Trabajamos juntos en el primer tratamiento del mundo que ataca las causas subyacentes de la deficiencia de piruvato quinasa (\u201cPK\u201d) en ni\u00f1os menores de 18 a\u00f1os.
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CAMBRIDGE, Massachusetts, ROSTOCK, Alemania y BERL\u00cdN, 13 de junio de 2022 (GLOBE NEWSWIRE)<\/strong> \u2013 Centogene NV (Nasdaq: CNTG), el socio de ciencias biol\u00f3gicas de biodatos esenciales en etapa comercial para enfermedades raras y neurodegenerativas, anunci\u00f3 hoy que ha ampliado su alianza de larga data con PYRUKYND\u00ae<\/sup> (mitapivat) asociaci\u00f3n con Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), l\u00edder en el campo del metabolismo celular, terapias pioneras para enfermedades definidas gen\u00e9ticamente.<\/p>\n Pyrukynd de Agios\u00ae<\/sup> Es un activador selectivo de mol\u00e9culas peque\u00f1as, pionero en su clase, de la enzima piruvato quinasa (PK). En febrero de 2022, Agios recibi\u00f3 la aprobaci\u00f3n de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para PYRUKYND.\u00ae<\/sup> Para el tratamiento de la anemia hemol\u00edtica en adultos con deficiencia de PK, lo que representa el primer y \u00fanico tratamiento modificador de la enfermedad aprobado para este trastorno sangu\u00edneo poco com\u00fan. Desde 2015, CENTOGENE ha proporcionado servicios de an\u00e1lisis gen\u00e9ticos a Agios para el desarrollo cl\u00ednico de PYRUKYND.\u00ae<\/sup>.<\/p>\n El acuerdo ampliado permitir\u00e1 a CENTOGENE proporcionar apoyo de laboratorio centralizado para los dos ensayos pivotales globales de fase 3 de Agios, ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT, que se llevan a cabo para evaluar la eficacia y seguridad de mitapivat en ni\u00f1os con deficiencia de PK de entre 1 y 17 a\u00f1os. CENTOGENE seguir\u00e1 realizando pruebas gen\u00e9ticas para ayudar a identificar mutaciones causales, incluidos los genes UGT1A1 y PKLR, en los participantes del estudio. El objetivo de los estudios de fase 3 ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT es evaluar la eficacia de PYRUKYND.\u00ae<\/sup> En pacientes pedi\u00e1tricos con deficiencia de PK que no reciben transfusiones regulares y en aquellos que s\u00ed las reciben, respectivamente. Agios coordinar\u00e1 y asumir\u00e1 los costos de los programas; no se revelaron otros detalles financieros.<\/p>\n \u201cNuestra exitosa colaboraci\u00f3n con Agios ya ha impulsado un incre\u00edble progreso cl\u00ednico para este activador farmacocin\u00e9tico pionero como posible terapia para ni\u00f1os con deficiencia de piruvato quinasa, una comunidad de pacientes desatendida que necesita urgentemente opciones de tratamiento. La expansi\u00f3n de nuestra colaboraci\u00f3n confirma nuestra capacidad para impulsar nuevas opciones de tratamiento que puedan influir en los resultados de salud de los pacientes a nivel mundial\u201d, declar\u00f3 Kim Stratton, CEO de CENTOGENE. \u201cCon nuestros servicios de diagn\u00f3stico y conocimientos incomparables, impulsados por el Biodatabank de CENTOGENE, el mayor repositorio de datos del mundo real sobre enfermedades raras y neurodegenerativas, ofrecemos los biodatos esenciales, a menudo tan cruciales para el desarrollo cl\u00ednico de nuestros socios biotecnol\u00f3gicos y farmac\u00e9uticos\u201d.\u201d<\/p>\n La Dra. Sarah Gheuens, Ph.D. y directora m\u00e9dica de Agios, afirm\u00f3: \u201cA medida que avanzamos en nuestros ensayos cl\u00ednicos globales cruciales para la deficiencia de piruvato quinasa pedi\u00e1trica, nos complace ampliar nuestra colaboraci\u00f3n con CENTOGENE para que el primer tratamiento potencial para estos pacientes est\u00e9 un paso m\u00e1s cerca de impactar positivamente en la vida de estos ni\u00f1os y sus familias. En Agios, sabemos que la ciencia de calidad requiere una colaboraci\u00f3n de primer nivel. Acelerar y optimizar nuestros ensayos cl\u00ednicos es fundamental para ofrecer innovaciones a los pacientes de la forma m\u00e1s eficiente posible, y las soluciones de CENTOGENE los convierten en un socio excepcional para este proyecto\u201d.\u201d<\/p>\n Dentro de la asociaci\u00f3n, la tarjeta CentoCard, propiedad de CENTOGENE\u00ae<\/sup> La tecnolog\u00eda de gotas de sangre seca facilita la log\u00edstica de las pruebas diagn\u00f3sticas centrales. Entre los activos clave de la colaboraci\u00f3n se incluyen el Biodatabank de CENTOGENE, la experiencia diagn\u00f3stica acumulada durante m\u00e1s de 15 a\u00f1os y la plataforma multi\u00f3mica de la empresa, pionera en el acceso a productos multi\u00f3micos comerciales disponibles en el mercado.<\/p>\n En 2015, CENTOGENE firm\u00f3 un acuerdo con Agios para brindar apoyo a su programa cl\u00ednico de deficiencia de PK. El a\u00f1o pasado, el contrato se ampli\u00f3 para centrarse en brindar apoyo adicional a ensayos cl\u00ednicos en talasemia y anemia de c\u00e9lulas falciformes.<\/p>\n PIRUKYND\u00ae<\/sup> Es un activador de la piruvato quinasa indicado para el tratamiento de la anemia hemol\u00edtica en adultos con deficiencia de piruvato quinasa (PK). En febrero de 2022, Agios recibi\u00f3 la aprobaci\u00f3n de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para PYRUKYND.\u00ae<\/sup> Para el tratamiento de la anemia hemol\u00edtica en adultos con deficiencia de PK, lo que representa el primer y \u00fanico tratamiento modificador de la enfermedad aprobado para adultos con esta rara enfermedad sangu\u00ednea. Tambi\u00e9n ha recibido una autorizaci\u00f3n de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de acuerdo con un Plan de Investigaci\u00f3n Pedi\u00e1trica (PIP) para el tratamiento de la deficiencia de PK en la poblaci\u00f3n pedi\u00e1trica desde el nacimiento hasta menos de un a\u00f1o.<\/p>\n La deficiencia de piruvato quinasa (PK) es una enfermedad hereditaria poco frecuente que se presenta como anemia hemol\u00edtica cr\u00f3nica, que consiste en la destrucci\u00f3n acelerada de gl\u00f3bulos rojos. Las mutaciones hereditarias en el gen PKLR causan un d\u00e9ficit de energ\u00eda celular en el gl\u00f3bulo rojo, como lo demuestra una menor actividad de la enzima PKR, una disminuci\u00f3n en los niveles de adenos\u00edn trifosfato (ATP) y una acumulaci\u00f3n de metabolitos previos, como el 2,3-DPG (2,3-difosfoglicerato).<\/p>\n La deficiencia de PK afecta aproximadamente a entre 3000 y 8000 personas en EE. UU. y la UE5. Puede provocar complicaciones graves, como hipertensi\u00f3n pulmonar, hematopoyesis extramedular y osteoporosis.<\/p>\n Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre los ensayos cl\u00ednicos ACTIVATE-kids y ACTIVATE-kidsT, visite: https:\/\/www.agios.com\/patients-partners\/patients-caregivers\/clinical-trials\/ <\/a><\/p>\n Agios es una compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica impulsada por las conexiones. El equipo de Agios cultiva fuertes v\u00ednculos con comunidades de pacientes, profesionales de la salud, socios y colegas para descubrir, desarrollar y administrar terapias para enfermedades gen\u00e9ticamente definidas. En EE. UU., Agios comercializa un activador de la piruvato quinasa (PK), pionero en su clase, para adultos con deficiencia de PK, la primera terapia modificadora de la enfermedad para esta anemia hemol\u00edtica rara, cr\u00f3nica y debilitante. Bas\u00e1ndose en el liderazgo de la compa\u00f1\u00eda en el campo del metabolismo celular, Agios est\u00e1 impulsando una s\u00f3lida cartera cl\u00ednica de medicamentos en investigaci\u00f3n con programas activos y planificados para la alfa y beta talasemia, la anemia de c\u00e9lulas falciformes, la deficiencia pedi\u00e1trica de PK y la anemia asociada a SMD. Adem\u00e1s de su cartera cl\u00ednica, Agios cuenta con m\u00faltiples terapias en investigaci\u00f3n en desarrollo precl\u00ednico y un equipo de investigaci\u00f3n l\u00edder en la industria con una experiencia inigualable en metabolismo celular y gen\u00e9tica. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite el sitio web de la compa\u00f1\u00eda en https:\/\/www.agios.com\/<\/a><\/p>\n CENTOGENE se dedica al diagn\u00f3stico y la investigaci\u00f3n de enfermedades raras, transformando datos cl\u00ednicos, gen\u00e9ticos y multi\u00f3micos del mundo real para diagnosticar, comprender y tratar enfermedades raras. Nuestro objetivo es racionalizar las decisiones terap\u00e9uticas y acelerar el desarrollo de nuevos medicamentos hu\u00e9rfanos mediante nuestro amplio conocimiento y datos sobre enfermedades raras. CENTOGENE ha desarrollado una plataforma global propia para enfermedades raras, basada en nuestro repositorio de datos del mundo real de m\u00e1s de 650.000 personas de m\u00e1s de 120 pa\u00edses.<\/p>\n La plataforma de la Compa\u00f1\u00eda incluye datos epidemiol\u00f3gicos, fenot\u00edpicos y gen\u00e9ticos que reflejan una poblaci\u00f3n global, as\u00ed como un biobanco de muestras de sangre y cultivos celulares de pacientes. CENTOGENE considera que esta es la \u00fanica plataforma centrada en el an\u00e1lisis exhaustivo de datos multinivel para mejorar la comprensi\u00f3n de las enfermedades hereditarias raras. Permite una mejor identificaci\u00f3n y estratificaci\u00f3n de los pacientes y sus enfermedades subyacentes para facilitar y acelerar el descubrimiento, el desarrollo y el acceso a medicamentos hu\u00e9rfanos. Al 31 de diciembre de 2021, la Compa\u00f1\u00eda colaboraba con m\u00e1s de 30 socios farmac\u00e9uticos.<\/p>\n S\u00edguenos en LinkedIn<\/a>. <\/p>\n Este comunicado de prensa contiene \u201cdeclaraciones prospectivas\u201d en el sentido de las leyes federales de valores de EE. UU. Las declaraciones aqu\u00ed contenidas que no sean claramente de naturaleza hist\u00f3rica se consideran prospectivas, y las palabras \u201canticipar\u201d, \u201ccreer\u201d, \u201ccontin\u00faa\u201d, \u201cesperar\u201d, \u201cestimar\u201d, \u201cpretender\u201d, \u201cproyectar\u201d y expresiones similares, as\u00ed como verbos en futuro o condicional como \u201cvoluntad\u201d, \u201cser\u00eda\u201d, \u201cdeber\u00eda\u201d, \u201cpodr\u00eda\u201d, \u201cpodr\u00eda\u201d, \u201cpuede\u201d y \u201cpuede\u201d, generalmente se utilizan para identificar declaraciones prospectivas. Dichas declaraciones prospectivas implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores importantes que podr\u00edan causar que los resultados, el rendimiento o los logros reales de CENTOGENE difieran sustancialmente de cualquier resultado, rendimiento o logro futuro, expresado o impl\u00edcito en las declaraciones prospectivas. Tales riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, condiciones econ\u00f3micas y geopol\u00edticas negativas e inestabilidad y volatilidad en los mercados financieros mundiales, posibles cambios en la legislaci\u00f3n actual y propuesta, regulaciones y pol\u00edticas gubernamentales, presiones de la creciente competencia y consolidaci\u00f3n en nuestra industria, el gasto y la incertidumbre de la aprobaci\u00f3n regulatoria, incluyendo la de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, nuestra dependencia de terceros y socios de colaboraci\u00f3n, incluyendo nuestra capacidad para gestionar el crecimiento y entrar en nuevas relaciones con clientes, nuestra dependencia de la industria de enfermedades raras, nuestra capacidad para gestionar la expansi\u00f3n internacional, nuestra dependencia de personal clave, nuestra dependencia de la protecci\u00f3n de la propiedad intelectual, fluctuaciones de nuestros resultados operativos debido al efecto de los tipos de cambio, nuestra capacidad para optimizar el uso de efectivo, nuestro requerimiento de financiamiento adicional u otros factores. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n sobre los riesgos e incertidumbres que podr\u00edan causar que los resultados reales difieran de los expresados en estas declaraciones prospectivas, as\u00ed como sobre los riesgos relacionados con el negocio de CENTOGENE en general, consulte los factores de riesgo de CENTOGENE establecidos en el Formulario 20-F presentado el 30 de marzo de 2022 ante la Comisi\u00f3n de Bolsa y Valores (la "SEC") y en los documentos presentados posteriormente ante la SEC. Las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa se refieren \u00fanicamente a la fecha del presente, y CENTOGENE renuncia espec\u00edficamente a cualquier obligaci\u00f3n de actualizarlas, ya sea como resultado de nueva informaci\u00f3n, eventos futuros o cualquier otra causa.<\/p>\n Ben LeggAcerca de PYRUKYND\u00ae (mitapivat)<\/h3>\n
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