Wsp\u00f3\u0142praca nad pierwszym na \u015bwiecie leczeniem ukierunkowanym na podstawowe przyczyny niedoboru kinazy pirogronianowej (\u201cPK\u201d) u dzieci poni\u017cej 18. roku \u017cycia
<\/p>\n
CAMBRIDGE, Mass., ROSTOCK, Niemcy i BERLIN, 13 czerwca 2022 r. (GLOBE NEWSWIRE)<\/strong> \u2013 Centogene NV (Nasdaq: CNTG), firma zajmuj\u0105ca si\u0119 komercyjnym dostarczaniem niezb\u0119dnych danych biologicznych do bada\u0144 nad chorobami rzadkimi i neurodegeneracyjnymi, og\u0142osi\u0142a dzi\u015b rozszerzenie swojego d\u0142ugoletniego programu PYRUKYND\u00ae<\/sup> (mitapivat) partnerstwo z Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), liderem w dziedzinie metabolizmu kom\u00f3rkowego, pionierem terapii chor\u00f3b o pod\u0142o\u017cu genetycznym.<\/p>\n Agios PYRUKYND\u00ae<\/sup> to pierwszy w swojej klasie, selektywny, drobnocz\u0105steczkowy aktywator enzymu kinazy pirogronianowej (PK). W lutym 2022 roku Agios uzyska\u0142 zgod\u0119 Ameryka\u0144skiej Agencji ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w (FDA) na stosowanie PYRUKYND.\u00ae<\/sup> w leczeniu niedokrwisto\u015bci hemolitycznej u doros\u0142ych z niedoborem PK, co stanowi pierwsze i jedyne zatwierdzone leczenie modyfikuj\u0105ce przebieg choroby w przypadku tej rzadkiej choroby krwi. Od 2015 roku CENTOGENE \u015bwiadczy us\u0142ugi bada\u0144 genetycznych dla Agios w ramach rozwoju klinicznego PYRUKYND.\u00ae<\/sup>.<\/p>\n Rozszerzona umowa zapewni firmie CENTOGENE scentralizowane wsparcie laboratoryjne dla dw\u00f3ch globalnych, kluczowych bada\u0144 klinicznych fazy 3 firmy Agios, ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT, kt\u00f3re maj\u0105 na celu ocen\u0119 skuteczno\u015bci i bezpiecze\u0144stwa mitapivatu u dzieci z niedoborem PK w wieku od 1 do 17 lat. CENTOGENE b\u0119dzie nadal \u015bwiadczy\u0107 us\u0142ugi bada\u0144 genetycznych, aby pom\u00f3c w identyfikacji mutacji sprawczych, w tym gen\u00f3w UGT1A1 i PKLR, u uczestnik\u00f3w badania. Celem bada\u0144 fazy 3 ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT jest sprawdzenie skuteczno\u015bci PYRUKYND.\u00ae<\/sup> u pacjent\u00f3w pediatrycznych z niedoborem PK, kt\u00f3rzy nie otrzymuj\u0105 regularnych transfuzji, oraz u tych, kt\u00f3rzy je otrzymuj\u0105. Agios b\u0119dzie koordynowa\u0107 i pokrywa\u0107 koszty program\u00f3w; inne szczeg\u00f3\u0142y finansowe nie zosta\u0142y ujawnione.<\/p>\n \u201cNasza owocna wsp\u00f3\u0142praca z Agios przyczyni\u0142a si\u0119 ju\u017c do niesamowitych post\u0119p\u00f3w klinicznych w opracowaniu tego pierwszego w swojej klasie aktywatora PK jako potencjalnej terapii dla dzieci z niedoborem kinazy pirogronianowej, czyli niedostatecznie obs\u0142ugiwanej spo\u0142eczno\u015bci pacjent\u00f3w, kt\u00f3ra pilnie potrzebuje nowych opcji leczenia. Rozszerzenie naszego partnerstwa potwierdza nasz\u0105 zdolno\u015b\u0107 do wspierania rozwoju nowatorskich opcji leczenia, kt\u00f3re mog\u0105 wp\u0142ywa\u0107 na wyniki leczenia pacjent\u00f3w na ca\u0142ym \u015bwiecie\u201d \u2013 powiedzia\u0142 Kim Stratton, dyrektor generalny CENTOGENE. \u201cDzi\u0119ki naszym niezr\u00f3wnanym us\u0142ugom diagnostycznym i analizom opartym na CENTOGENE Biodatabank, najwi\u0119kszym na \u015bwiecie repozytorium danych rzeczywistych dotycz\u0105cych chor\u00f3b rzadkich i neurodegeneracyjnych, oferujemy niezb\u0119dne dane biologiczne, kt\u00f3re cz\u0119sto maj\u0105 kluczowe znaczenie w rozwoju klinicznym dla naszych partner\u00f3w biotechnologicznych i farmaceutycznych\u201d.\u201d<\/p>\n Sarah Gheuens, dr n. med. i dr n. med., Dyrektor Medyczny Agios, powiedzia\u0142a: \u201cW miar\u0119 jak kontynuujemy nasze globalne, prze\u0142omowe badania nad niedoborem kinazy pirogronianowej u dzieci, z przyjemno\u015bci\u0105 rozszerzamy nasz\u0105 wsp\u00f3\u0142prac\u0119 z CENTOGENE, aby przybli\u017cy\u0107 pierwsze potencjalne leczenie dla tych pacjent\u00f3w do wywarcia wp\u0142ywu na \u017cycie tych dzieci i ich rodzin. W Agios wiemy, \u017ce wielka nauka wymaga wsp\u00f3\u0142pracy na \u015bwiatowym poziomie. Przyspieszenie i usprawnienie naszych bada\u0144 klinicznych ma kluczowe znaczenie dla jak najefektywniejszego dostarczania pacjentom nowych innowacji, a rozwi\u0105zania CENTOGENE czyni\u0105 ich doskona\u0142ym partnerem w tym projekcie\u201d.\u201d<\/p>\n W ramach partnerstwa opatentowana karta CentoCard firmy CENTOGENE\u00ae<\/sup> Technologia suszonej kropli krwi u\u0142atwia logistyk\u0119 w zakresie centralnych bada\u0144 diagnostycznych. Kluczowe atuty partnerstwa obejmuj\u0105 CENTOGENE Biodatabank, specjalistyczn\u0105 wiedz\u0119 diagnostyczn\u0105 opart\u0105 na ponad 15 latach do\u015bwiadczenia oraz platform\u0119 firmy opart\u0105 na technologii multiomicznej, kt\u00f3ra jest pionierem w dost\u0119pie do komercyjnych produkt\u00f3w multiomicznych dost\u0119pnych obecnie na rynku.<\/p>\n W 2015 roku firma CENTOGENE zawar\u0142a umow\u0119 z Agios na wsparcie programu klinicznego dotycz\u0105cego niedoboru PK. W zesz\u0142ym roku umowa zosta\u0142a rozszerzona o dodatkowe wsparcie bada\u0144 klinicznych w zakresie talasemii i niedokrwisto\u015bci sierpowatokrwinkowej.<\/p>\n PYRUKYND\u00ae<\/sup> to aktywator kinazy pirogronianowej wskazany w leczeniu niedokrwisto\u015bci hemolitycznej u doros\u0142ych z niedoborem kinazy pirogronianowej (PK). W lutym 2022 roku Agios uzyska\u0142 zgod\u0119 Ameryka\u0144skiej Agencji ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w (FDA) na stosowanie PYRUKYND.\u00ae<\/sup> Lek jest przeznaczony do leczenia niedokrwisto\u015bci hemolitycznej u doros\u0142ych z niedoborem PK, co stanowi pierwsze i jedyne zatwierdzone leczenie modyfikuj\u0105ce przebieg choroby u doros\u0142ych z tym rzadkim schorzeniem krwi. Otrzyma\u0142 r\u00f3wnie\u017c zwolnienie od Europejskiej Agencji Lek\u00f3w (EMA) zgodnie z Planem Bada\u0144 Pediatrycznych (PIP) w zakresie leczenia niedoboru PK u dzieci od urodzenia do uko\u0144czenia 1. roku \u017cycia.<\/p>\n Niedob\u00f3r kinazy pirogronianowej (PK) to rzadka, dziedziczna choroba, kt\u00f3ra objawia si\u0119 przewlek\u0142\u0105 anemi\u0105 hemolityczn\u0105, czyli przyspieszonym rozpadem czerwonych krwinek. Odziedziczone mutacje w genie PKLR powoduj\u0105 niedob\u00f3r energii kom\u00f3rkowej w czerwonych krwinkach, o czym \u015bwiadczy ni\u017csza aktywno\u015b\u0107 enzymu PKR, spadek poziomu adenozynotrifosforanu (ATP) oraz nagromadzenie metabolit\u00f3w, w tym 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerynianu).<\/p>\n Niedob\u00f3r PK dotyka oko\u0142o 3000\u20138000 os\u00f3b w USA i UE5. Niedob\u00f3r PK mo\u017ce prowadzi\u0107 do powa\u017cnych powik\u0142a\u0144, takich jak nadci\u015bnienie p\u0142ucne, hematopoeza pozaszpikowa i osteoporoza.<\/p>\n Aby dowiedzie\u0107 si\u0119 wi\u0119cej o badaniach klinicznych ACTIVATE-kids i ACTIVATE-kidsT, odwied\u017a stron\u0119: https:\/\/www.agios.com\/patients-partners\/patients-caregivers\/clinical-trials\/ <\/a><\/p>\n Agios to firma biofarmaceutyczna, kt\u00f3rej si\u0142\u0105 nap\u0119dow\u0105 s\u0105 relacje. Zesp\u00f3\u0142 Agios buduje silne wi\u0119zi ze spo\u0142eczno\u015bciami pacjent\u00f3w, pracownikami s\u0142u\u017cby zdrowia, partnerami i wsp\u00f3\u0142pracownikami, aby odkrywa\u0107, opracowywa\u0107 i dostarcza\u0107 terapie chor\u00f3b genetycznie uwarunkowanych. W Stanach Zjednoczonych Agios wprowadza na rynek pierwszy w swojej klasie aktywator kinazy pirogronianowej (PK) dla doros\u0142ych z niedoborem PK \u2013 pierwsz\u0105 terapi\u0119 modyfikuj\u0105c\u0105 przebieg choroby w tej rzadkiej, trwaj\u0105cej ca\u0142e \u017cycie, wyniszczaj\u0105cej niedokrwisto\u015bci hemolitycznej. Opieraj\u0105c si\u0119 na wiod\u0105cej pozycji firmy w dziedzinie metabolizmu kom\u00f3rkowego, Agios rozwija solidny kliniczny portfel lek\u00f3w eksperymentalnych, w ramach aktywnych i planowanych program\u00f3w dotycz\u0105cych alfa- i beta-talasemii, niedokrwisto\u015bci sierpowatokrwinkowej, niedoboru PK u dzieci i niedokrwisto\u015bci zwi\u0105zanej z zespo\u0142em mielodysplastycznym (MDS). Opr\u00f3cz portfela klinicznego, Agios posiada wiele terapii eksperymentalnych w fazie rozwoju przedklinicznego oraz wiod\u0105cy w bran\u017cy zesp\u00f3\u0142 badawczy z niezr\u00f3wnan\u0105 wiedz\u0105 specjalistyczn\u0105 w zakresie metabolizmu kom\u00f3rkowego i genetyki. Wi\u0119cej informacji mo\u017cna znale\u017a\u0107 na stronie internetowej firmy pod adresem https:\/\/www.agios.com\/<\/a><\/p>\n CENTOGENE zajmuje si\u0119 diagnostyk\u0105 i badaniami nad chorobami rzadkimi, przekszta\u0142caj\u0105c rzeczywiste dane kliniczne, genetyczne i multiomiczne w celu diagnozowania, zrozumienia i leczenia chor\u00f3b rzadkich. Naszym celem jest racjonalizacja decyzji terapeutycznych i przyspieszenie rozwoju nowych lek\u00f3w sierocych poprzez wykorzystanie naszej rozleg\u0142ej wiedzy i danych na temat chor\u00f3b rzadkich. CENTOGENE opracowa\u0142o globaln\u0105, autorsk\u0105 platform\u0119 bada\u0144 nad chorobami rzadkimi, opart\u0105 na naszym repozytorium danych dotycz\u0105cych chor\u00f3b rzadkich, obejmuj\u0105cym ponad 650 000 os\u00f3b z ponad 120 kraj\u00f3w.<\/p>\n Platforma firmy obejmuje dane epidemiologiczne, fenotypowe i genetyczne, kt\u00f3re odzwierciedlaj\u0105 globaln\u0105 populacj\u0119, a tak\u017ce biobank pr\u00f3bek krwi pacjent\u00f3w i kultur kom\u00f3rkowych. CENTOGENE uwa\u017ca, \u017ce jest to jedyna platforma skoncentrowana na kompleksowej analizie danych wielopoziomowych w celu lepszego zrozumienia rzadkich chor\u00f3b dziedzicznych. Umo\u017cliwia ona lepsz\u0105 identyfikacj\u0119 i stratyfikacj\u0119 pacjent\u00f3w oraz ich chor\u00f3b podstawowych, co umo\u017cliwia i przyspiesza odkrywanie, rozw\u00f3j i dost\u0119p do lek\u00f3w sierocych. Na dzie\u0144 31 grudnia 2021 r. firma wsp\u00f3\u0142pracowa\u0142a z ponad 30 partnerami farmaceutycznymi.<\/p>\n Obserwuj nas na LinkedIn<\/a>. <\/p>\n Niniejsza informacja prasowa zawiera \u201co\u015bwiadczenia prognostyczne\u201d w rozumieniu federalnych przepis\u00f3w dotycz\u0105cych papier\u00f3w warto\u015bciowych w Stanach Zjednoczonych. Zawarte w niej o\u015bwiadczenia, kt\u00f3re nie maj\u0105 jednoznacznie historycznego charakteru, maj\u0105 charakter prognostyczny, a s\u0142owa \u201cprzewidywa\u0107\u201d, \u201cwierzy\u0107\u201d, \u201ckontynuowa\u0107\u201d, \u201coczekiwa\u0107\u201d, \u201cszacowa\u0107\u201d, \u201czamierza\u0107\u201d, \u201cprognozowa\u0107\u201d oraz podobne wyra\u017cenia i czasowniki w czasie przysz\u0142ym lub warunkowym, takie jak \u201cb\u0119dzie\u201d, \u201cby\u0142by\u201d, \u201cpowinien\u201d, \u201cm\u00f3g\u0142by\u201d, \u201cmo\u017ce\u201d, \u201cmo\u017ce\u201d i \u201cmo\u017ce\u201d, maj\u0105 na celu identyfikacj\u0119 o\u015bwiadcze\u0144 prognostycznych. Takie o\u015bwiadczenia prognostyczne wi\u0105\u017c\u0105 si\u0119 ze znanymi i nieznanymi ryzykami, niepewno\u015bciami i innymi istotnymi czynnikami, kt\u00f3re mog\u0105 spowodowa\u0107, \u017ce rzeczywiste wyniki, efektywno\u015b\u0107 lub osi\u0105gni\u0119cia CENTOGENE b\u0119d\u0105 istotnie r\u00f3\u017cni\u0107 si\u0119 od jakichkolwiek przysz\u0142ych wynik\u00f3w, efektywno\u015bci lub osi\u0105gni\u0119\u0107 wyra\u017conych lub dorozumianych w o\u015bwiadczeniach prognostycznych. Do takich ryzyk i niepewno\u015bci nale\u017c\u0105 m.in. negatywne warunki ekonomiczne i geopolityczne oraz niestabilno\u015b\u0107 i zmienno\u015b\u0107 \u015bwiatowych rynk\u00f3w finansowych, mo\u017cliwe zmiany w obowi\u0105zuj\u0105cych i proponowanych przepisach, regulacjach i politykach rz\u0105dowych, presja wynikaj\u0105ca ze wzrostu konkurencji i konsolidacji w naszej bran\u017cy, koszty i niepewno\u015b\u0107 zwi\u0105zana z zatwierdzeniem regulacyjnym, w tym przez Ameryka\u0144sk\u0105 Agencj\u0119 ds. \u017bywno\u015bci i Lek\u00f3w (FDA), nasze uzale\u017cnienie od stron trzecich i partner\u00f3w, w tym nasza zdolno\u015b\u0107 do zarz\u0105dzania wzrostem i nawi\u0105zywania nowych relacji z klientami, nasza zale\u017cno\u015b\u0107 od bran\u017cy chor\u00f3b rzadkich, nasza zdolno\u015b\u0107 do zarz\u0105dzania ekspansj\u0105 mi\u0119dzynarodow\u0105, nasza zale\u017cno\u015b\u0107 od kluczowego personelu, nasza zale\u017cno\u015b\u0107 od ochrony w\u0142asno\u015bci intelektualnej, wahania naszych wynik\u00f3w operacyjnych spowodowane wp\u0142ywem kurs\u00f3w walutowych, nasza zdolno\u015b\u0107 do usprawnienia wykorzystania got\u00f3wki, nasze zapotrzebowanie na dodatkowe finansowanie lub inne czynniki. Aby uzyska\u0107 wi\u0119cej informacji na temat ryzyka i niepewno\u015bci, kt\u00f3re mog\u0105 spowodowa\u0107, \u017ce rzeczywiste wyniki b\u0119d\u0105 si\u0119 r\u00f3\u017cni\u0107 od tych wyra\u017conych w niniejszych o\u015bwiadczeniach prognostycznych, a tak\u017ce ryzyka zwi\u0105zanego z dzia\u0142alno\u015bci\u0105 CENTOGENE og\u00f3lnie, zapoznaj si\u0119 z czynnikami ryzyka CENTOGENE przedstawionymi w Formularzu 20-F z\u0142o\u017conym przez CENTOGENE 30 marca 2022 r. w Komisji Papier\u00f3w Warto\u015bciowych i Gie\u0142d (SEC) oraz w p\u00f3\u017aniejszych dokumentach z\u0142o\u017conych w SEC. Wszelkie o\u015bwiadczenia prognostyczne zawarte w niniejszym komunikacie prasowym obowi\u0105zuj\u0105 wy\u0142\u0105cznie na dzie\u0144 jego sporz\u0105dzenia, a CENTOGENE wyra\u017anie zrzeka si\u0119 obowi\u0105zku aktualizacji jakichkolwiek o\u015bwiadcze\u0144 prognostycznych, niezale\u017cnie od tego, czy wynika to z nowych informacji, przysz\u0142ych zdarze\u0144, czy z innych przyczyn.<\/p>\n Ben LeggAbout PYRUKYND\u00ae (mitapivat)<\/h3>\n
O niedoborze PK<\/h3>\n
O Agios<\/h3>\n
O firmie CENTOGENE<\/h3>\n
O\u015bwiadczenia prognostyczne<\/h3>\n
Kontakt dla medi\u00f3w<\/h4>\n
CENTOGENE<\/h5>\n
Komunikacja korporacyjna
press(at)centogene(dot)com<\/a><\/p>\n