0142adne, a czytelnik\u00f3w ostrzega si\u0119 przed nadmiernym poleganiem na takich o\u015bwiadczeniach. Wiele z tych ryzyk jest poza kontrol\u0105 Sp\u00f3\u0142ki i mo\u017ce spowodowa\u0107, \u017ce jej rzeczywiste wyniki b\u0119d\u0105 istotnie r\u00f3\u017cni\u0107 si\u0119 od tych, kt\u00f3rych si\u0119 spodziewa\u0142a. O\u015bwiadczenia prognostyczne zawarte w niniejszym komunikacie prasowym s\u0105 aktualne wy\u0142\u0105cznie na dzie\u0144 jego publikacji. Sp\u00f3\u0142ka nie zobowi\u0105zuje si\u0119, a w szczeg\u00f3lno\u015bci nie zobowi\u0105zuje si\u0119 do aktualizacji takich o\u015bwiadcze\u0144 ani do publicznego og\u0142aszania skutk\u00f3w jakichkolwiek zmian w tych o\u015bwiadczeniach w celu odzwierciedlenia przysz\u0142ych zdarze\u0144 lub wydarze\u0144, z wyj\u0105tkiem przypadk\u00f3w wymaganych przez prawo.<\/p>\n
Aby uzyska\u0107 wi\u0119cej informacji, prosimy zapozna\u0107 si\u0119 z sekcj\u0105 \u201eCzynniki ryzyka\u201d w naszym Raporcie Rocznym za rok obrotowy zako\u0144czony 31 grudnia 2019 r. na Formularzu 20-F z\u0142o\u017conym w Komisji Papier\u00f3w Warto\u015bciowych i Gie\u0142d (SEC) 23 kwietnia 2020 r., Formularzu 6-K zawieraj\u0105cym nasze wyniki finansowe za trzy miesi\u0105ce zako\u0144czone 31 marca 2020 r., z\u0142o\u017conym w Komisji Papier\u00f3w Warto\u015bciowych i Gie\u0142d (SEC) 15 czerwca 2020 r., a tak\u017ce z innymi bie\u017c\u0105cymi raportami i dokumentami z\u0142o\u017conymi w Komisji Papier\u00f3w Warto\u015bciowych i Gie\u0142d (SEC). Dokumenty te mo\u017cna uzyska\u0107 na stronie EDGAR. na stronie internetowej SEC.<\/a><\/p>\n CENTOGENEKontakt dla medi\u00f3w:<\/h5>\n
Ben Legg
Komunikacja korporacyjna
press@centogene.com<\/a><\/p>\n